Myopathie de Duchenne : des résultats positifs à long terme pour l’ataluren
Le registre européen STRIDE compile les données de suivi en vie réelle de plus de 300 personnes atteintes de DMD et traitées par l’ataluren (Translarna™). Une publication parue en avril 2023 fait le point après cinq ans de traitement.
On estime que 10 à 15% des personnes atteintes de Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ont une mutation de type non-sens dans leur gène DMD, produisant un codon STOP prématuré dans l’ARN messager, ce qui empêche la fabrication de la dystrophine.
L’ataluren est un médicament oral développé par le laboratoire PTC Therapeutics. Il bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle européenne et peut être prescrit en France dès l’âge de cinq ans dans la DMD, et plus tôt au cas par cas.
Marcher quatre années de plus et mieux respirer
L’analyse des données en vie réelle du registre STRIDE porte sur les patients âgés de plus de 5 ans traités par l’ataluren pendant près de 5 ans en moyenne. Elle montre un décalage de la perte de la marche de quatre ans ainsi que du déclin respiratoire jusqu’à deux ans et demi, comparés à des patients non traités (étude d’histoire naturelle du CINRG DNHS).
L’étude STRIDE qui se déroule dans 14 pays dont la France (17 consultations neuromusculaires incluent des patients) devrait prendre fin en 2025. La confirmation définitive de l’AMM dépendra de l’issue de la nouvelle analyse des résultats.
Source
Safety and effectiveness of ataluren in patients with nonsense mutation DMD in the STRIDE Registry compared with the CINRG Duchenne Natural History Study (2015-2022): 2022 interim analysis
E. Mercuri , AN. Osorio, F. Muntoni et al.
J Neurol. 2023 Apr 28;1-18.