Myopathie de Duchenne : le vamorolone autorisé aux Etats-Unis
Les autorités de santé américaines (FDA) ont donné leur feu vert pour la mise sur le marché du vamorolone sous le nom d’Agamree®, dans la dystrophie musculaire de Duchenne, à partir de l’âge de deux ans. En Europe, une décision est attendue prochainement.
Le vamorolone est un stéroïde de synthèse développé par les laboratoires ReveraGen et Santhera, dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et depuis peu dans la dystrophie musculaire de Becker pour ses propriétés anti-inflammatoires, comme alternative aux corticoïdes classiques (prednisone, prednisolone, deflazacort) utilisés dès l’enfance.
Des données positives selon la FDA
Sur la base des résultats d’essais cliniques menés chez des enfants de 4 à 7 ans atteints de DMD, pendant au moins 2 ans - une étude comparative vamorolone/prednisone et trois autres essais à long terme du vamorolone - la FDA a délivré à l’Agamree® (suspension buvable), une autorisation de mise sur le marché (AMM).
Une décision prochaine pour l’Europe
Du côté de l’Europe, le processus est en cours : le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP), comité d’experts qui étudie les demandes d’autorisation des produits de santé humains pour l’Agence européenne du médicament (EMA), s’est prononcé le 13 octobre dernier, en faveur de l’approbation de l’Agamree® chez les patients atteints de DMD dès l’âge de 4 ans (au lieu de 2 ans pour l’AMM américaine). La décision de la Commission européenne est attendue d’ici la fin de l’année 2023.
En France…
Une demande d’autorisation d’accès précoce (accès dérogatoire avant l’AMM) au vamorolone avait été déposée auprès de la Haute autorité de santé (HAS), demande refusée en septembre 2023 : la HAS avait estimé qu’au vu des données présentées, il n’apparaissait pas que le vamorolone apporte une plus-value thérapeutique suffisante par rapport à la prednisone (bénéfices et risques) justifiant un accès précoce et, dans le cas contraire, une perte de chance. Ce refus ne préjuge pas du futur accès au médicament en France ; lorsque l’AMM européenne sera officialisée, les autorités sanitaires (et le laboratoire) prendront en compte ces données du vamorolone en comparaison des autres corticoïdes disponibles, pour en ajuster les conditions d’accès et l’intégrer au mieux à la panoplie thérapeutique actuelle.
Sources
Santhera Receives U.S. FDA Approval of AGAMREE® (vamorolone) for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. Santhera, Communiqué de presse, 27 octobre 2023
Santhera Receives Positive CHMP Opinion Recommending Approval of AGAMREE® (vamorolone) for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. Santhera, Communiqué de presse, 13 octobre 2023