👏🏻 Votre région à l'honneur
A l'antenne le week-end dernier, les spectateurs ont découvert l'histoire de Tim, 26 ans, un Strasbourgeois atteint de neuropathie optique de Leber.
En France, des milliers de familles sont en attente de traitement contre une maladie génétique rare, comme celui dont a pu bénéficier Tim. Votre mobilisation est essentielle. En 2024, dépassons le montant collecté l’année dernière dans le Grand Est !
🚩 Carte des mobilisations
Le Téléthon continue et ce week-end, des centaines de mobilisations sont encore prévues dans le Grand Est !
Trouvez vite une animation près de chez vous et reprenez une bouffée de joie et de solidarité avec nous.
💛 MIKA
Nous comptons sur la mobilisation de tout le Grand Est pour bâtir des traitements et combattre la maladie. Tous ensemble, nous sommes les bâtisseurs d’une médecine nouvelle.
💛 Témoignages
Bas-Rhin - Hélène, maman de Sacha, 8 ans, ambassadeur du Téléthon 2024
Le Téléthon a toujours fait partie de la vie d’Hélène mais elle n’aurait jamais pensé bénéficier de ses recherches un jour : « Enfant, mes parents nous ont sensibilisé aux combats des malades et nous pouvions chaque année composer le 3637 pour faire un don le soir du Téléthon. En décembre 2015, alors tout juste enceinte de Sacha, je me souviens appeler aux dons pour le 3637 sur les réseaux sociaux, profondément touchée par les parcours de ces familles si courageuses.
Trois ans plus tard, nous apprenions le diagnostic pour notre bébé. Mais nous avons bénéficié de 35 ans de recherche et d’effort collectif. Je n’étais pas née que les chercheurs travaillaient déjà pour sauver la vie de mon enfant et aujourd’hui j’ai envie de dire merci au Téléthon. »
A l'âge de 2 ans, Sacha est diagnostiqué d'une myopathie de Duchenne. Il y a quelques mois, Sacha a fait partie des premiers enfants qui ont pu bénéficier d'un traitement mis au point par Généthon*, dans le cadre d'un essai clinique. Aujourd'hui, Sacha court, grimpe et fait du vélo...
Moselle - Elena, atteinte du syndrome de Crigler-Najjar
Grâce à la thérapie génique, je ne dors plus sous mes lampes !
Je peux maintenant sortir avec mes copines faire des soirées pyjama, je me sens beaucoup plus libre !
Elena est diagnostiquée peu après sa naissance du syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie liée à une accumulation toxique de bilirubine, une substance normalement évacuée par le foie. Pour survivre, elle doit passer 12h, 3 à 4 fois par semaine, sous photothérapie, des lampes bleues qui maintiennent son taux de bilirubine inférieur au seuil de toxicité et évitent d’importants dommages neurologiques.
Ces contraintes vitales impactent toute la vie de famille : pas de week-end improvisé, ni de soirée tardive, pas de vacances sans transporter ces lampes lourdes et encombrantes.
Mais la vie d’Elena va changer du tout au tout grâce aux fonds du Téléthon et au travail acharné des chercheurs du laboratoire Généthon* : le 4 juillet 2023, elle intègre l’essai clinique et reçoit un candidat-médicament de thérapie génique. Rapidement, son taux de bilirubine diminue jusqu’à retrouver un seuil normal qui lui permet 3 mois plus tard, de stopper la photothérapie.
👨🔬 Recherche
Le CHU de Strasbourg au coeur de l'essai de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne
Lancé par Généthon* en 2021, cet essai évalue l’efficacité d’un candidat médicament de thérapie génique chez des enfants, âgés de 6 à 10 ans, encore en capacité de marcher. À l’heure actuelle, 5 enfants ont été traités dont 2 au CHU de Strasbourg, chez le Pr Vincent Laugel, investigateur principal de l’essai.
« Ces résultats sont très encourageants, particulièrement chez les patients traités à la plus forte dose. Ils nous permettent de préparer désormais la phase pivotale de l’essai et démontrent combien cette technologie innovante peut apporter des solutions à l’une des maladies génétiques les plus complexes. »
Frédéric Revah, directeur général de Généthon*
Vos dons financent la recherche que nos laboratoires transforment en traitements. Le combat contre la maladie se joue au quotidien, 365 jours/ an.
* L’AFM-Téléthon contribue au financement de Généthon grâce aux recettes des animations du Téléthon
🔎 Transparence
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