Au Congrès Myologie à Paris, Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon, a présenté pour la première fois des résultats majeurs en thérapie génique devant la communauté scientifique, un moment fort pour lui : « C’était un peu comme une boucle qui se bouclait. Ça ne veut pas dire qu’on y est arrivé, mais qu’on a eu raison de se battre. »
Il souligne également l’accélération de la recherche grâce aux nouvelles technologies : « L’intelligence artificielle, l’impression 3D, des outils sophistiqués permettent d’aller plus vite et de mieux comprendre les mécanismes biologiques. » Avec 3000 candidats-médicaments en développement en thérapie génique, Serge Braun insiste : « S’il n’y avait pas eu le Téléthon, on n’en serait pas là aujourd’hui. »