5 920 584 € recueillis en région Grand Est pour le Téléthon 2021 : c’est tout simplement extra-ordinaire ! Les 3 et 4 décembre derniers, le Téléthon a renoué avec la mobilisation populaire des villes et des villages qui fait sa particularité et sa force. Portée par l’envie d’être ensemble et grâce à la générosité de tous, la collecte finale du Téléthon 2021 atteint 85 933 166 euros, alors que le compteur affichait 73 millions d’euros en fin d’émission. Une collecte rendue possible grâce notamment à toute la région Grand Est, très mobilisée en 2021 ! La force de toute votre région, terre où générosité et solidarité sont de tradition, nous donne les moyens de remporter de nouvelles victoires contre la maladie. Avec vous, grâce à vous, le Téléthon peut tout, va encore tout changer !
Découvrez sans attendre le message de Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM-Téléthon
Soprano, parrain du Téléthon 2021, a tenu lui aussi à vous adresser un message : « Merci, merci, merci pour cette aventure extraordinaire qui m’a profondément touchée. J’ai vu à quel point votre générosité change la vie des enfants. J’ai vu l’engagement des chercheurs, j’ai vu l’énergie des bénévoles, j’ai vu la force des familles… J’ai vécu un moment i-nou-bli-able ! »
🎥 Marine (67)
Le Téléthon peut tout changer dans la vie de Marine, une jeune strasbourgeoise
Marine 21 ans, est atteinte d'une myopathie des ceintures, comme Pierre, ambassadeur du Téléthon 2021, qui la prive peu à peu de ses muscles. Elle vit à Strasbourg (67).
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Si le visage de Marine vous dit quelque chose, c’est parce qu’elle a été l'un des visages du Téléthon 2020. « Depuis l’année dernière, il s’est passé énormément de choses dans ma vie, la pandémie puis mon rôle d’ambassadrice du Téléthon 2020 m’ont fait réfléchir à mon avenir, depuis j’ai retrouvé les chemins de l’université. En effet, je vais poursuivre des études de biologie, mon cursus initial avec l’objectif de devenir attachée de Recherche Clinique, un métier découvert lors d’une visite à l’Institut de Myologie. » confie la jeune femme.
Et comme une bonne nouvelle n’arrive jamais seule, Marine a intégré l’étude d’histoire naturelle sur sa maladie qui se déroule à la Pitié Salpétrière (Paris), préalable à l’essai de thérapie génique, en préparation à Généthon, qui devrait débuter en 2022.
Je suis tellement heureuse d’avoir intégré cette étude d’histoire naturelle. Je me sens utile car concrètement, j’aide les chercheurs à obtenir des données de base sur l’évolution de la maladie ce qui permet d’avoir des points de comparaison lorsque l’essai débutera.
Pour Marine, le Téléthon peut déjà tout changer.
Redécouvrez le témoignage de Marine sur le Téléthon 2020
* La part de financement du laboratoire Généthon issue du Téléthon provient des recettes des animations
Marine est atteinte d'une myopathie des ceintures, comme Pierre, ambassadeur du Téléthon 2021
Pour tous ceux qui attendent et espèrent un traitement, le Téléthon peut encore, doit encore, va encore tout changer... Votre générosité nous donne la force de nous battre et d'avancer !
* La part de financement du laboratoire Généthon issue du Téléthon provient des recettes des animations
Guérir les myopathies des ceintures : le but d'une vie !
C’est en 1995 que la chercheuse découvre le gène de la calpaïne 3, responsable d'une myopathie des ceintures. Depuis, plus de 30 gènes différents ont été identifiés dans les myopathies des ceintures. Cette découverte majeure ouvre la porte à la recherche de traitements, et depuis 1995 la chercheuse travaille sans relâche pour y parvenir !
