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Modifier mes préférencesLa thérapie génique, ça marche. Ca sauve des vies, dans des maladies du foie, du système immunitaire et même du muscle, avec l'amyotrophie spinale.
Depuis 2021, un essai est en cours dans la myopathie de Duchenne, la plus complexe des maladies, car elle concerne tous les muscles, soit 40% de la masse du corps humain. Après des années de travail acharné, des chercheurs et experts de Généthon ont mis au point un traitement de thérapie génique qui s’appuie sur une technique très innovante utilisant une version raccourcie du gène de la dystrophine (le plus long gène connu), la micro-dystrophine.
Plusieurs enfants ont déjà été traités.