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Thierry, grand-père des jumelles Marley et Mylane, toutes deux atteintes d'amyotrophie spinale, raconte l'ascenseur émotionnel : la découverte de la maladie, la découverte d'une espérance de vie de quelques mois, puis l'espoir d'un traitement qui fonctionne.

Marley et Mylane, deux adorables jumelles d’un an, sont atteintes d’amyotrophie spinale, une maladie rare qui attaque les muscles et met leur vie en danger.  Grâce au dépistage néonatal mis en place par l’AFM-Téléthon en Nouvelle-Aquitaine, où la famille décide d’emménager à l’annonce de cette grossesse gémellaire, les deux petites filles ont pu être diagnostiquées quelques jours seulement après leur naissance et bénéficier d’un traitement de thérapie génique issue des recherches pionnières du laboratoire Généthon, avant même que les premiers symptômes de la maladie apparaissent. Aujourd’hui, les jumelles se portent bien et progressent chaque jour. C’est une nouvelle perspective de vie...

Habitués à manier les lances à incendie plutôt que les chaudrons, les pompiers de Saône-et-Loire ont relevé un défi culinaire d’envergure : fabriquer et vendre 10 000 pots de confiture au profit du Téléthon. Au programme : découper entre 600 et 800 kg de fraises, les cuire et les mettre en pot. Un défi aussi gourmand que logistique !  Cette initiative trouve ses racines en 2016, grâce à André Bourgeois, pompier retraité de 63 ans, et son épouse. Inspirée par un bénévole qui réalisait 1 000 tartes pour le Téléthon, elle lui a lancé une idée audacieuse : « Et si...

Au premier regard, Félicie, 14 ans, est une adolescente comme les autres. Pourtant, au quotidien, elle doit composer avec une maladie évolutive qui attaque ses muscles et son cœur : une calpaïnopathie, une forme de myopathie des ceintures. Aujourd’hui, la maladie empêche Félicie de réaliser des gestes simples du quotidien : courir, monter des escaliers, porter une bouteille d’eau à la bouche...   Mais l’ère des traitements s’ouvre pour les myopathies des ceintures. Au terme de 30 ans de recherches menées à Généthon, un premier essai de thérapie génique a démarré en 2022 pour une forme de myopathie des ceintures liée au gène...

La maladie débarque dans la vie de Tim, sans antécédent familial, sans symptômes préalables. À 21 ans, il perd brutalement la vue. Le diagnostic tombe : il est atteint d’une Neuropathie Optique de Leber, maladie génétique rare qui entraîne une perte de la vision centrale. Trois mois après, il bénéficie d’une thérapie génique qui marque un tournant dans sa vie. Rapidement, des progrès significatifs apparaissent : Tim peut à nouveau lire, fixer son regard et conserver son autonomie.  Ces progrès ont été possibles grâce au fruit des recherches soutenues par l’AFM-Téléthon. Grâce à un traitement développé par Gensight, en collaboration avec Généthon...

Chaque année durant le Téléthon, l’AFM-Téléthon fait appel à la générosité des Français pour continuer à mener son combat contre les maladies rares. L’Association s'est engagée dès le premier Téléthon à rendre compte en toute transparence des actions menées et de l'utilisation des fonds qui lui sont confiés. Découvrez comment sont utilisés vos dons.   Je donne

Ivy a 5 ans. Atteinte d’une myopathie non identifiée, elle n’a jamais marché et respire à l’aide d’une machine. En 2024, le séquençage de son génome pour recherche le gène responsable de la maladie est terminé. Il n’a pas permis de mettre un nom sur la maladie pour le moment. L’AFM-Téléthon se bat pour accélérer le diagnostic pour tous. Mettre un nom sur la maladie, pour le malade et sa famille, c’est savoir contre quoi on se bat, c’est pouvoir bénéficier d’une prise en charge médicale adaptée pour ralentir l’évolution de la maladie, et c’est le point de départ incontournable d’une...

Rencontré pour la première fois lors d’un tournage, Paul, atteint d’une maladie rare, a profondément marqué Mika. Malgré les risques que représente un simple câlin pour lui – ses blessures pouvant survenir à cause de la moindre pression – Paul n’a pas hésité à courir vers l’artiste, l’attraper par la jambe et lui chuchoter : « Il faut pas m’attraper. » Un moment de tendresse et de confiance, qui a bouleversé Mika, affirmant : « Franchement, on s’est rencontré à peine quelques secondes, et ce garçon va rester dans ma tête et dans mon cœur pour le reste de ma...

