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Modifier mes préférencesStabilisation des fonctions motrices, premiers signes d’amélioration : les résultats ouvrent une nouvelle ère pour la myopathie de Duchenne. La phase pivot, lancée en septembre 2025, vise à traiter 72 patients pour valider définitivement l’efficacité du traitement. « Une étape nécessaire » avant l’accès aux malades en Europe. Et sur la portée scientifique ? « On est dans une réelle révolution médicale. » La thérapie génique change le futur de ces enfants.
Mettre au point les traitements de demain, innover pour le quotidien des malades : l’AFM-Téléthon est sur tous les fronts. Grace à vous !