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Modifier mes préférencesLe Pr Philippe Labrune décrit l’impact spectaculaire de la thérapie génique sur la maladie de Crigler-Najjar. « On voit l’efficacité en 5 à 7 jours. C’est peu, c’est dingue. Une vie qui change ! »
Les premiers résultats sont prometteurs. Elena, traitée depuis 14 mois, n’a plus recours à la photothérapie. « L’espoir est immense parce que ça fonctionne très bien. » Une avancée qui ouvre également des perspectives pour d’autres maladies métaboliques.
Mettre au point des thérapies innovantes pour des maladies sans solution thérapeutique, c’est le combat de l’AFM-Téléthon.