La vie de Marie et Hugo bascule à la naissance de Paul, en 2020. Le petit garçon de 4 ans est atteint d’une forme sévère d’épidermolyse bulleuse, une maladie génétique rare qui fragilise sa peau et ses muqueuses. Le moindre frottement, la plus petite chute, provoquent des plaies douloureuses sur son corps, rendant nécessaires des soins quotidiens…  Thérapie génique, thérapie cellulaire, greffe de peau : la recherche avance dans la maladie de Paul. Grâce au Téléthon, les parents de Paul gardent l’espoir d’un traitement.   Pour eux et toutes les familles qui se battent au quotidien contre la maladie de leurs enfants,...

Hélène, la maman de Sacha remercie avec beaucoup d'émotion ceux qui ont permis de soigner son fils, atteint de la myopathie de Duchenne, la maladie emblématique du Téléthon.  "Continuez, ils sont des milliers à attendre. Alors ne lâchez rien, continuez à vous lever tous les matins ! " Si Sacha progresse chaque jour c’est grâce à vous ! Nous sommes au tout début d’une révolution de la médecine et nous avons plus que jamais besoin de vous pour multiplier les succès ! 

Après plus de 3 décennies de recherche, Généthon, le laboratoire du Téléthon, a réussi à bâtir un traitement de thérapie génique pour cette maladie complexe qui attaque tous les muscles. Depuis mars 2021, un essai utilisant une microdystrophine, visant à restaurer la production de la protéine manquante dans les muscles, est en cours.   Ses premiers résultats sont encourageants. Une étape majeure dans le combat contre la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. Cinq enfants âgés de 6 à 10 ans ont été traités à ce jour, 1 au Royaume-Uni, 4 en France dont Sacha, 8 ans.  "Sacha est un exemple qui...

"Le Téléthon, c'est une oeuvre collective", explique Laurence Tiennot-Herment, présidente de l'AFM-Téléthon.  60 acteurs de la recherche sont sur le plateau du Téléthon 2024 ce soir pour symboliser la révolution de la médecine !  Dans leurs laboratoires, ils travaillent sans relâche pour construire des thérapies pour ceux qui n’en ont pas. Ce sont des héros du quotidien. Et vous, vous leur donnez les moyens de continuer le combat !  C'est grâce à vous si la recherche avance, si les premières victoires contre des maladies incurables sont remportées. Pour tous ceux qui attendent le traitement qui changera leur vie, n’attendez pas : c’est maintenant qu’il faut donner ! 

Édouard et Hélène, les parents de Sacha, témoignent sur l'avant / après injection du sérum pour Sacha. Ils ont pu observer des progrès en seulement 3 semaines. Sacha a acquis des compétences qu'il n'avait pas avant : "depuis 2 ans, la maladie n'a pas progressé". Grâce au traitement mis au point à Généthon, le laboratoire du Téléthon, c’est un nouvel avenir qui s’ouvre pour Sacha atteint d’une myopathie de Duchenne. Sacha peut courir, sauter, grimper et même faire du vélo ! Cela n’aurait pas été possible sans vous, merci !

Pour Sacha, 8 ans, tous les espoirs sont permis. Diagnostiqué à l’âge de 2 ans d’une myopathie de Duchenne qui attaque ses muscles, il fait partie des premiers enfants à recevoir, en 2022, dans le cadre d’un essai clinique, le candidat-médicament de thérapie génique mis au point par Généthon. Aujourd’hui, grand sourire aux lèvres, le petit garçon court, saute, grimpe, fait du vélo… au plus grand bonheur de ses parents !   La myopathie de Duchenne attaque tous les muscles du corps. Elle est très difficile à vaincre et pourtant les chercheurs n’ont rien lâché ! et aujourd’hui il y a...

Pour accélérer la mise au point de traitements contre les maladies rares, l’AFM-Téléthon a créé ses propres laboratoires qui développent des thérapies innovantes pour des maladies du muscle, de la peau, du sang, du cerveau, de la vision, du foie…  Généthon, fer de lance de la thérapie génique, I-Stem, le pionnier de la thérapie cellulaire et l’Institut de Myologie, l’expert du muscle. L’Association finance chaque année plus de 200 programmes de recherche et près de 1000 experts dont 600 au sein de ses laboratoires.  En soutenant le Téléthon, vous contribuez à accélérer la révolution de la médecine et vous donnez aux malades...