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Modifier mes préférencesMaladie rare la plus fréquente, la drépanocytose attend encore un traitement curatif. Mais deux programmes majeurs menés par Généthon et les équipes pionnières d’Anne Galy et Marina Cavazzana font émerger une solution concrète :
- amener un gène thérapeutique pour produire une hémoglobine saine et éliminer celle qui devient toxique ;
- corriger une seule lettre du génome pour réveiller l’hémoglobine fœtale, capable de remplacer la version défaillante.
Une avancée majeure en médecine du sang, qui pourrait aussi rejaillir sur les cancers via les mêmes technologies d’immunothérapie. Continuer à donner, c’est accélérer cette révolution. Faites un don au 36 37