Myopathie mitochondriale primaire et élamipretide : des résultats en demi-teinte
Contrairement aux études antérieures MMPOWER-1 et MMPOWER-2, l’essai MMPOWER-3 ne montre pas d’amélioration significative des critères d’évaluation rapportés par les patients présentant une myopathie mitochondriale primaire.
L’essai MMPOWER-3 a été conduit par 27 centres de recherche clinique dans sept pays (Allemagne, Canada, Danemark, États-Unis, Hongrie, Italie, Royaume-Uni). Il a évalué en double aveugle contre placebo la tolérance et l’efficacité de l’élamipretide pendant 6 mois chez 218 adultes atteints de myopathie mitochondriale primaire.
Le saviez-vous ?
Les myopathies mitochondriales primaire sont des maladies mitochondriales d’origine génétique qui se manifestent de façon prédominante, mais non exclusive, par une atteinte du muscle squelettique.
Si le traitement a été bien toléré, il n’a pas entrainé d’amélioration significative ni de la distance parcourue pendant 6 minutes de marche, ni du score total de fatigue du PMMSA, une échelle d’évaluation des symptômes spécifiques des myopathies mitochondriales primaires.
Vous avez dit « critères d’évaluation rapportés par les patients » ?
Selon l’agence de santé américaine, la FDA (pour Food and Drug Administration), il s’agit de « toute mesure de l’état de santé du patient qui est rapportée directement par le patient, sans interprétation du médecin ou d’une tierce personne ». Ces mesures sont en général recueillies grâce à des questionnaires standardisés validés.
Cependant, une analyse spécifique des données a montré que, si les participants sous élamipretide avec une anomalie de l’ADN mitochondrial avaient des résultats similaires à ceux du groupe placebo, ceux avec une anomalie de l’ADN nucléaire avaient une amélioration significative de leur distance parcourue en 6 minutes.
Un essai international est d’ailleurs en cours pour évaluer l’efficacité de l’élamipretide sous-cutané pendant un an chez 130 personnes présentant une myopathie mitochondriale primaire associée à une anomalie de l’ADN nucléaire.
A noter que l’élamipretide a reçu en mai 2022 la désignation de « médicament orphelin » pour les syndromes de déplétion de l’ADN mitochondrial myopathiques en Europe.
Source
Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical Trial.
Karaa A, Bertini E, Carelli V et al.
Neurology. 2023 Jun 2:10.1212/WNL.0000000000207402.