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Modifier mes préférencesGuérir des maladies rares longtemps considérées comme incurables, c’est l’objectif prioritaire de l’AFM-Téléthon. Si les premières victoires thérapeutiques sont là, 95% des 6000 à 8000 maladies rares restent encore sans traitement. C’est le cas de Léon, 9 ans, qui est atteint d’une neuropathie à axones géants, une maladie génétique extrêmement rare, évolutive. Pour Léon, diagnostiqué à 8 ans de cette maladie, et ses parents, il y a urgence à trouver un traitement !