Aujourd’hui, le travail de toute une vie est sur le point d’aboutir : l’équipe d’Isabelle Richard a mis au point une thérapie génique pour la dystrophie musculaire des ceintures liée au gène FKRP, une des formes de la maladie. Après avoir apporté la preuve de principe que cette approche fonctionnait, et avoir déterminé la dose efficace et sûre pour les malades, il reste à comprendre l’évolution naturelle de la maladie, ce qui permettra d’évaluer l’efficacité du futur traitement.
Un essai clinique pour cette thérapie génique devrait démarrer en 2022. Un espoir immense pour les malades !
Vous le voyez, l’action de notre association est le symbole de ce que peut faire de mieux notre pays quand il mobilise la créativité des chercheurs, l’audace des bâtisseurs, la combativité des familles et votre générosité.
Créé il y a plus de 30 ans grâce aux dons du Téléthon, Généthon* est ainsi devenu l’un des leaders mondiaux d’une révolution médicale sans précédent. A l’origine des premières thérapies géniques montrant leur efficacité notamment pour des maladies neuromusculaires, il permet aujourd'hui aux travaux de recherche financés par les dons de se transformer en essais, et pour certains en traitements innovants.
Mais, les défis sont encore nombreux et nous avons plus que jamais besoin de vous pour les relever et permettre, à travers nos appels d’offres et nos bourses aux jeunes chercheurs, la découverte de pistes thérapeutiques encore inexplorées.
* La part de financement du laboratoire Généthon issue du Téléthon provient des recettes des animations
🎥 Alix (10)
Alix, 2 ans et demi, est atteinte d’amyotrophie spinale, une maladie qui prive ses muscles de forces et met sa vie en danger. Elle vit dans l'Aube.
En janvier 2019, les parents d’Alix, seulement quelques semaines après l’annonce du diagnostic, apprennent que leur petite fille peut bénéficier du premier traitement de thérapie génique pour cette maladie, un médicament issu de la recherche de Généthon* grâce aux fonds du Téléthon, qui, en une seule injection, redonne de la force aux enfants.
En quinze jours, il s’est passé trop de choses, nous sommes tombés dans un trou noir, notre monde s’est écroulé… puis on nous a annoncé qu’il y avait un traitement, nous avons vu les choses autrement tout de suite !
confient Nora et Jonathan, les parents d’Alix. Deux jours après l’injection, Nora voit déjà des progrès. Depuis Alix continue de progresser tous les jours
Il a fallu apprendre à vivre au jour le jour, ce qui n’est pas simple car nous avons plutôt l’habitude de nous projeter dans l’avenir…. Alors, quand on la voit faire quelque chose de nouveau, on s’extasie devant une petite main qui se met à serrer… !
expliquent les parents de la petite fille.
Alix a bénéficié du même traitement que Victoire, ambassadrice du Téléthon 2021
C’est une véritable révolution médicale pour les enfants atteints de la forme la plus sévère d’amyotrophie spinale, dont l’espérance de vie ne dépassait pas deux ans ! Depuis 2019, un médicament de thérapie génique est disponible. Ce traitement est issu de technologies développées à Généthon*. Une trentaine d’enfants ont pu en bénéficier en France.
Les résultats sont spectaculaires : les bébés traités sont capables de respirer sans assistance, et ils acquièrent des forces leur permettant de manger seuls, de tenir assis sans aide , de jouer avec leurs frères et sœurs, de grandir … de vivre !
Nos enfants sont nés trop tôt, mais quelle émotion... et quelle fierté de voir ces résultats enfin !
Des parents pionniers de l'AFM-Téléthon, bouleversés en découvrant les images d'enfants traités
Cette fierté, c'est avec vous que nous voulons la partager. Grâce à votre soutien, les victoires sont là ! Revivez sans attendre la saga de ce traitement révolutionnaire !
