Recherche

Près de 5 % des adultes en France sont concernés par l’insuffisance cardiaque. À l’échelle mondiale, environ 26 millions de personnes vivent avec cette maladie qui affaiblit progressivement le muscle cardiaque. Le Professeur Philippe Menasché, chirurgien cardiaque, mène des recherches soutenues par l’AFM-Téléthon pour réparer le coeur abimé. Il explore une voie prometteuse de la médecine  régénérative consistant à utiliser non plus des cellules elles mêmes, mais les substances qu’elles produisent. Ce « sécrétome » est appelé aussi « jus » de cellules. Cette approche révolutionnaire fait suite à une intervention réalisée en 2014, au cours de laquelle le professeur Menasché avait...

Amyotrophie spinale : un traitement qui renverse le cours de la maladie Chaque année, entre 60 et 100 bébés naissent en France avec une amyotrophie spinale. Il y a encore quelques années, ce diagnostic sonnait comme une condamnation. Pour la forme la plus sévère, l’espérance de vie ne dépassait pas deux ans. Mais aujourd’hui, tout a changé. Trois traitements sont désormais disponibles pour les malades, dont la thérapie génique issue des recherches pionnières menées à Généthon, dont près de  5000 enfants dans le monde ont déja bénéficié. Pour cette maladie où chaque jour compte, la dépister au plus tôt est essentiel. L’AFM-Téléthon...

À l’horizon 2045, Cécile Martinat imagine l’Institut fidèle à son « ADN de départ » : l’audace qui a poussé Marc Peschanski à miser, il y a 20 ans, sur « le potentiel thérapeutique des cellules souches ». Mais elle le veut aussi « totalement transformé », une version 2.0 capable d’intégrer de nouveaux domaines comme le projet DREAMS d’intelligence artificielle. Après avoir appris à maîtriser les cellules souches, à en faire des modèles de maladies, à identifier des pistes thérapeutiques et à fabriquer des tissus, l’ambition est claire : « réparer encore mieux un organe » et « comprendre...

Pour Marc Peschanski, l’implication des patients n’est pas un détail, c’est une évidence : « comprendre quelle est la vie des patients » permet de travailler directement à l’améliorer. « Ça fait partie de l’ADN de l’AFM », rappelle-t-il : dès le premier Téléthon, « des familles, des patients ont décidé qu’ils s’impliquaient dans la recherche ». Aujourd’hui encore, les chercheurs vont à la rencontre des Groupes d’Intérêt pour « présenter leurs travaux » mais surtout « entendre ce qui se passe réellement dans la vie des patients » afin de cibler en priorité les symptômes qui les impactent le...

Fort de ses progrès, I-Stem ouvre un nouveau chapitre pour multiplier les solutions thérapeutiques. L’enjeu des prochaines années est clair : faire passer plus vite les résultats du laboratoire jusqu’aux malades. Développer des approches plus sûres et plus efficaces, élargir le nombre de maladies concernées, renforcer les partenariats scientifiques. Une ambition portée par la mobilisation collective, indispensable pour transformer les pistes thérapeutiques en traitements. Grâce à vous, une nouvelle médecine est en train de naître ! Elle peut vaincre des maladies rares comme des maladies plus fréquentes ! Participez à cette révolution médicale, Faites un don au 36 37 ou sur telethon.fr !  

Depuis vingt ans, I-Stem transforme le potentiel des cellules souches en avancées concrètes pour les personnes atteintes de maladies rares. Né de l’alliance entre l’AFM-Téléthon et l’Inserm, le laboratoire s’est imposé comme un acteur majeur de la thérapie cellulaire. Des premiers travaux fondamentaux aux essais cliniques pionniers, I-Stem illustre la force du lien entre science d’excellence et solidarité. Les résultats obtenus par les chercheurs sont extraordinaires ! Avec votre soutien, ce sont encore plus de maladies qui arriveront aux portes des traitements. 

  Sur le plateau, Santa entraîne Sacha et sa maman dans la chorégraphie du Téléthon Dancing 2025. Sourires, énergie et complicité : la victoire de la thérapie génique se transforme en danse. Sacha bouge avec une joie contagieuse, la preuve vivante que le Téléthon marche.

