Après trois décennies de persévérance à Généthon, la calpaïnopathie, la maladie qui touche Lucie, tient aujourd’hui son candidat-médicament. Un traitement prometteur, développé sous la direction d’Isabelle Richard, s’apprête à entrer en phase d’essai clinique. Une approche de thérapie génique de nouvelle génération : le transfert d’un gène thérapeutique associé à des micro-ARN, capables de réguler finement l’expression des gènes et de réduire les effets indésirables.
Une étape cruciale, mais aussi la plus coûteuse : production du traitement en quantité pharmaceutique, ouverture de centres cliniques, suivi de nombreux patients. Des dizaines de millions d’euros sont nécessaires sur trois ans.
« Si on a les moyens, on démarre. Si on ne les a pas, on avance trop lentement. » explique Frédéric Revah, Directeur général Généthon.
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