Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon, parle de l'espoir de la thérapie génique mise au point en une génération pour combattre la myopathie de Duchenne, la maladie emblématique du Téléthon.
Après plus de 3 décennies de recherche, Généthon, le laboratoire du Téléthon, a réussi à bâtir un traitement de thérapie génique pour cette maladie complexe qui attaque tous les muscles. Depuis mars 2021, un essai utilisant une microdystrophine, visant à restaurer la production de la protéine manquante dans les muscles, est en cours. Ses premiers résultats sont encourageants. Une étape majeure dans le combat contre la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. Cinq enfants âgés de 6 à 10 ans ont été traités à ce jour, 1 au Royaume-Uni, 4 en France dont Sacha, 8 ans.
Les chercheurs avancent. Pour Félicie et tous les autres malades en attente de traitement, aidez-les à aller encore plus vite.