Alors que la thérapie génique développée par Généthon pour traiter le syndrome de Crigler-Najjar démontre son efficacité chez certains malades, d’autres, comme Kelly, restent exclus de ce traitement. En cause : la présence d’anticorps anti-AAV, car leur organisme a déjà été exposé au virus utilisé comme vecteur et a développé ces anticorps qui neutralisent le traitement avant qu’il n’atteigne le foie, organe ciblé par la thérapie.
Pour lever cet obstacle majeur, Généthon conduit un essai visant à éliminer temporairement ces anticorps juste avant l’injection du vecteur. Son principe : éliminer temporairement les anticorps des malades, juste avant l’injection du vecteur, afin de permettre au traitement d’atteindre ses cibles.
Cette approche innovante pourrait offrir une chance de traitement aux malades jusqu’ici exclus de la thérapie génique dans la maladie de Crigler-Najjar, mais aussi dans d’autres maladies ce qui représenterait une révolution majeure pour la thérapie génique dans son ensemble.