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Syndrome des antisynthétases et immunosuppresseurs

Un essai en cours en France dont les résultats sont attendus à l’horizon 2024.

Comparer les effets et la tolérance des traitements médicamenteux utilisés en Europe et aux États-Unis dans le syndrome des antisynthétases.

En cours de recrutement, cet essai de phase III randomisé en ouvert nommé CATR-PAT devrait se terminer en janvier 2024.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai est de comparer deux types de traitements du syndrome des antisynthétases, cyclophosphamide - azathioprine d’une part et tacrolimus de l’autre, pendant un an chez 76 personnes atteintes de syndrome des antisynthétases, âgées de 18 ans et plus.

Préalable à cet essai

  • Le syndrome des antisynthétases est une forme de myopathie inflammatoire, ou myosite idiopathique. Il associe une atteinte des muscles, des poumons (pneumopathie interstitielle), des articulations et de la peau à la présence dans le sang d’auto-anticorps antisynthétases (anti-Jo-1, anti-PL7, anti-PL12...).
  • Selon les pays, différents médicaments immunosuppresseurs déjà commercialisés sont utilisés pour traiter le syndrome des antisynthétases : plutôt le cyclophosphamide suivi d’un traitement d’entretien par azathioprine en Europe, plutôt le tacrolimus aux États-Unis.
  • Les stratégies de traitement européenne et nord-américaine n’ont pas fait l’objet d’études prospectives. Elles n’ont pas non plus été comparées entre elles en termes d’efficacité et de tolérance.
  • L’objectif de l’essai CATR-PAT est de les comparer, tant chez les personnes qui déclarent un syndrome des antisynthétases que chez celles qui en font une rechute. Il a pour promoteur l’Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.

Qui est concerné par l’essai CATR-PAT?

  • Des personnes atteintes de syndrome des antisynthétases, âgées de 18 ans et plus, dont le diagnostic est confirmé sur les plans biologique (présence dans le sang d’autoanticorps anti-synthétases anti-Jo-1, anti-PL7, anti-PL12, anti-EJ et/ou anti-OJ) et radiologique (pneumopathie interstitielle au scanner thoracique).
  • D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seuls un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai. Se renseigner auprès du médecin investigateur.

Comment se déroule l'essai ?

  • Un tirage au sort détermine qui reçoit le cyclophosphamide puis l’azathioprine, et qui reçoit le tacrolimus. C'est une étude en ouvert : chaque participant sait quel produit il reçoit et l’équipe médicale le sait également.
  • Le traitement dure un an. Il consiste en 3 injections de corticoïdes en intraveineux à 1 jour d’intervalle, puis de doses décroissantes de corticoïdes par voie orale, auxquels s’ajoutent :

- soit 6 injections intraveineuses de cyclophosphamide (1/mois), suivies de la prise d’azathioprine par voie orale tous les jours ;
- soit la prise de tacrolimus par voie orale tous les jours.

  • Pour chaque participant, l'essai dure 1 an et comporte, outre la visite de sélection (ou de pré-inclusion) et la visite d'inclusion, 4 visites de suivi espacées de 3 mois.
  • Au cours du suivi sont réalisés différents examens : examen clinique, scanner thoracique, prise de sang, exploration fonctionnelle respiratoire, questionnaire de qualité de vie, test de 6 minutes de marche, gaz du sang, testing musculaire manuel...

Prise en charge des frais liés à l’essai

Ces modalités sont à faire préciser par l’investigateur de l’essai.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai qui se déroule en France dans un seul centre : l’Hôpital de la Pitié Salpêtrière (Paris).
  • Les investigateurs en sont le Pr Olivier Benveniste et le Dr Baptiste Hervier (tel : 01 42 17 76 22 / 01 42 16 19 55)

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

En savoir plus sur la recherche dans les myopathies inflammatoires.

 

Rédaction : Myoinfo, le département d’information sur les maladies neuromusculaires de l’AFM-Téléthon

Validation : Pr O Benveniste

 

Publié le : 06/04/2021

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