Les maladies rares

Contrairement à ce que l’on pourrait croire, les maladies rares et les maladies génétiques nous concernent tous. Elles touchent 4 à 6% de la population, soit 3 millions de Français et 25 à 30 millions d’Européens. 80% de ces maladies sont d’origine génétique.

L’AFM est, depuis de nombreuses années, un acteur majeur de la recherche pour les maladies rares, particulièrement pour le développement de thérapeutiques innovantes. L’Association se bat aussi pour que les maladies rares restent une priorité de santé publique. Depuis le 1er Téléthon, l’AFM mène son combat avec la conviction que seule une concentration des moyens permet d’obtenir des résultats significatifs. C’est pour cela que l'AFM a choisi de mettre en place une stratégie payante qui bénéficie à l’ensemble des maladies génétiques, des maladies rares et même des maladies plus fréquentes.

  • Information et aide pour les patients concernés par une maladie rare

    L’AFM soutient les principaux acteurs français dans le domaine des maladies rares. Elle finance aussi bien des services d’information (Orphanet, Maladies Rares Infos Service) et des collectifs d’associations (Alliance Maladies Rares, EURORDIS) que des projets de recherche multidisciplinaires portant sur les maladies rares au sein de la Plateforme Maladies Rares.

    Plus d'infos sur la Journée internationale des Maladies Rares

    Plus d'infos sur la Plateforme Maladies Rares

  • La recherche sur les maladies rares financée par l’AFM

    Parmi les essais soutenus par l’AFM, près de la moitié concerne des maladies rares non neuromusculaires. Chacun de ces essais est stratégique car il contribuera à faire avancer la mise au point de thérapies pour d’autres maladies. Avec déjà des premiers succès.

    Plus d’infos sur la recherche sur les maladies rares.

  • Les Plans Nationaux Maladies Rares

    Le premier Plan National Maladies Rares a été lancé en 2004 grâce au rôle moteur de l’Alliance Maladies Rares (collectif d’associations de malades) et de l’AFM. Grâce à ce plan, la France est considérée en Europe et dans le monde comme un modèle de politique de santé publique. Si le second Plan National Maladies Rares s’inscrit dans la continuité du premier, il comporte encore de larges imprécisions, notamment en termes de moyens financiers et méthodologiques. Cependant, il présente des mesures intéressantes, comme l’organisation de filières santé, la création d’une fondation de recherche Maladies Rares ainsi que la reconnaissance de la légitimité de la Plateforme Maladies Rares et de ses acteurs.


    Plus d’infos sur les deux Plans Maladies Rares