Pour Frédéric Revah, le Téléthon mène « une course contre la montre » : grâce aux dons, des vies sont déjà sauvées. « La myotrophie spinale infantile… dans sa forme la plus grave, conduisait au décès avant 2 ans. Aujourd’hui, il existe un traitement », et « des milliers d’enfants en ont bénéficié ». Mais « 95 % des maladies génétiques ne bénéficient pas de traitement » et « deux tiers touchent les enfants ».
La thérapie génique change la donne : « Ça marche » pour l’amyotrophie spinale, « des résultats très encourageants » pour la myopathie de Duchenne, avec des progrès « qu’on n’a jamais vus ». Ce qui est développé pour les maladies rares « sert aussi pour des maladies fréquentes » : certains cancers du sang, la dégénérescence maculaire liée à l’âge « qui touche une personne sur 10 après 60 ans ».
« Concrètement, les dons financent la recherche, les laboratoires, les essais précliniques et cliniques… et les essais cliniques, ça coûte très cher. »
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Frédéric Revah – « La thérapie génique, ça marche »
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