Grâce à la mobilisation de tous, après plus de trois décennies de recherche, Généthon, le laboratoire du Téléthon, a réussi à bâtir un traitement de thérapie génique pour cette maladie complexe qui attaque tous les muscles. Depuis mars 2021, un essai utilisant une microdystrophine, visant à restaurer la production de la protéine manquante dans les muscles, est en cours.
Ses premiers résultats sont encourageants. Une étape majeure dans le combat contre la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. Cinq enfants âgés de 6 à 10 ans ont été traités à ce jour, 1 au Royaume-Uni, 4 en France dont Sacha.
La thérapie génique, ce n’est plus simplement un rêve de chercheurs, mais grâce au Téléthon, ce sont des essais en cours et des avancées concrètes qu’on doit accélérer et multiplier pour tous les malades en attente de traitement