Les médicaments
Très innovants ou plus traditionnels, différents médicaments sont aujourd’hui prescrits au cas par cas pour réduire les manifestations, ralentir ou modifier l’évolution de certaines maladies neuromusculaires.
Les corticoïdes
Souvent pris sous forme de comprimés, les corticoïdes sont largement utilisés dans le traitement des myosites, de la myasthénie auto-immune et de la myopathie de Duchenne. Leur efficacité ne doit pas faire négliger certaines précautions à prendre.
De la cortisone à la prednisone, les corticoïdes
Le Translarna®
Encore sous autorisation conditionnelle en France, l’ataluren ou Translarna® est en attente d’une décision définitive de la Commission européenne concernant sa commercialisation. En effet, début 2024, l’Agence Européenne du médicament (EMA) a émis un avis négatif sur ce sujet, suite à l’analyse complète des données d’efficacité disponibles.
Le Translarna® dans la myopathie de Duchenne
Le Spinraza®
Le nusinersen ou Spinraza® est injecté à intervalles réguliers dans le liquide qui entoure la moelle épinière afin d’agir sur les neurones qui commandent les mouvements. Il cible la cause de l’amyotrophie spinale liée à SMN1, ou SMA.
Le Zolgensma®
Le Zolgensma® (ou onasemnogene abeparvovec) est le premier traitement de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale liée à SMN1, ou SMA. Il est administré lors d’une injection intraveineuse unique.
LE ZOLGENSMA® DANS LA SMA
L’Évrysdi®
L’Évrysdi® (ou Risdiplam) est le seul traitement de l’amyotrophie spinale liée à SMN1, ou SMA, dont l’administration se fait par voie orale. Il améliore ou stabilise la fonction motrice des malades.
L’EVRYSDI® DANS LA SMA
Les anticholinestérasiques
Mestinon®, Mytelase® ou encore Prostigmine®, les médicaments anticholinestérasiques agissent sur la fatigabilité musculaire présente dans la myasthénie auto-immune, les syndromes myasthéniques congénitaux et le syndrome de Lambert Eaton.