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SMA et Olesoxime : étude OLEOS

Une phase d’extension européenne (y compris en France) arrêtée

Elle avait pour objectif d'évaluer à long terme les effets de l'olesoxime chez les patients qui ont déjà participé aux essais de phase Ib et de phase II/III.

Démarrée en janvier 2016, cette phase d’extension, en ouvert est en cours. Mais en mai 2018, le laboratoire Roche a annoncé sa décision d’arrêter le développement de l’Olésoxime suite à des résultats négatifs à 18 mois de cette étude et parce que le contexte thérapeutique dans la SMA a radicalement changé ces deux dernières années.

Le laboratoire Roche s’est engagé à poursuivre l’étude Oléos et l’administration de l’olésoxime, si les patients le souhaitent, jusqu’à ce que chaque malade qui participe à l’étude ait accès à un traitement alternatif, actuellement à disposition ou en cours d’essai.

Cette étude faisait suite aux essais de phase I et de phase II/III réalisées chez des personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai était d’évaluer à long terme, pendant 4 ans, la sécurité d’utilisation, la tolérance et l’efficacité de 10 mg/kg/jour d’olesoxime administré par voie orale ou par sonde gastrique, chez les patients atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), qui ont déjà participé aux essais de phase Ib et de phase II/III.

Préalable à cet essai

L'olesoxime est une molécule qui favorise la fonction et la survie des neurones.

  • Un essai clinique de phase Ib a montré que l’olesoxime était bien toléré chez des enfants et des jeunes adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), âgés de 6 à 25 ans.
  • Dans le cadre de l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) de l'olesoxime pour la SMA de type 2 ou 3, les agences règlementaires ont demandé en avril 2016 à la société Roche, qui a racheté Trophos, de confirmer ces résultats.

Qui était concerné ?

Les personnes atteintes d'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) qui ont déjà participé aux essais de phase Ib et de phase II/III, qu’ils aient reçu de l’olesoxime ou du placebo.

Comment s'est déroulé l'essai ?

  • Tous les participants reçevaient l’olesoxime (10 mg/kg/jour) soit par voie orale, soit par sonde gastrique.
  • C’est une étude en ouvert, c’est-à-dire que les médecins et les participants ont connaissance du traitement à l'essai

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il eu lieu ?

  • C'est un essai international qui s'est déroulé dans 6 centres en France (Bron, Garches, Lille, Marseille, Montpellier, Paris, Toulouse) et en Allemagne, en Belgique, en Italie, aux Pays Bas, en Pologne et au Royaume Uni.
  • L'investigateur principal de l'essai en France était Enrico Bertini

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

  •  Sur le site internet Clinicaltrials.gov : NCT02628743 (en anglais). 

En savoir plus sur les autres études cliniques en cours en France et sur la recherche dans l'amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1

Publié le : 30/05/2018

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