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Chaque année, entre 60 et 100 bébés naissent en France avec une amyotrophie spinale, une maladie rare qui attaque l’ensemble des muscles et qui, dans sa forme la plus sévère, ne laissait autrefois que très peu de chance de survie avant l’âge de 2 ans.  Grâce aux recherches pionnières menées à Généthon, un traitement de thérapie génique existe désormais, capable de stopper l’évolution de la maladie. Et pour être pleinement efficace, il doit être administré au plus tôt, avant même l’apparition des premiers symptômes.  C’est pourquoi l’AFM-Téléthon s’est battue pour faire reconnaître l’évidence d’un dépistage à la naissance, déjà en place dans...

Sur le plateau, la grand-mère de Noé lit quelques mots qui disent tout : « En très peu de temps, mon petit Noé a eu les jambes d’une poupée de chiffon… Je vous laisse imaginer notre angoisse. » Le diagnostic d’amyotrophie spinale est tombé « comme un coup de massue ». Effondrée, elle a « beaucoup pleuré ». Aujourd’hui pourtant, son petit-fils « tient debout grâce à une seule injection ». Et son message est simple, vibrant : « Merci à tous les donateurs et merci au Téléthon. »

Sur le plateau, Santa laisse parler son cœur en réponse aux larmes de Chloé. « L’espoir est là et le traitement existe, mais beaucoup attendent. » Émue par ce parcours, elle confie : « On a envie d’être digne face à l’injustice… mais on est aussi humain, humaine. » 

Chloé ne quitte pas son fils Noé des yeux : depuis l’injection, « ça ne cesse de progresser, même encore ces dernières semaines ». Voir Noé « ne pas tenir en place », jouer comme les autres, relève de l’exceptionnel pour cette maladie « extrêmement grave ». Les premiers signes du changement sont apparus « en quelques jours à peine » : de petits mouvements subtils que seuls ses parents pouvaient reconnaître. Pour Chloé, c’est un émerveillement quotidien. Chaque pas de Noé est une victoire et une promesse pour toutes les familles qui espèrent encore.

Noé, 4 ans, est atteint d’une amyotrophie spinale, une maladie génétique rare qui entraîne une atrophie progressive des muscles. Dans ses formes les plus sévères, l’espérance de vie ne dépassait pas deux ans. Mais aujourd’hui, tout a changé grâce au Téléthon. Noé fait partie des près de 5000 enfants dans le monde qui ont pu bénéficier de la thérapie génique issue des recherches pionnières du laboratoire du Téléthon, Généthon. À 17 mois, il a reçu ce traitement qui répare les motoneurones en une seule injection.  Depuis, chaque nouveau progrès de Noé est vécu comme une victoire par toute la famille.  Son histoire...

Avec un large sourire, le Pr Vincent Laugel résume les avancées de la thérapie génique : « On peut nous souhaiter une seule chose : que ça tienne toute la vie ! » Les premiers résultats donnent confiance : « Il y a de très bons espoirs… c’est vraiment très très bien parti. » Comme pour « une greffe de gène », un suivi au long cours sera nécessaire, mais l’essentiel est là : l’espoir devient réalité.

Depuis près de 40 ans, chercheurs et familles se battent pour faire reculer la myopathie de Duchenne, cette maladie rare et évolutive, au pronostic sombre, qui prive les enfants de leurs forces. Grâce aux avancées soutenues par le Téléthon, une étape décisive a été franchie. Généthon, le laboratoire du Téléthon, a mis au point une thérapie génique pour cette maladie neuromusculaire complexe. Depuis 2021, un essai utilisant une microdystrophine, visant à restaurer la production de la protéine manquante dans les muscles, est en cours.    Les résultats observés chez des premiers enfants traités, dont Sacha, sont très positifs et ont ouvert la...

Sur le plateau, Hélène, la maman de Sacha, raconte avec émotion les trois années écoulées depuis la thérapie génique de son fils. « Tout va bien… il a atteint un plateau qui est stable, pas de dégradation musculaire en vue », dit-elle fièrement. Celui qui a gravi « 674 marches » de la tour Eiffel continue d’avancer, loin de la maladie qui « rongeait ses muscles petit à petit ». Si Hélène témoigne ce soir, c’est pour transmettre l’espoir : « Nous, on a eu cette chance-là d’être là au bon moment… et on veut la partager avec les familles qui...

Sur le plateau, la présidente de l’AFM-Téléthon rappelle que le Téléthon a permis des paris scientifiques audacieux : « parfois un peu risqués », mais couronnés de succès. « On voit les résultats, on sait que ça marche », dit-elle en évoquant l’« armée de chercheurs » mobilisée pour vaincre les maladies rares. Cette année, le don franchit un cap : « Il n’est pas seulement indispensable, il est vital », car des enfants sont traités, certains guérissent, tandis que tant d’autres attendent dans l’urgence.

Pour la myopathie de Duchenne, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant, Généthon mène un essai de thérapie génique utilisant une microdystrophine, visant à restaurer la production de la protéine manquante dans les muscles. Ses résultats chez les patients traités à la dose thérapeutique dans la première phase de l’essai clinique sont très positifs. Ils ont ouvert la voie au démarrage en septembre 2025 d’une phase dite « pivot » menée chez un plus grand nombre de malades en France et au Royaume-Uni. La preuve en images : À gauche, un garçon atteint de la myopathie de Duchenne, fils de Yolaine de...

Diagnostiqué à l’âge de 2 ans d’une myopathie de Duchenne qui attaque ses muscles, Sacha fait partie des premiers enfants à avoir reçu en 2022, dans le cadre d'un essai, le candidat-médicament de thérapie génique mis au point par Généthon. Aujourd’hui, Sacha bondit, pédale, grimpe les escaliers de la Tour Eiffel… avec un grand sourire aux lèvres. Les résultats sont là et, pour toute la famille, c’est une nouvelle vie qui a commencé ! Les 5 et 6 décembre, continuons d’écrire des histoires comme celle de Sacha. Ensemble, faisons gagner la vie ! Faites un don au 36 37 ou sur...

Santa, marraine du Téléthon 2025, interprète sa chanson "La difference" accompagnée des familles ambassadrices.

À 21h10, Sophie Davant, Cyril Féraud et la marrainedu Téléthon Santa, mèneront la danse de cette soirée ponctuée d’émotion et de divertissement. Nous comptons sur vous  pour faire bouger les lignes avec nous !   

Le Téléthon c’est à la télévision mais aussi dans des milliers de villes et villages de France, et même à l’étranger ! Pour les gourmands, les sportifs, les danseurs, les amateurs de défis fous… il y a des animations pour tous les goûts et pour tous les talents, quel que soit votre âge ! Vous voulez savoir ce qu’il se passe près de chez vous et vous rendre sur une animation pour participer à cette grande fête de la solidarité ? Consultez la carte des animations

Les premiers lots de la tombola sont tirés au sort en direct sur France Télévisions. Pour 10€, ne manquez pas le lot de votre rêve ! 2 places pour la finale Dame de Roland Garros ? Une sculpture du célèbre " LeloBunny" de Leloluce ? Le sac "Modu Flap Chain" de Balenciaga ?  2 nuits pour deux personnes avec petits-déjeuners au Brach Madrid ?  Œuvres d’art, objets inédits, ou expériences VIP, un ticket acheté, c’est une chance de gagner, et c’est aussi un acte de solidarité pour changer le monde des maladies rares !