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Modifier mes préférencesLes essais cliniques se multiplient et des perspectives s’ouvrent aussi pour les myopathies des ceintures, une trentaine de maladies génétiques différentes qui touchent en premier lieu les muscles du bassin et des épaules.
À Généthon, une thérapie génique a été mise au point et un essai a démarré pour la myopathie des ceintures ave déficit en FKRP. Son objectif est de stopper l’évolution de la maladie, peut-être la faire reculer ! Dans le cadre de l’essai européen qui a démarré en France et au Danemark, de premiers patients ont été traités.
Pour les malades atteints de cette pathologie, qui perdent chaque jour de la force, cet essai représente un immense espoir !