ENTRE VICTOIRES ET URGENCES, DÉCOUVREZ ARTHUR, RAPHAËL ET JEAN
Arthur et Raphaël, 1 an et demi, traités par thérapie génique à la naissance
Diagnostiqués tous les deux d'une amyotrophie spinale à leur naissance, Arthur et Raphaël ont pu bénéficier, à seulement 15 jours de vie, d'une thérapie génique, issue des recherches pionnières de Généthon*. Un an plus tard, les deux petits garçons n'ont aucun symptôme de cette maladie neuromusculaire et gambadent joyeusement.
Jean, 5 ans, est atteint d'une myopathie de Duchenne
Une maladie génétique rare qui détruit progressivement tous ses muscles. Aujourd'hui, le petit garçon court. Il joue. Il rit. En apparence, la vie suit son cours. Depuis le diagnostic, un choix s'est imposé pour ses parents, Manon et Julien : refuser l'impuissance. Dans cette course, un espoir émerge. “La thérapie issue du Généthon est pour nous comme un phare dans la nuit”, explique sa maman.
Arthur et Raphaël incarnent une nouvelle génération d'enfant traités dès la naissance pour une maladie grave et auparavant souvent fatale. Jean est à deux pas de voir sa vie basculer. Pour tous ceux qui continuent d'attendre le traitement qui changera leur vie, ce combat doit continuer. Rejoignez-nous les 4 et 5 décembre prochains, pour l'avenir de ces enfants et tant d'autres.
*L’AFM-Téléthon contribue au financement de Généthon grâce aux recettes des animations du Téléthon.
💛 Grâce à vos dons, nous renversons la maladie
Au milieu des années 1980, il n'y avait rien, ou presque : aucun traitement, une recherche balbutiante et une prise en charge médicale très limitée. Quand l'Association Française contre les Myopathies (AFM) a lancé le Téléthon en 1987 pour financer la recherche, le défi à relever était immense. Ce que ces familles pionnières ne savaient pas encore, c'est qu'elles allaient changer la médecine mondiale. Les premiers Téléthon s'enchaînent. La mobilisation du Téléthon devient le carburant de la recherche. L'AFM-Téléthon ne se contente pas de financer des programmes de recherche : elle crée ses propres laboratoires là où rien n'existe.
1990 : OUVERTURE DU LABORATOIRE GÉNÉTHON, PIONNIER DE LA GÉNÉTIQUE
Grâce à l’élan populaire du Téléthon, Généthon est né d’une volonté forte : comprendre les maladies rares pour mieux les combattre. Son objectif initial est ambitieux : cartographier le génome humain afin d’identifier les gènes responsables de ces pathologies et ouvrir la voie à des traitements innovants.
1997 : CRÉATION DE L'INSTITUT DE MYOLOGIE
L’Institut de Myologie est né de la volonté des malades réunis au sein de l’AFM de créer un « lieu » dédié au diagnostic et aux soins, mais aussi à la connaissance des pathologies du muscle, encore mal connues et mal enseignées, pour mieux les comprendre et, un jour, les guérir.
ANNÉES 2000 : LA THÉRAPIE GÉNIQUE FONCTIONNE !
En 2000, une première victoire mondiale est remportée avec le traitement par thérapie génique d'enfants atteints de déficit immunitaire sévère, les « bébés bulles », grâce notamment à ces équipes françaises soutenues par l'AFM-Téléthon.
À PARTIR DE 2007 : DE L'ÈRE DE LA RECHERCHE À CELLE DES TRAITEMENTS
Amyotrophie spinale, myopathie de Duchenne, myopathies des ceintures, insuffisances cardiaques... les essais cliniques se multiplient !
Désormais, des traitement changent et sauvent des vies...
Depuis le 1er septembre 2025, le dépistage de l'amyotrophie spinale à la naissance, obtenu par l'AFM-Téléthon après 7 ans de combat, permet de diagnostiquer la maladie dès les premiers jours de vie. Pour les bébés atteints, c'est la possibilité de recevoir un traitement avant même l'apparition des symptômes !
En 2026, l'AFM-Téléthon soutient activement plus d'une quarantaine de médicaments en développement à travers une trentaine d'essais cliniques en cours ou en préparation. Ces recherches de pointe ouvrent la voie à des traitements révolutionnaires fondés sur la thérapie génique, la thérapie cellulaire et la pharmacologie innovante.
Votre don au Téléthon finance la recherche que nos experts et nos laboratoires transforment en traitements. Agissez avec nous pour transformer l’avenir de milliers d’enfants. Pour le Téléthon 2026, ensemble, on ne lâche rien et on accélère !
🎬Les Raisons de la colère
Comment est née la culture du combat et de la révolte ? Pourquoi « Refuser, Résister, Guérir » ? Ce documentaire retrace le parcours des pionniers qui ont écrit les pages les plus marquantes de l'histoire de l'AFM-Téléthon, une vingtaine d'hommes et de femmes, militants de la première heure ou chercheurs et médecins, compagnons de route de l'association.
💌 Le message de Patrick Fiori
Patrick Fiori, les personnes malades, leurs familles, les chercheurs comptent sur vous.
Et n’oubliez pas, avec la déduction fiscale, un don de 100€ ne vous coûte que 66€, mais c’est bien 100% de son montant qui est utilisé par l’AFM-Téléthon pour poursuivre le combat !
🔎 Transparence
Dès le premier Téléthon, l’AFM-Téléthon s’est engagée à rendre compte de l’utilisation des dons et de ses actions en toute transparence.