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Atteint d'une maladie génétique extrêmement rare, le déficit immunitaire combiné sévère (DICS) lié au chromosome X. Armand a bénéficié d'un traitement de thérapie génique alors expérimental, consiste à corriger les cellules « ex-vivo » en prélevant au malade des cellules souches sanguines, en y injectant le gène thérapeutique puis en réinjectant les cellules corrigées chez le malade. Armand a désormais 23 ans et vit sa vie d’étudiant. Les dons du Téléthon ont contribué à remporter cette première victoire de la thérapie génique pour les déficits immunitaires. 

Armand, Mathilde, Stéfania, Jules, Ibrahima illustrent 20 ans de progrès, des avancées scientifiques majeures et de grandes victoires. Une révolution médicale née avec et grâce au Téléthon ! Votre don au Téléthon finance la recherche. Nos chercheurs et nos laboratoires la transforment en traitements. Pour le Téléthon 2023, ensemble, on ne lâche rien et on accélère ! 

La présidente de l'AFM-Téléthon, rappelle l'importance des dons pour les malades et les familles de malades. C'est grâce à vous, grâce au Téléthon si les premières victoires sont là.  Pour tous ceux qui attendent nous ne pouvons rien lâcher ! Pour Ivy, pour Léon, et pour tous ceux qui espèrent un traitement, la réussite du Téléthon est vitale. 

Après des années de recherche, les premières victoires sont là.  Des victoires, il y en a d’abord eu contre des déficits immunitaires, les bébés-bulle traités il y a plus de 20 ans. Ce sont aujourd’hui des adultes qui vivent une vie normale.   Désormais, la recherche s’attaque à un nombre croissant de maladies rares, en particulier les maladies neuromusculaires, plus complexes. Le Téléthon a changé la vie de Jules, d’Ibrahima, Armand, Mathilde, Stefania, atteints de maladies rares très sévères ! Grâce au Téléthon, grâce à vous, l’AFM-Téléthon a impulsé une médecine innovante, une médecine qui sauve des vies ! Le Téléthon peut tout changer !...

Le Téléthon a initié une véritable révolution de la médecine avec la thérapie génique. Pour les enfants qui en ont bénéficié, elle a tout changé. Revivez cette révolution médicale rendue possible par le Téléthon. Des témoins viendront raconter comment, pour eux, le Téléthon a tout changé. Des images inédites et exceptionnelles ! Faites un don au 36 37 ou sur telethon.fr   

Elena a 13 ans. Atteinte de la maladie de Crigler-Najjar, une maladie très rare du foie, elle était l’ambassadrice du Téléthon 2016. Depuis, elle a pu participer à l’essai de thérapie génique, avec un médicament né dans les laboratoires de Généthon.  Si des premiers malades ont pu être traités dans la maladie de Crigler-Najjar c’est grâce à vous !  Merci ! 

A tous les donateurs : Merci ! C'est grâce à vous, grâce au Téléthon si des premières victoires ont été remportées. Nous comptons sur vous pour remporter de nouvelles victoires. 

C'est bouleversant de vivre ça, c'est quelque chose qui me marquera à tout jamais. Les initiative dans les villes, les villages, les écoles les entreprises...

Le marathon de 30h au profit du Téléthon continue avec les chorales du Téléthon, suivies de La Grande Fête du Téléthon, à partir de 21h10, en présence de nombreux artistes et de notre parrain Vianney. Vous y découvrirez des images exceptionnelles et le témoignage inédits des malades qui ont vu leurs vies changer grâce au Téléthon !  Il est encore temps de donner pour faire monter le compteur et nous aider à poursuivre le combat contre les maladies rares. Nous comptons sur vous. Plus que jamais, les prochaines victoires dépendent de votre générosité.  Je donne maintenant   * La part de financement du laboratoire Généthon...

Redonner la vue à ceux qui l’ont perdue, c’est le but de Christelle Monville, et de son équipe à I-Stem, le laboratoire de l’AFM-Téléthon et de l’Inserm dédié aux cellules souches. Depuis 12 ans, cette équipe travaille à la mise au point d’un patch cellulaire qui vise à traiter certaines formes de rétinites pigmentaires, en collaboration avec l’hôpital Saint-Louis, l’hôpital des Quinze-Vingts et l’Institut de la vision.   Un essai de thérapie cellulaire a débuté en 2019, soutenu par l’AFM-Téléthon.    

Au sein des Services régionaux, le Référent parcours de santé (RPS) est un métier créé par l’AFM-Téléthon, pour aider les familles à faire face à la maladie au quotidien. Ces professionnels les accompagnent à chaque étape de la maladie (diagnostic, soins, prise en charge médicale adaptée, prévention de l’aggravation de la maladie…) et s’assurent que les malades bénéficient de réponses adaptées à leurs besoins (soins, compensation, droits, vie sociale…) et puissent réaliser leur projet de vie. 

Anaïs et Océane sont toutes les deux atteintes de la maladie de Charcot Marie-Tooth, une maladie génétique héréditaire, neuromusculaire et évolutive.  Elle débute la plupart du temps dans l’enfance ou chez l’adulte. Cette maladie rare concerne entre 30 000 et 50 000 personnes (environ 1 personne sur 1200 à 2500 personnes) en France.  

A Caudebec-lès-Elbeuf, la mobilisation bat son plein et les bénévoles rivalisent d'imagination pour proposer des défis fous : courses de caisses à savon, fresque en briques de jeu, etc.  Vous aussi, rejoignez la mobilisation la plus proche de chez vous. Regardez la carte des animations partout en France. 

La thérapie génique, ça marche. Ca sauve des vies, dans des maladies du foie, du système immunitaire et même du muscle, avec l'amyotrophie spinale.  Depuis 2021, un essai est en cours dans la myopathie de Duchenne, la plus complexe des maladies, car elle concerne tous les muscles, soit 40% de la masse du corps humain. Après des années de travail acharné, des chercheurs et experts de Généthon ont mis au point un traitement de thérapie génique qui s’appuie sur une technique très innovante utilisant une version raccourcie du gène de la dystrophine (le plus long gène connu), la micro-dystrophine. Plusieurs enfants ont...

"Les talons dans le vide et la mort aux trousses". C'est ainsi que Laurence Tiennot-Herment se remémore la création du Téléthon, par des familles touchées par la maladie, elle dont le fils était atteint d'une myopathie de Duchenne. Aujourd'hui, un essai de thérapie génique est lancé pour la myopathie de Duchenne, des victoires sont remportées dans des maladies autrefois incurables comme l'amyotrophie spinale. Des enfants comme Ibrahima, Victoire, Lynn, Lucie, reprennent des forces et sont sauvés. Mais pour tous ceux qui attendent le traitement qui changera leur vie, il y a urgence.  Nous comptons sur vous !