Ana Buj Bello, chercheuse à Généthon, a travaillé 20 ans sur la myopathie myotubulaire, une maladie rare extrêmement sévère qui prive les enfants de tous mouvements et qui engage leur pronostic vital. Après 20 ans de recherche, elle a mis au point un traitement de thérapie génique pour cette maladie.
Jules a pu en bénéficier dans le cadre d'un essai clinique. Depuis, il progresse chaque jour : il n'a plus besoin d'aide respiratoire, peut manger seul, parle, marche... Il croque la vie à pleines dents !
Cette victoire, c'est grâce à vous, grâce à la mobilisation du Téléthon. Il est encore temps de faire grimper le compteur à la hauteur des émotions de ce week-end et de l’impatience de ces familles qui attendent encore le diagnostic, la prise en charge, le traitement qui changera leur vie !
* La part de financement du laboratoire Généthon issue du Téléthon provient des recettes des animations
En faisant un don avant le 31 décembre à minuit, vous faites un geste exceptionnel de solidarité, 100% efficace pour le combat contre la maladie et 66% déductible de vos impôts dès l'an prochain. Les chercheurs, les malades et leurs familles comptent sur vous.