Faîtes un don en ligne
Ligne directe donateurs : 0825 07 90 95 (0,15€ TTC/min + prix d’un appel local)

Faites un don au 3637

Biothérapies

Des traitements innovants au bénéfice du plus grand nombre
Thérapie génique, cellulaire, pharmacogénétique : l’AFM-Téléthon développe, grâce aux dons, des thérapies nouvelles pour les maladies rares et plus fréquentes.
Thérapie génique, thérapie cellulaire, pharmacogénétique : l’AFM-Téléthon développe des thérapies nouvelles pour les maladies rares et plus fréquentes.

Parce que la pharmacologie classique n’offrait aucune perspective aux maladies génétiques rares longtemps considérées comme incurables, l’AFM-Téléthon impulse, depuis de nombreuses années notamment grâce aux dons du Téléthon, le développement de thérapies innovantes issues des connaissances récentes en génétique ou biologie cellulaire. Des stratégies thérapeutiques nouvelles qui ouvrent des perspectives pour traiter des maladies fréquentes. La recherche médicale avance.

Lire : Perspectives des biothérapies pour les maladies fréquentes

La thérapie génique : réintroduire un gène fonctionnel chez le patient

La thérapie génique constitue l’une des voies privilégiées pour traiter les maladies génétiques mais également certains cancers. Elle consiste à insérer, dans les cellules du malade, une version normale d’un gène qui ne fonctionne pas et cause la maladie. Le gène fonctionnel permet alors au patient de produire à nouveau la protéine dont la déficience était la source de la maladie.

Pour réussir l’opération, trois conditions doivent être remplies :

  • Connaître le gène responsable de la maladie, soit la fonction de ce gène, afin de pouvoir « réparer » la cellule.
  • Permettre au gène d’atteindre et entrer dans la cellule à l’aide d’un « vecteur », le plus souvent un virus que l’on a rendu inoffensif pour le malade.
  • Associer le gène à un « promoteur », une petite séquence d’ADN qui permet son fonctionnement une fois au sein de la cellule.

Pionnier dans le domaine de la thérapie génique, l’AFM-Téléthon s’est dotée d’équipes spécialisées dans la conception, le développement et la fabrication de ces « gènes-médicaments », notamment à travers son laboratoire Généthon et son centre de production, Généthon Bioprod devenu établissement pharmaceutique en 2013.  

Les premiers résultats de la thérapie génique ont été obtenus pour des maladies génétiques rares du sang (immunodéficiences, β-thalassémie…) et du cerveau (adrénoleucodystrophie). 

Une maladie génétique de la rétine, l’amaurose congénitale de Leber, conduisant à la cécité avant 20 ans, fait également l’objet d’essais cliniques de thérapie génique au stade de la phase I et de la phase II, en particulier grâce aux travaux pionniers soutenus par l’AFM-Téléthon. Au-delà de ces preuves de concept, un premier médicament de thérapie génique (Glybera) a obtenu une autorisation de mise sur le marché en Europe pour l’hyperlipidémie familiale.

Lire : Avancées réalisées grâce aux traitements innovants

D’autres techniques qui permettent de corriger ou modifier l’ADN font aussi l’objet d’essais cliniques. C’est le cas des ARN antisens qui agissent directement sur le gène et de la chirurgie du gène – saut d’exon, translecture d’un codon stop, recombinaison par méganucléases. 

La thérapie cellulaire : des cellules pour régénérer les organes 

La thérapie cellulaire consiste à greffer des cellules pour réparer ou régénérer un organe ou un tissu endommagé. Ces cellules qui proviennent du patient ou d’un donneur, sont cultivées pour être multipliées ou purifiées. Quand elles proviennent du malade, elles sont modifiées afin d’être « corrigées » par transfert d’un gène non malade.

La thérapie cellulaire repose sur trois types de cellules souches :

  • Les cellules souches dites « adultes » sont des cellules capables de se régénérer, comme celles du foie, de la surface des intestins, des muscles... Elles participent au renouvellement de nos tissus. Elles peuvent être prélevées sur le patient, être cultivées puis réinjectées, sans risque de rejet. En revanche, elles ont une capacité de différenciation limitée et elles sont assez rares et difficiles à isoler et à cultiver.
  • Les cellules souches dites « embryonnaires » se trouvent dans l’embryon lorsqu’il est au stade de quelques cellules. Faciles à cultiver et capables de proliférer à l’infini, elles peuvent se transformer en tout type de cellules spécialisées : de peau, de muscle, d’intestin, de veine… 
  • Les cellules souches pluripotentes induites (cellules iPS) permettent depuis 2007 à partir de cellules souches adultes de produire des cellules souches ayant les caractéristiques des cellules souches embryonnaires. De nombreux programmes de recherche leur sont consacrés. 

Plusieurs essais sont en cours pour tenter de monter l’efficacité de la greffe de cellules souches cardiaques chez les patients souffrant d’infarctus. De même, la thérapie cellulaire utilisant des cellules souches reprogrammées est à l’étude pour traiter les ulcères cutanés dans la drépanocytose, une maladie génétique du sang. Tous ces essais sont soutenus par l’AFM-Téléthon. 

Lire : Liste des essais soutenus par l'AFM-Téléthon

Publié le : 01/09/2013