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Modifier mes préférencesÀ 8 ans, Sacha incarne l'espoir. Diagnostiqué à l’âge de 2 ans d’une myopathie de Duchenne, une maladie qui s’attaque à ses muscles, il fait partie des premiers enfants à bénéficier, dès 2022, d’un candidat-médicament de thérapie génique développé par Généthon, dans le cadre d’un essai clinique. Aujourd’hui, le sourire radieux, Sacha court, saute, grimpe et pédale sur son vélo, au grand bonheur de ses parents.
La myopathie de Duchenne, qui détruit progressivement tous les muscles du corps, est un véritable défi médical. Pourtant, les chercheurs n’ont jamais baissé les bras, et les premiers résultats de cet essai de thérapie génique sont porteurs d’un immense espoir !