1995 : Judith Melki identifie le gène responsable de l’amyotrophie spinale, grâce aux dons du Téléthon. Entre 2004 et 2011, au sein de Généthon*, l’équipe de Martine Barkats met au point la thérapie génique et démontre son efficacité pour réparer les motoneurones chez des souris atteintes de cette maladie. C’est ensuite aux Etats Unis qu’un laboratoire privé réunira les fonds nécessaires aux essais chez l’homme et montrera l'efficacité de cette thérapie révolutionnaire. Les premiers bébés ont été traités aux Etats-Unis par un médecin, Jerry Mendel.
2019 : Grande victoire. Ce traitement de thérapie génique est autorisé aux Etats-Unis pour la forme la plus grave d'amyotrophie spinale. Mai 2020 : La thérapie génique est autorisée en Europe. Aujourd’hui, des milliers d’enfants dans le monde ont pu bénéficier de ce traitement !
Nous pouvons être fiers, mais combien d’enfants comme Alix, attendent encore le traitement qui pourra changer leur vie ? Aujourd’hui, le Téléthon peut encore tout changer. Nous comptons sur vous les 3 et 4 décembre, pour nous donner les moyens de remporter de nouvelles victoires contre la maladie.
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* La part de financement du laboratoire Généthon issue du Téléthon provient des recettes des animations
🥨 Illkirch et Strasbourg (67)
Pour Ana et pour Jules, tout commence, il y a 20 ans, en Alsace
"On a travaillé avec beaucoup de persévérance. Au début c'était un rêve, maintenant c'est devenu une réalité, et on est très fiers !"
confie Ana Buj-Bello qui mène avec détermination ses recherches pour traiter la maladie de Jules, une myopathie très sévère depuis 1997.
L’histoire démarre en 1996, en Alsace, quand, avec le soutien de l’AFM-Téléthon, des chercheurs français découvrent le gène responsable de la myopathie myotubulaire. 24 ans plus tard, le premier enfant, en France, atteint par cette maladie, bénéficie d’un traitement de thérapie génique.
C’est en 1997 qu’Ana Buj-Bello commence à travailler sur la myopathie myotubulaire, à l’IGBMC* d’Illkirch où le gène a été identifié un an auparavant. La maladie étant d’origine génétique, il faut traiter le problème à la racine.
Dès 2004, la chercheuse travaille sur une thérapie génique. Le principe ? Apporter le gène sain dans les cellules musculaires grâce à un transporteur, un virus rendu inoffensif. Dès 2008, elle réussit à guérir des souris atteintes de myopathie myotubulaire et, en 2009, rejoint Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon. “Toutes les expertises y sont réunies pour aller de la preuve de concept au développement clinique d’un traitement. C’est un laboratoire pionnier en matière de thérapie génique, c’était l’endroit idéal”.
Il faut en effet changer d’échelle, passer de la souris à l'enfant malade. C’est le démarrage d’une collaboration avec l’université de Washington et la Harvard Medical School pour traiter la masse musculaire de chiens naturellement atteints de la maladie.
En 2014, c'est chose faite. Reste alors à transposer ce protocole à l’homme et à identifier la dose optimale.
En 2017, l’essai peut enfin démarrer chez les jeunes enfants. Aujourd’hui, les premiers résultats sont là.
Comme Jules, le 1er patient traité en France, une majorité des enfants qui ont bénéficié de ce traitement révolutionnaire sont libérés de l’assistance respiratoire qui leur était indispensable plus de 20 heures par jour, peuvent tenir debout et faire quelques pas, avec ou sans soutien.
* Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire
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* La part de financement du laboratoire Généthon issue du Téléthon provient des recettes des animations
Strasbourg, ville pilote du dépistage néo-natal
Vincent Laugel est neuropédiatre et responsable du centre de référence des maladies neuromusculaires du CHRU de Strasbourg. Il est en charge de mener l’étude pilote de dépistage néonatal pour l’amyotrophie spinale dans le Grand-Est.
