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Myopathie de Duchenne : on va y arriver

Benjamin est atteint d'une myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies neuromusculaires. Elle touche un petit garçon sur 3500 et entraîne progressivement un dysfonctionnement de l’ensemble des muscles. Aucun traitement curatif n’est disponible à ce jour, mais plusieurs essais cliniques de thérapie génique sont en cours dans le monde : un véritable espoir pour les patients et leurs familles. Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, explique l’avancée des recherches.