Ils s’appellent Lana, Angel, Victoire… Comme plus d’une soixantaine d’enfants en France, ils ont reçu un traitement de thérapie génique pour enrayer leur maladie, l’amyotrophie spinale de type 1. Ce traitement est l’aboutissement de plus de 30 ans de combat, pour identifier le gène responsable et développer un candidat médicament. Une victoire rendue possible grâce à la mobilisation des familles et aux dons du Téléthon.