Depuis 3 ans, une véritable révolution médicale est en cours pour l’amyotrophie spinale. Grâce aux traitements disponibles, des enfants condamnés par la maladie vivent et retrouvent de la motricité. Mais on le sait aujourd’hui : plus les enfants sont traités tôt, avant même les premiers symptômes, plus les chances de faire reculer, voire disparaitre, la maladie sont grandes.
La question du dépistage des maladies génétiques dès la naissance devient cruciale.
En France, seules six maladies génétiques sont dépistées à la naissance : la phénylcétonurie, l’hypothyroïdie congénitale, hyperplasie congénitale des surrénales, la drépanocytose, la mucoviscidose et le déficit en MCAD. En 2020, lors de la révision de la loi de bioéthique, l’action menée par l’AFM-Téléthon a porté ses fruits puisque l’amendement obtenu permet le dépistage à la naissance de maladies (encore à définir) disposant aujourd’hui de traitements.
Plusieurs pays dont la Belgique et l’Allemagne ont mené des études pilotes indiquant que le dépistage néo-natal est techniquement faisable. Le suivi des bébés montre, quant à lui, que le pronostic est meilleur quand le traitement débute avant les premiers symptômes. En France, L’AFM-Téléthon et la filière des maladies neuromusculaires, Filnemus, ont décidé de mener une étude pilote similaire sur deux régions identifiées : le Grand-Est (Strasbourg) et la Nouvelle-Aquitaine (Bordeaux).
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* La part de financement du laboratoire Généthon issue du Téléthon provient des recettes des animations
📺 Matt Pokora
Le célèbre chanteur originaire d'Alsace a tenu à vous adresser un message lors de son passage sur le plateau du Téléthon 2021. Bouleversé en 2020, par sa rencontre avec Jules et avec tous les témoins du Téléthon dont il était le parrain, il vous ouvre son coeur et vous donne au moins une bonne raison de donner. Découvrez son message.
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💛 Vos dons
Depuis plus de 30 ans, l’AFM-Téléthon a financé des centaines de chercheurs dans le monde entier et développé ses propres laboratoires*. Aujourd’hui, de premiers médicaments sauvent la vie d’enfants atteints de maladies rares et ces traitements innovants bénéficient également à des maladies plus fréquentes. Une révolution médicale est en marche !
300 millions de personnes dans le monde sont concernées par des maladies rares, dont 95% sont incurables. Dans l’attente des traitements, nous nous battons pour améliorer le quotidien des malades et leur permettre de vivre leur vie selon leur choix.
Notre moteur ? C’est vous, c’est le Téléthon.
Vous incarnez cette mobilisation unique que rien ne peut rompre… Si des enfants retrouvent aujourd’hui des forces. Si des malades qui attendent un traitement, des parents trouvent la force de sourire, de se battre encore et d’avancer, c’est grâce à chacun d’entre vous.
Et ce n’est qu’un début. Une nouvelle ère s’est ouverte qui n’aurait pu voir le jour sans votre incroyable solidarité. Aujourd’hui, l’espoir se transforme en réalité. Et, demain, ensemble, nous ferons face aux tempêtes et nous multiplierons les victoires pour tous ceux qui attendent.
Où vont vos dons ?
Pour l’AFM-Téléthon, le combat continue avec la volonté farouche de guérir toutes ces maladies rares, invalidantes et trop souvent incurables.
Pour cela, dans le cadre de sa mission Guérir : elle soutient, chaque année, plus de 200 programmes de recherche et jeunes chercheurs. Ses laboratoires, Généthon*, l'Institut de Myologie, I-Stem, constituent une force de frappe unique au monde : au total, plus de 500 experts sont mobilisés pour accélérer la mise à disposition des traitements pour les malades.
Dans le cadre de sa mission Aider : 7398 malades et leur famille ont été suivis en 2020 par 170 professionnels répartis dans 17 services régionaux sur tout le territoire.
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