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Microdystrophine, kézaco ?  

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Le candidat médicament de thérapie génique mis au point à Généthon pour la myopathie de Duchenne utilise une version raccourcie du gène de la dystrophine (le plus long gène connu) véhiculé par un vecteur de type AAV. Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, explique tout.