L‘accès à ce contenu a été bloqué afin de respecter votre choix de consentement.
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Modifier mes préférencesAprès plus de 3 décennies de recherche, Généthon, le laboratoire du Téléthon, a réussi à bâtir un traitement de thérapie génique pour cette maladie complexe qui attaque tous les muscles. Depuis mars 2021, un essai utilisant une microdystrophine, visant à restaurer la production de la protéine manquante dans les muscles, est en cours.
Ses premiers résultats sont encourageants. Une étape majeure dans le combat contre la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. Cinq enfants âgés de 6 à 10 ans ont été traités à ce jour, 1 au Royaume-Uni, 4 en France dont Sacha, 8 ans.
"Sacha est un exemple qui doit être démultiplié"a déclaré Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon.