👏🏻 Votre région à l'honneur
A l'antenne, les spectateurs ont pu découvrir le week-end dernier le petit Marius, 5 ans, atteint d'une maladie très rare, la glycogénose de type 4. Passionné de rugby, Marius a eu l’occasion de rencontrer Antoine Dupont !
En France, des milliers de familles, comme celle de Marius, sont en attente de traitement contre une maladie génétique rare. Votre mobilisation est essentielle. En 2024, dépassons le montant collecté l’année dernière en Occitanie !
🚩 Carte des mobilisations
Le Téléthon continue et ce week-end, des centaines de mobilisations sont encore prévues en Occitanie !
Trouvez vite une animation près de chez vous et reprenez une bouffée de joie et de solidarité avec nous.
💛 MIKA
Nous comptons sur la mobilisation de toute la région Occitanie pour bâtir des traitements et combattre la maladie. Tous ensemble, nous sommes les bâtisseurs d’une médecine nouvelle.
💛 Témoignages
Haute-Garonne - Hidaya, 3 ans, atteinte d'amyotrophie spinale
Hidaya est diagnostiquée d’une amyotrophie spinale à 7 mois. Un diagnostic effrayant rapidement compensé par l’annonce d’un traitement. Un mois plus tard, elle bénéficie d’un médicament de thérapie génique issu des recherches pionnières de Généthon*, le laboratoire de l'AFM-Téléthon : « En un mois et demi, on a eu le diagnostic et le traitement ».
Depuis l’injection, les progrès se multiplient « Elle progresse petit à petit, elle tient bien sa tête, s’assied, lève ses bras, se retourne sur les côtés ; elle fait même des roulé-boulé ! » constatent ses parents, Ghizlaine et Toussaint. Ils se rendent compte de la chance qu'ils ont eu de donner naissance à Hidaya à l'ère des traitements mais déplorent le retard de la France dans le domaine du dépistage néonatal qui aurait pu permettre à leur fille de bénéficier du traitement tôt et de grandir comme tous les enfants de son âge...
C’est formidable d’avoir eu un traitement. Mais si le dépistage à la naissance avait déployé partout, Hidaya aurait peut-être pu marcher et n‘avoir aucun symptôme de la maladie.
Ghizlaine, maman d’Hidaya
Hérault - Aymane, 22 ans, atteint de Gammasarcoglycanopathie
Un essai devrait commencer et moi je suis prêt ! C’est important. Ma sœur, elle, n’a pas eu cette chance car la maladie a été plus forte qu’elle.
Le diagnostic de gamma-sarcoglycanopathie est posé lorsqu’Aymane à 5 ans. À 14 ans, il perd la marche et ne peut plus aller à l’école faute d’accessibilité dans sa ville natale, Meknès, au Maroc. À 15 ans, il part en France pour poursuivre ses études et être mieux pris en charge sur le plan médical.
Actuellement en 2ème année d’université en Administration Économique et Sociale, Aymane se réjouit du soutien apporté par l’AFM-Téléthon. Il comprend de mieux en mieux sa maladie, se tient au fait des avancées de la recherche et est prêt pour les essais à venir. Sa sœur aînée était elle aussi atteinte d’une forme plus grave de myopathie.
« Je ne cherche pas trop d’information sur l’évolution de ma maladie parce ça me fait un peu peur. Je sais que l’AFM-Téléthon collecte des fonds pour trouver un moyen de guérir ma maladie. Il y a même un essai qui devrait commencer. Moi je suis prêt ! »
👨🔬 Recherche
MYOccitanie, une concentration d'experts pour comprendre le muscle
Les thérapies innovantes, comme la thérapie génique, permettent aujourd’hui de changer le cours de la maladie et de sauver des milliers de vies. Si de nombreux défis sont encore à relever pour qu’elles concernent le plus grand nombre, elles représentent le seul espoir pour traiter les maladies génétiques rares, longtemps considérées comme incurables.
En Occitanie, l'AFM-Téléthon a créé en 2023 MYOccitanie, un nouveau pôle de recherche stratégique qui mobilise des centaines d'experts et des équipes pluridisciplinaires. Situé à Montpellier, MYOccitanie constitue le premier consortium dédié à l'étude de la physiologie et de la physiopathologie des différents types de muscle.
« La particularité de notre pôle MYOccitanie, c’est notre capacité à faire de l’exploration fonctionnelle allant de la génétique au patient dans son ensemble, avec une approche sur les grandes fonctions (respiratoire, cardiaque, digestive, vasculaire, locomotrice, neurocomportementale…). Nous étudions le patient dans sa globalité et non par une fonction unique, ce qui présente un fort intérêt lorsqu’on fait des essais cliniques car on peut valider une hypothèse sur toutes ces fonctions. » souligne Alain Lacampagne, responsable du nouveau pôle stratégique MYOccitanie.
Vos dons financent la recherche que nos laboratoires transforment en traitements. Le combat contre la maladie se joue au quotidien, 365 jours/ an.
*L’AFM-Téléthon contribue au financement de Généthon grâce aux recettes des animations du Téléthon
🔎 Transparence
Tout savoir sur l’action et les comptes de l’AFM-Téléthon
Dès le premier Téléthon, l’AFM-Téléthon s’est engagée à rendre compte de l’utilisation des dons et de ses actions en toute transparence.