06/07/2017
SMA : Du nouveau sur l'accès anticipé au nusinersen (Spinraza)
Un avis de la Haute Autorité de Santé du 3 juillet ouvre la voie à l’accès au traitement pour les SMA type 3.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
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368 résultats
01/06/2017
SMA : une AMM européenne pour le nusinersen (Spinraza)
Le premier traitement de la SMA, le nusinersen (Spinraza), vient d’être autorisé en Europe.
30/05/2017
SMA : impact de l’absence de SMN sur le développement de certains organes
L’absence de protéine SMN altère le développement du foie, du thymus et de la rate.
23/05/2017
SMA : ATU de cohorte pour le Spinraza (nusinersen) !
L’ANSM octroie une ATU de cohorte pour le nusinersen (Spinraza) pour les patients symptomatiques atteints de SMA et n’ayant jamais acquis la marche.
04/05/2017
SMA : retour du congrès annuel de l’American Academy of Neurology
La SMA a fait l’objet de plusieurs communications au congrès annuel de l’American Academy of Neurology aux États-Unis.
22/04/2017
SMA : avis positif pour l'autorisation de mise sur le marché européenne du Spinraza
Le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament donne un avis positif sur le Spinraza TM, un premier pas vers la mise sur le marché.
24/03/2017
SMA : premiers résultats de thérapie génique
A l’issue de la fin de la phase I de son essai de thérapie génique, la société Avexis en a annoncé les premiers résultats dans un communiqué de presse du 16 mars 2017.
06/03/2017
SMA : démarrage de l’essai SUNFISH en France
L’essai SUNFISH, un essai international de phase II du RO7034067 chez des personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3, démarre en France.
15/02/2017
SMA : un nouvel essai de thérapie génique en préparation en Europe
Dans un communiqué de presse, la société Avexis annonce la préparation d’un nouvel essai de thérapie génique AVXS-101 en Europe.
23/01/2017
SMA : des résultats de l’essai ENDEAR
Le Spinraza™ diminue de 47% le risque de décès ou le besoin de ventilation assistée des nourrissons atteints de SMA de type 1 sur la durée de l’essai.
10/01/2017
Spinraza : l’AFM-Téléthon se réjouit de cette avancée majeure pour les malades mais demande à Biogen de faire toute la transparence sur le prix revendiqué
Si l'Association se réjouit de l'autorisation de mise sur le marché pour le Spinraza dans l'Amyotrophie Spinale, elle demande néanmoins à Biogen de faire toute transparence sur le prix revendiqué.
27/12/2016
Autorisation de mise sur le marché aux Etats-Unis d'un premier traitement pour l’amyotrophie spinale
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a délivré une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le Spinraza (nusinersen, Biogen / Ionis). Cette AMM ne concerne actuellement que les Etats-Unis.
14/12/2016
SMA : résultats de la phase II du nusinersen chez les nourrissons
Les résultats publiés du premier essai de phase II du nusinersen réalisé en ouvert chez des nourrissons atteints de SMA montrent des effets bénéfiques.
08/11/2016
SMA : résultats intermédiaires positifs de l’essai CHERISH
Des résultats intermédiaires positifs de l’essai de phase III du SpinrazaTM (ou nusinersen) évalué chez des enfants atteints de SMA de type II ont été annoncés.
21/10/2016
SMA : deux essais du RG7916 prévus ou en cours
Roche annonce le démarrage prochain de deux essais de phase II du RG7916 dans la SMA de type 1, 2 et 3, les essais FIREFISH et SUNFISH.