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La thérapie génique, qu'est-ce que c'est ? Comment ça marche ? Jamy explique tout. 

Engagée dans la recherche scientifique, l’AFM-Téléthon l’est aussi dans l’accompagnement des malades et de leur famille, pour réduire les situations de handicap générées par la maladie, et aider les malades et les familles à réaliser leur projet de vie, en attendant les traitements.   L’Association est présente partout en France, grâce à ses réseaux de proximité. En 2022, près de 8000 malades et leur famille ont été accompagnés par 178 professionnels répartis dans 16 services régionaux sur tout le territoire.   Vivre avec une maladie neuromusculaire, c’est un quotidien semé d’embûches, votre don au Téléthon donne aux familles les moyens de les...

Atteinte de la maladie de Crigler-Najjar, Kelly doit rester 10 à 12h par jour sous des lampes de photothérapie, seul moyen de faire baisser son taux de bilirubine, une protéine toxique pour l’organisme si elle s’accumule. Depuis 2017, un traitement de thérapie génique, conçu à Généthon, est à l’essai, et montre des premiers résultats positifs.   Grâce à vous, les traitements de demain sont à l’essai dans les laboratoires du Téléthon et permettent d’ouvrir de nouvelles perspectives pour les malades comme Kelly.   Il faut continuer ! Faites un don au 36 37 ou sur telethon.fr.

Pour accélérer la mise au point de traitements contre les maladies rares, l’AFM-Téléthon a créé ses propres laboratoires qui développent des thérapies innovantes pour des maladies du muscle, de la peau, du sang, du cerveau, de la vision, du foie…  Généthon*, fer de lance de la thérapie génique, I-Stem, le pionnier de la thérapie cellulaire et l’Institut de Myologie, l’expert du muscle.   L’Association finance chaque année plus de 200 programmes de recherche et près de 1000 experts dont 600 au sein de ses laboratoires. Aujourd'hui, 38 essais cliniques sont en cours dans 29 maladies différentes.

Léon, 10 ans, ambassadeur du Téléthon 2023, est atteint d'une maladie rare, la neuropathie à axones géants. A ce jour, il n'existe aucun traitement. Une équipe de chercheurs de l’Institut NeuroMyoGène à Lyon est mobilisée avec le soutien de l’AFM-Téléthon pour trouver des traitements pour cette maladie, extrêmement rare et aujourd’hui incurable.  

Le Pr Ménasché, pionnier de la thérapie cellulaire, explique que les recherches faites pour les maladies rares peuvent bénéficier aux maladies plus fréquentes, comme les insuffisance cardiaques. Le don pour le Téléthon a une portée beaucoup plus large et concerne la totalité de la recherche médicale.

Parce que le muscle cardiaque est particulièrement touché dans certaines maladies neuromusculaires, l’AFM-Téléthon soutient le développement de thérapies innovantes pour traiter les atteintes cardiaques. Le Pr Philippe Menasché, chirurgien cardiaque à l’Hôpital européen Georges Pompidou, travaille, avec le soutien de l’AFM-Téléthon, à la mise au point de traitements innovants afin de le protéger,  Au printemps, un essai a démarré chez des patients atteints de cardiomyopathie dilatée pour tester la sécurité et l’efficacité d’un produit thérapeutique fait des sécrétions cellulaires qu'on peut qualifier de « jus de cellules » cardiaques. 

Aujourd’hui samedi 9 décembre, le Téléthon continue avec de nombreux temps forts sur les chaînes de France Télévisions. Et tout commence avec un Télématin spécial Téléthon, à partir de 6h30, avec Vianney et Léon !  A ne pas manquer, à 9h30 l’émission scientifique « Au cœur des labos » qui fait le point sur les grandes avancées scientifiques rendues possible par le Téléthon, et donne la parole aux chercheurs et aux familles, avec des témoignages et des reportages inédits.    A 11h15, plongez au cœur de l’INSEP l’Institut national du sport, de l’expertise et de la performance, avec une émission sous le signe du muscle....

En direct de l’INSEP, le Téléthon Gaming mobilise des centaines de streamers pour soutenir la recherche. Samuel Etienne et Anthony Jammot seront au cœur de l’événement ! Au programme : défis, interviews de streamers, témoignages de malades et de chercheurs…   En duplex, Thibaut Rysman nous fera vivre la nuit sur le mythique circuit Paul Ricard du Castellet, en compagnie de dizaines de gamers. 

Kelly est une adolescente de 15 ans atteinte de la maladie de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie qui l'oblige à passer de nombreuses heures tous les jours sous des lampes de photothérapie. Le rêve de Rodrigues, son papa, est de démonter ces lampes et de savoir que Kelly n'en a plus besoin.  Cet espoir, il est là : car la recherche avance et un essai est en cours pour la maladie de Kelly. L'espoir est dans le compteur du Téléthon, dans les dons. Car si la recherche avance pour les maladies rares, c'est grâce à vous !

Benjamin est atteint d’une myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies neuromusculaires. En 2022, il était ambassadeur du Téléthon et témoignait, debout, sur le plateau. Aujourd’hui, le fauteuil électrique est entré dans sa vie, car sa maladie entraîne progressivement un dysfonctionnement de l’ensemble des muscles.   Aucun traitement curatif n’est disponible à ce jour, mais plusieurs essais cliniques de thérapie génique sont en cours dans le monde : un véritable espoir pour les patients et leurs familles. 

Avec ses 7 ports, ses nombreuses exploitations ostréicoles, son lycée de la mer et la Maison de l’huître, Gujan-Mestras est la capitale de l’ostréiculture du Bassin d’Arcachon.  Sur le port de Larros, un port ostréicole encore en activité, les animations se succèdent tout au long des 30h du Téléthon : épreuve d’ouverture d’huitres, création du plus beau plateau de fruits de mer, défis sportifs, etc. Vous habitez à proximité ? Découvrez le programme du Téléthon à Gujan Mestras !   

Vianney rend hommage aux chercheurs du Téléthon. Pour accélérer la mise au point de traitements contre les maladies rares, l’AFM-Téléthon a créé ses propres laboratoires qui développent des thérapies innovantes pour des maladies du muscle, de la peau, du sang, du cerveau, de la vision, du foie… Généthon, fer de lance de la thérapie génique, I-Stem, le pionnier de la thérapie cellulaire et l’Institut de Myologie, l’expert du muscle.   L’Association finance chaque année plus de 200 programmes de recherche et près de 1000 experts dont 600 au sein de ses laboratoires. 

La maladie de Charcot-Marie-Tooth est une maladie génétique héréditaire, neuromusculaire et évolutive.  Elle débute la plupart du temps dans l’enfance ou chez l’adulte. Cette maladie rare concerne entre 30 000 et 50 000 personnes (environ 1 personne sur 1200 à 2500 personnes) en France.   Anaïs et Océane sont sœurs. Pour elles, la maladie de Charcot-Marie-Tooth, c’est l’histoire d’un combat de famille. Vincent, leur père est atteint de la même pathologie.

Engagée dans la recherche scientifique, l’AFM-Téléthon l’est aussi dans l’accompagnement des malades et de leur famille, pour réduire les situations de handicap générées par la maladie, et aider les malades et les familles à réaliser leur projet de vie, en attendant les traitements.   L’Association est présente partout en France, grâce à ses réseaux de proximité. En 2022, près de 8000 malades et leur famille ont été accompagnés par 178 professionnels répartis dans 16 services régionaux sur tout le territoire.