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Entre le 8 et le 21 septembre 2023, des publications médicales ou scientifiques sur la maladie de Pompe, les dystrophinopathies et les myosites ont retenu notre attention. Petit tour d’horizon.

L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé lance une alerte concernant un risque, très faible, liés à certains ventilateurs Astral de la marque ResMed. Décryptage.

Une revue publiée par deux chercheurs d’I-Stem, un des laboratoires de l’AFM-Téléthon, fait le point sur les cellules souches pluripotentes humaines iPS et confirment leurs principaux atouts dans les maladies neuromusculaires : améliorer la compréhension et identifier de nouveaux traitements.

La Journée mondiale de sensibilisation aux myopathies des ceintures, le 30 septembre, lance une grande campagne pour faire connaître ces maladies neuromusculaires. L’occasion également de célébrer les avancées de la recherche. 

Du 10 au 13 octobre, c'était la fête de la science. A cette occasion, les chercheurs soutenus par l’AFM-Téléthon vous ont proposé des temps d’échanges sur des thématiques de recherche. Découvrez, en replay vidéo, tous nos apéros aux labos !

Une nouvelle étude montre que, comme les enfants, les adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale présentent un faible taux d’anti-AAV9. Un résultat important dans la perspective d’une éventuelle thérapie génique avec le Zolgensma.

Avoir une myopathie inflammatoire ne constitue pas une contre-indication à la transplantation pulmonaire, confirme une étude internationale.

A l’occasion de la Journée Nationale des Aidants, le 6 octobre, l’AFM-Téléthon alerte : pour les malades en situation de grande dépendance à domicile, il devient de plus en plus difficile de recruter des professionnels. Résultat : les aidants familiaux sont à bout et la sécurité des personnes malades est menacée !

Le palovarotène (Sohonos®) testé dans un essai de phase II contre placebo semble diminuer la fréquence, la durée et le volume des poussées d’ossification anormale du muscle.

Après le succès de la phase I, un laboratoire pharmaceutique américain annonce le lancement imminent d’un essai clinique de phase II pour évaluer l’efficacité d’une petite molécule chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Becker.

Vous voulez tout savoir sur la 36e édition du Téléthon ? Rendez-vous sur le site événementiel Téléthon 2022. Au programme : visite exclusive des labos avec le parrain, témoignages des familles, focus sur les avancées de la recherche… Tout, vous saurez tout !

Le 13 octobre, c’est la Journée Mondiale de la Vue. L’occasion de faire le point sur les progrès de la recherche pour les maladies de la vision, par les chercheurs de Généthon et d’I-stem.

Une étude rétrospective de petite ampleur montre les bénéfices de l’opération chirurgicale pour libérer les nerfs comprimés dans la CMT 1A et, à un moindre niveau, dans la neuropathie avec paralysie à la pression (HNPP).

Deux équipes françaises montrent pour la première fois qu’une restauration partielle de dystrophine dans le cerveau attenue certains troubles comportementaux chez la souris modèle de myopathie de Duchenne.

Le Viltolarsen, un oligonucléotide antisens ciblant le saut de l’exon 53 du gène DMD autorisé au Japon et aux Etats-Unis en 2020, agit encore sur la progression de la maladie après 4 ans de traitement, confirmant les premières données sur 2 ans.