À seulement 2 ans, Sacha reçoit un diagnostic bouleversant : une myopathie de Duchenne, une maladie rare qui détruit progressivement ses muscles. En décembre 2022, le petit garçon devient l’un des premiers enfants à recevoir, dans le cadre d’un essai clinique, le candidat-médicament de thérapie génique mis au point par le laboratoire du Téléthon : Généthon. Un traitement porteur d’espoir, que sa famille surnomme affectueusement le « Sérum du Super Soldat ». Son secret ? Une version raccourcie du gène de la dystrophine (la microdystrophine) pour restaurer la production de la protéine manquante dans les muscles de Sacha. Rapidement, ses parents Hélène...

  Le Téléthon a déjà laissé une trace profonde dans le cœur de la marraine. « Oui, ça m’a changé », dit-elle en pensant à la dignité des familles. Parmi elles, celle de Paulin, « qui attend d’être traité » et espère avec émotion « sa transfusion de superhéros ». Santa avoue que tout cela pourrait inspirer ses chansons : « L’adversité m’a toujours inspirée. Dans les plus grands chaos, on peut trouver le beau. » Une leçon de vie qu’elle veut porter haut.

  Santa vit ces 30 heures dans l’urgence et l’enthousiasme : « On attend tellement de cette journée. » Déjà, elle a marqué l’histoire avec son don de 99 999 €, mais elle veut aller encore plus loin. Si le compteur atteint 20 millions, elle s’élancera en tyrolienne depuis la tour Eiffel : « Pour tous les héros qui se battent contre la maladie… j’espère leur donner des ailes et amener ce compteur encore plus haut. » Une marraine prête à tout pour faire grimper l’espoir.

Pour Frédéric Revah, le Téléthon mène « une course contre la montre » : grâce aux dons, des vies sont déjà sauvées. « La myotrophie spinale infantile… dans sa forme la plus grave, conduisait au décès avant 2 ans. Aujourd’hui, il existe un traitement », et « des milliers d’enfants en ont bénéficié ». Mais « 95 % des maladies génétiques ne bénéficient pas de traitement » et « deux tiers touchent les enfants ». La thérapie génique change la donne : « Ça marche » pour l’amyotrophie spinale, « des résultats très encourageants » pour la myopathie de Duchenne, avec...

Aujourd’hui samedi 6 décembre, le Téléthon continue avec de nombreux temps forts sur les chaînes de France Télévisions. Et tout commence avec un Télématin spécial Téléthon, à partir de 6h30, avec notre marraine Santa ! À ne pas manquer, à 9h30 l’émission scientifique « Au cœur des labos, faire bouger les lignes », en direct d’I-Stem, le laboratoire de l’AFM-Téléthon expert de la recherche sur les cellules souches.  Un rendez-vous incontournable avec les chercheurs, les médecins et les malades pour faire le point sur les progrès de la recherche, la multiplication des essais cliniques et des traitements en cours et à venir.   À 11h15, Le...

Chaque année durant le Téléthon, l’AFM-Téléthon fait appel à la générosité des Français pour continuer à mener son combat contre les maladies rares. L’Association s'est engagée dès le premier Téléthon à rendre compte en toute transparence des actions menées et de l'utilisation des fonds qui lui sont confiés. Découvrez comment sont utilisés vos dons.  

Alors que la thérapie génique développée par Généthon pour traiter le syndrome de Crigler-Najjar démontre son efficacité chez certains malades, d’autres, comme Kelly, restent exclus de ce traitement. En cause :  la présence d’anticorps anti-AAV, car leur organisme a déjà été exposé au virus utilisé comme vecteur et a développé ces anticorps qui neutralisent le traitement avant qu’il n’atteigne le foie, organe ciblé par la thérapie. Pour lever cet obstacle majeur, Généthon conduit un essai visant à éliminer temporairement ces anticorps juste avant l’injection du vecteur. Son principe : éliminer temporairement les anticorps des malades, juste avant l’injection du vecteur, afin...

Ambassadrice du Téléthon 2023, Kelly a 17 ans et elle est atteinte de la maladie de Crigler-Najjar. Diagnostiquée à 8 mois, elle expliquait sur le plateau du Téléthon, l’importance de surveiller chaque jour son taux de bilirubine qui peut devenir toxique pour son cerveau, et l’impact de la maladie dans son quotidien : passer ses nuits sous des lampes bleues (de 10 à 12 heures chaque jour).  Une thérapie génique est à l’essai dans la maladie de Crigler-Najjar mais, aujourd'hui, Kelly ne peut pas bénéficier car elle a déjà été en contact avec le virus AAV et présente des anticorps qui...