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Chaque année durant le Téléthon, l’AFM-Téléthon fait appel à la générosité des Français pour continuer à mener son combat contre les maladies rares. L’Association s'est engagée dès le premier Téléthon à rendre compte en toute transparence des actions menées et de l'utilisation des fonds qui lui sont confiés. Découvrez comment sont utilisés vos dons.      

"On sait ce qu'il faut faire (...) Aujourd'hui c'est Ibrahima, demain il faut que ce soit Léon" Une équipe de chercheurs de l’Institut NeuroMyoGène à Lyon est mobilisée avec le soutien de l’AFM-Téléthon pour trouver des traitements pour la maladie de Léon, extrêmement rare et aujourd’hui incurable. Les premiers traitements sont là mais pour tous ceux qui attendent comme Léon, la recherche doit se poursuivre ! Vous pouvez soutenir les chercheurs en faisant un don au 3637 ou sur Telethon.fr.  

"J'aime tout chez toi, mais je n'aime pas ce qui t'arrive"   Les premiers traitements sont là mais pour tous ceux qui attendent comme Léon, la recherche doit se poursuivre ! Vous pouvez soutenir les chercheurs en faisant un don au 3637 ou sur Telethon.fr. 

Guérir des maladies rares longtemps considérées comme incurables, c’est l’objectif prioritaire de l’AFM-Téléthon. Si les premières victoires thérapeutiques sont là, 95% des 6000 à 8000 maladies rares restent encore sans traitement. C’est le cas de Léon, 9 ans, qui est atteint d’une neuropathie à axones géants, une maladie génétique extrêmement rare, évolutive. Pour Léon, diagnostiqué à 8 ans de cette maladie, et ses parents, il y a urgence à trouver un traitement !

Quand il nait en février 2021, on sait que Ibrahima est atteint d’amyotrophie spinale car cette maladie génétique est présente dans la famille de Flavia. Grâce à ce diagnostic précoce, Ibrahima reçoit le traitement de thérapie génique, issu de recherches pionnières menées à Généthon, à l'âge de 6 semaines, avant même l’apparition des symptômes. Aujourd’hui, il ne présente aucun signe de la maladie. Le Téléthon, c’est maintenant.  Je donne

Atteinte de la maladie de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, Stefania passait toutes ses nuits sous les lampes bleues de photothérapie, seul traitement pour lutter contre les effets de la maladie qui peut engendrer de graves dommages neurologiques. En juin 2021, elle a reçu, dans le cadre d’un essai, le traitement de thérapie génique mis au point à Généthon, le laboratoire du Téléthon. Depuis deux ans et demi, grâce à ce traitement, elle n’a plus besoin de ses lampes quotidiennement.  C'est la première preuve d’efficacité d’une thérapie génique dans une maladie métabolique du foie. 

Jusqu’en janvier 2016, Mathilde se savait atteinte d’une myopathie qui lui imposait de recourir à un fauteuil pour se déplacer. Après la pose d'un diagnostic, Mathilde apprend qu'un traitement existe. Elle qui avait tant de mal à marcher plus de 20 mètres avant de s’arrêter, épuisée, a abandonné le fauteuil roulant et mène la vie d’une jeune maman avec ses jumeaux. Une nouvelle vie a commencé pour elle !  Armand, Mathilde, Stefania, Jules et Ibrahima le prouvent : vaincre des maladies longtemps considérées comme incurables, c’est possible ! Ensemble, nous devons multiplier les victoires. Faites un don au 36 37 ou sur telethon.fr....

Atteint d'une maladie génétique extrêmement rare, le déficit immunitaire combiné sévère (DICS) lié au chromosome X. Armand a bénéficié d'un traitement de thérapie génique alors expérimental, consiste à corriger les cellules « ex-vivo » en prélevant au malade des cellules souches sanguines, en y injectant le gène thérapeutique puis en réinjectant les cellules corrigées chez le malade. Armand a désormais 23 ans et vit sa vie d’étudiant. Les dons du Téléthon ont contribué à remporter cette première victoire de la thérapie génique pour les déficits immunitaires. 

Armand, Mathilde, Stéfania, Jules, Ibrahima illustrent 20 ans de progrès, des avancées scientifiques majeures et de grandes victoires. Une révolution médicale née avec et grâce au Téléthon ! Votre don au Téléthon finance la recherche. Nos chercheurs et nos laboratoires la transforment en traitements. Pour le Téléthon 2023, ensemble, on ne lâche rien et on accélère ! 

La présidente de l'AFM-Téléthon, rappelle l'importance des dons pour les malades et les familles de malades. C'est grâce à vous, grâce au Téléthon si les premières victoires sont là.  Pour tous ceux qui attendent nous ne pouvons rien lâcher ! Pour Ivy, pour Léon, et pour tous ceux qui espèrent un traitement, la réussite du Téléthon est vitale. 

Après des années de recherche, les premières victoires sont là.  Des victoires, il y en a d’abord eu contre des déficits immunitaires, les bébés-bulle traités il y a plus de 20 ans. Ce sont aujourd’hui des adultes qui vivent une vie normale.   Désormais, la recherche s’attaque à un nombre croissant de maladies rares, en particulier les maladies neuromusculaires, plus complexes. Le Téléthon a changé la vie de Jules, d’Ibrahima, Armand, Mathilde, Stefania, atteints de maladies rares très sévères ! Grâce au Téléthon, grâce à vous, l’AFM-Téléthon a impulsé une médecine innovante, une médecine qui sauve des vies ! Le Téléthon peut tout changer !...

Le Téléthon a initié une véritable révolution de la médecine avec la thérapie génique. Pour les enfants qui en ont bénéficié, elle a tout changé. Revivez cette révolution médicale rendue possible par le Téléthon. Des témoins viendront raconter comment, pour eux, le Téléthon a tout changé. Des images inédites et exceptionnelles ! Faites un don au 36 37 ou sur telethon.fr   

Elena a 13 ans. Atteinte de la maladie de Crigler-Najjar, une maladie très rare du foie, elle était l’ambassadrice du Téléthon 2016. Depuis, elle a pu participer à l’essai de thérapie génique, avec un médicament né dans les laboratoires de Généthon.  Si des premiers malades ont pu être traités dans la maladie de Crigler-Najjar c’est grâce à vous !  Merci ! 

A tous les donateurs : Merci ! C'est grâce à vous, grâce au Téléthon si des premières victoires ont été remportées. Nous comptons sur vous pour remporter de nouvelles victoires. 

C'est bouleversant de vivre ça, c'est quelque chose qui me marquera à tout jamais. Les initiative dans les villes, les villages, les écoles les entreprises...