Alors que la thérapie génique développée par Généthon pour le syndrome de Crigler-Najjar montre son efficacité chez certains malades, d’autres ne peuvent pas y accéder. Leur organisme a déjà développé des anticorps contre le virus AAV utilisé comme vecteur, ce qui empêche le traitement d’atteindre le foie, organe ciblé par cette maladie.
Pour surmonter cet obstacle, l’équipe de Giuseppe Ronzitti du laboratoire Généthon conduit un essai visant à éliminer temporairement ces anticorps juste avant l’injection du vecteur. L’objectif est de permettre au traitement de se rendre jusqu’au foie et délivrer le gène thérapeutique.
Cette approche est aujourd’hui testée pour offrir une option thérapeutique aux patients séropositifs au vecteur AAV dans le cadre de la maladie de Crigler-Najjar.
Un chercheur, dans son labo, tient peut-être la clé d’un traitement. Il la tient parce vous lui donnez les moyens de chercher.