Elena a été diagnostiquée peu après sa naissance de la maladie de Crigler-Najjar. Pendant près de 12 ans, elle a passé 3 à 4 nuits par semaine sous des lampes de photothérapie, ses parents surveillant régulièrement son taux de bilirubine, le pigment biliaire, normalement éliminé par le foie mais qui, chez Elena, s’accumule et met sa vie en danger.
Depuis le 4 juillet 2024, la vie d’Elena et de sa famille a bien changé ! Elle a bénéficié du traitement de thérapie génique développé par Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon. Rapidement, les premiers effets sont apparus et 4 mois après l’injection, comme le protocole de l’essai l’indique, Elena a pu stopper sa photothérapie.
Si Elena n’a plus besoin de ses lampes de photothérapie, c’est grâce à vous ! Nous sommes au tout début d’une révolution de la médecine et nous avons plus que jamais besoin de vous pour multiplier les succès !