Il y a seulement trois ans, les enfants atteints d’amyotrophie spinale de type 1 étaient condamnés. Cette maladie rare neuromusculaire extrêmement sévère qui attaque les motoneurones, ne bénéficiait pas de traitement. Depuis 2019, un traitement de thérapie génique est disponible, issu de technologies développées à Généthon, le laboratoire du Téléthon.
Nous pouvons être fiers, mais combien d’enfants comme Lucie, attendent encore le traitement qui pourra changer leur vie ? Aujourd’hui, le Téléthon peut encore tout changer.