Lors des premiers Téléthon, l’AFM-Téléthon avait pris l’engagement de trouver des solutions pour les enfants atteints de maladies génétiques rares, notamment la Myopathie de Duchenne. Aujourd’hui, les résultats sont là : des progrès significatifs sont observés chez des patients comme Elena et Sacha, chez qui la maladie a été stoppée, voire améliorée.
La prochaine étape est cruciale : élargir les essais cliniques pour traiter 60 patients, une étape coûteuse mais porteuse d’espoir. Ces essais suivent une méthodologie stricte avec des critères d’inclusion, mais des réflexions sont en cours pour permettre des accès compassionnels à d’autres patients.
Un défi immense, mais une avancée majeure pour changer la vie de centaines d’enfants. Nous ne lâchons rien !