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Maladie de Pompe et néoGAA (essai COMET)

Une enzymothérapie de nouvelle génération à l'essai en France

Comparer l'efficacité et la sécurité d'utilisation de  néoGAA à celles de Myozyme®, traitement de référence dans la maladie de Pompe, chez 96 personnes, pend

Démarré en nombre 2016, cet essai international de phase III, randomisé, en double aveugle est en cours de recrutement en France. Sa fin est prévue en octobre 2020.

Objectif de l'essai

L'objectif de cet essai est de comparer la sécurité d'utilisation et l'efficacité de néoGAA à celles de Myozyme®, le seul traitement disponible dans la maladie de Pompe, chez 96 patients atteints de la maladie de Pompe (âgés de plus de 3 ans), pendant 3 ans.

Préalable à cet essai

L'enzyme défaillante dans la maladie de Pompe, la GAA (l'alpha-glucosidase acide) peut être reproduite en laboratoire par génie génétique (enzyme recombinante).

Le laboratoire pharmaceutique Sanofi-Genzyme a mis au point deux formes recombinantes de la GAA :

  • Myozyme®, qui est utilisé dans le traitement de la maladie de Pompe avec une AMM depuis 2006 ;
  • néoGAA (ou GZ402666), une enzyme recombinante de nouvelle génération développée à partir de Myozyme® pour en améliorer la pénétration dans les cellules musculaires et ainsi rendre le traitement plus efficace. NéoGAA est constituée de la même enzyme recombinante que le Myozyme®, à laquelle sont ajoutés des sucres synthétiques (bismannose-6-phosphate-man6 glycan).

S'appuyant sur des résultats préliminaires d'un essai de phase I/II de néoGAA (NEO1), mené chez 24 personnes pendant 6 mois, cet essai de phase III va évaluer néoGAA à long terme et chez un grand nombre de personnes, afin de conclure à l'efficacité ou non du candidat-médicament.  

Qui est concerné ?

Des patients atteints de maladie de Pompe, âgés de plus de 3 ans, dont le diagnostic a été confirmé en laboratoire (mesure de l'activité enzymatique et/ou test génétique) et qui n'ont jamais été traité par Myozyme®.
D'autres critères d'inclusion sont requis pour participer à cet essai. Seul un entretien avec le médecin investigateur et/ou le bilan de la visite de sélection permettent de déterminer au cas par cas qui peut participer à l'essai.

Comment se déroule l'essai ?

  • Un tirage au sort détermine quelle molécule - soit néoGAA, soit  Myozyme -  chacun des participants de l’essai va recevoir pendant la première année, par perfusion à l'hôpital, toutes les 2 semaines. Ni le patient, ni le médecin ne savent lequel des deux produits est administré (double-aveugle).
  • Au bout de cette première période, des examens médicaux permettront de comparer l'état de santé des patients traités avec Myozyme à celui des participants qui auront reçu le candidat-médicament néoGAA (explorations fonctionnelles respiratoires, évaluation des capacités musculaires, questionnaire de qualité de vie…).
  • Puis, pendant les deux années suivantes, tous les participants de l’essai reçoivent le traitement néoGAA.

En savoir plus sur les essais cliniques

Où l'essai a-t-il lieu ?

  • C'est un essai international. En France, il se déroule dans 8 centres : Angers, Lille, Lyon (un centre adulte et un centre pédiatrique), Marseille, Bordeaux  Nice et Paris.
  • Promoteur de l'essai : Sanofi Genyzme.

Où peut-on se renseigner sur cet essai ?

Contact : Pr Sabrina SACCONI sacconi.s@chu-nice.fr,  04 92 03 57 53

Publié le : 10/03/2017

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