DMD : vers un arrêt de commercialisation du translarna ?
Le 15 septembre, le comité scientifique de l’Agence européenne des médicaments (EMA) s’est prononcé pour l’arrêt de l’autorisation de mise sur le marché du translarna dans la myopathie de Duchenne. En attendant la décision définitive début 2024, les patients continuent d’être traités.
En juillet 2014, le translarna (ataluren) développé par le laboratoire PTC Therapeutics recevait de l’Agence européenne des médicaments une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle dans la myopathie de Duchenne. Cette AMM concernait les patients ayant une mutation « non-sens » du gène DMD (codon stop), capables de marcher, âgés de 5 ans et plus (étendue aux 2 ans et plus par la suite).
Des résultats non convaincants pour le CHMP
Le caractère conditionnel reposait sur des premiers résultats des essais du translarna et exigeait la poursuite d’études complémentaires afin de pouvoir trancher sur l’efficacité du produit. Neuf ans plus tard, après avoir examiné toutes les nouvelles données fournies par le laboratoire, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) estime que les bénéfices du translarna ne sont pas démontrés.
Si le profil de sécurité du médicament est plutôt satisfaisant, les données d’efficacité (essais cliniques de phase II et III, registre STRIDE) semblent favorables surtout aux populations qui démarrent le traitement avec une bonne capacité à la marche. Mais elles ne sont pas suffisamment robustes pour pouvoir trancher en faveur du produit. Des résultats mis en avant par le CHMP pour justifier sa décision montrent d’ailleurs que chez les patients dont la marche décline déjà, le traitement par translarna n’apporte pas plus de bénéfice que le placebo. Le comité affirme enfin que malgré les résultats en vie réelle observés sur la préservation de la marche à partir du registre STRIDE, il n’a pas pu tirer de conclusions claires concernant les bénéfices du traitement en raison de problèmes de méthodologie de cette étude.
Faire appel de cette décision
Le laboratoire PTC Therapeutics a immédiatement annoncé qu’il faisait appel de cette décision en demandant un nouvel examen des données qu’il avait fournies.
Dans l’immédiat, en France…
Les patients qui reçoivent le translarna pourront continuer à en bénéficier au moins jusqu’à la fin du premier trimestre 2024, période à laquelle l’avis définitif de la commission européenne sur la poursuite ou l’arrêt de l’AMM, devrait être rendu.
Source
EMA recommends non-renewal of authorisation of Duchenne muscular dystrophy medicine Translarna
EMA, Communiqué de presse du 15 septembre 2023
CHMP Delivers Opinion on Translarna™ for Conversion to Full Authorization
PTC Therapeutics, Communiqué de presse du 15 septembre 2023