Nathan a été diagnostiqué de la myopathie de Duchenne à 7 mois. Un véritable choc pour Stéphanie et Damien, ses parents. Nathan, 3 ans, qui montre des retards à la mobilité, ne présente pas encore les symptômes de la myopathie de Duchenne. Une course contre la montre s’est enclenchée pour cette famille. Pour autant, face aux avancées de la recherche, ils gardent espoir.
Après plus de trois décennies de recherche, Généthon, le laboratoire du Téléthon, a réussi à bâtir un traitement de thérapie génique pour cette maladie complexe qui attaque tous les muscles. Depuis mars 2021, un essai utilisant une microdystrophine, visant à restaurer la production de la protéine manquante dans les muscles, est en cours.
Les premiers résultats de l’essai sont porteurs d’un immense espoir pour les familles et les malades, comme Nathan, atteints de cette maladie grave, évolutive, lourdement invalidante et mortelle.