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Le Téléthon, et après ?

#4

Zoom sur la recherche dans la maladie de Crigler-najjar

 

Le contexte

 

Mission guérir : Le laboratoire Généthon travaille notamment à développer et optimiser des vecteurs médicaments de thérapie génique pour les maladies génétiques rares. Une équipe des équipes du laboratoire se concentre sur la maladie de Crigler-Najjar, une maladie génétique rare du foie causée par un déficit d’une enzyme particulière qui entraîne l’accumulation d’un composé toxique, la bilirubine.

Les faits

 

L’équipe développe un traitement de thérapie génique pour cette maladie, pour laquelle il n'en existe aucun à ce jour. Les patients sont obligés de rester sous des lampes de photothérapie, qui permettent de diminuer les symptômes mais ne les guérissent pas.

Généthon qui développe actuellement un vecteur-médicament pour cette maladie, a passé toutes les étapes d’optimisation et de développement, pour un démarrage de l’essai clinique chez l’homme en 2017.

Ce qui caractérise les laboratoires de l’AFM-Téléthon, ce sont les relations privilégiées qu’ils entretiennent avec les associations de malades. Elles sont informées de l’avancée des recherches, sont en lien avec les équipes de recherche au fil de l’année, et visitent régulièrement les laboratoires.

Un échange indispensable pour les familles mais aussi pour les chercheurs, focalisés sur le même objectif commun, guérir. Ensemble, les recherches avancent plus vite.

 

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