Notre soutien à la recherche
C’est de la connaissance des gènes et de la compréhension des mécanismes à l’origine des maladies que naissent les traitements et l’innovation thérapeutique. Aussi, au-delà de ses 3 laboratoires de pointe rassemblés au sein de l’Institut des Biothérapies des maladies rares, l’AFM-Téléthon développe depuis de nombreuses années des collaborations avec des scientifiques du monde entier.
Des financements dans le cadre d’une politique d’appel d’offres
L’AFM-Téléthon organise un appel d’offres annuel scientifique et de recherche médicale qui lui permet de financer des programmes de recherche et des jeunes chercheurs (doctorants et post-doctorants) après évaluation par son conseil scientifique. Ainsi chaque année, l'Association soutient plus de 150 projets dans cet appel d’offres.
L’AFM-Téléthon organise également ponctuellement des appels d’offres thématiques pour renforcer la recherche sur certains sujets d’intérêt. Les derniers appels d’offres thématiques portent sur « Les Dystrophies Myotoniques », « L’ARN comme produit ou cible thérapeutique », « Les technologies de rupture en Bioproduction ».
Partenariats associatifs : dans le cadre de sa stratégie d’intérêt général, l’AFM-Téléthon soutient des programmes de recherche issus d’appels d’offres organisés par des associations partenaires et dédiés au développement des biothérapies innovantes. Au cours des dernières années, l’association a ainsi pu apporter son soutien à Vaincre la mucoviscidose, Retina France, Gêniris (pathologies de l’oeil), l’IRME (Institut pour la recherche sur la moelle épinière et l’encéphale), l’IFCAH (Fonds de dotation de recherche sur l’hyperplasie congénitale des surrénales), Debra France, l’ARSEP (Aide à la recherche pour la sclérose en plaques), la Fondation du Rein.
À l’international, l’AFM-Téléthon développe également des collaborations de recherche dans le cadre d’appels d’offres organisés par des associations de malades (SMA-Europe, Alliance Collagene VI, Cure CMD) avec un soutien financier pour ces programmes la plupart du temps en co-financement.
Par ailleurs, l’AFM-Téléthon est partenaire du programme Atip-Avenir, appel d’offres dans le cadre d’un partenariat entre l’Inserm et le CNRS et dont l’objectif est de promouvoir la mobilité de jeunes chercheurs de haut niveau et leur permettre de mettre en place une équipe au sein d’une structure française.
Des projets « Ignition »
A l’interface de l’appel d’offres et des programmes stratégiques, cette nouvelle catégorie de projet permet d’apporter le soutien nécessaire à des équipes qui développent des approches innovantes avec une part de risque plus importante pour leur permettre de valider une preuve de principe. Le soutien des projets ayant atteint cette étape pourra se poursuivre par d’autres types de financement. Ces projets peuvent être identifiés dans les appels d’offres AFM annuels et thématiques
Des programmes stratégiques pluri-annuels
L’AFM-Téléthon soutient une vingtaine de programmes stratégiques qui bénéficient d’un financement pluriannuel important pouvant aller jusqu’à 500 K€ par an et qui sont généralement menés en réseau avec plusieurs partenaires français et internationaux. Ils font l’objet d’un suivi spécifique par des comités d’orientation stratégique et thérapeutique.
Des pôles stratégiques
L’AFM-Téléthon soutient trois pôles stratégiques regroupant plusieurs centaines de chercheurs sur une durée de 5 ans renouvelable. Ces structures font l’objet d’un suivi par des comités d’évaluation.
- MoThard dirigé par Frédérique Magdinier situé à Marseille étudie les mécanismes moléculaires impliqués dans des maladies rares pour développer de nouveaux outils de diagnostic ainsi que des thérapeutiques pour des pathologies du système nerveux (neuropathies sensitives et nerveuses), du muscle et des pathologies liées à des protéines de la matrice nucléaire, comme les syndromes de vieillissement prématuré…10 équipes de recherche y travaillent.
- Translamuscle, dirigé par Frédéric Relaix à Créteil. Dédié aux maladies neuromusculaires dégénératives (myopathies de Duchenne, centronucléaires, inflammatoires, SMA, FSHD), ce pôle de 62 collaborateurs s’appuie sur l’expertise complémentaire des équipes en recherche fondamentale, préclinique et clinique pour développer de nouvelles voies thérapeutiques pour traiter ces maladies. Il compte 41 projets et 7 outils technologiques.
- MyoNeurALP, dirigé par Laurent Schaeffer rassemble 18 équipes travaillant sur plus de 45 projets de recherche au sein de 4 centres de recherche de la région Rhône-Alpes (Lyon, Clermont-Ferrand, Grenoble, Saint-Etienne). Crée en 2016, il étudie les aspects fondamentaux de la biologie du muscle et du système nerveux en condition normale ou pathologique depuis le développement embryonnaire jusqu’au vieillissement. Il vise à comprendre la physiopathologie des maladies neuromusculaires et faire émerger de nouvelles stratégies thérapeutiques.
Des bases de données pour faciliter la mise en place des essais
L’Association soutient 16 entrepôts de données génétiques et cliniques par maladie indispensables pour les essais chez l’Homme. La constitution et le développement de registres cliniques et génétiques sont essentiels pour mieux comprendre l'évolution de la maladie et recruter des patients pouvant participer à des essais cliniques.
Des réseaux internationaux
L’AFM-Téléthon est également membre de différents réseaux de recherche internationaux :
• EURO-NMD : réseau européen de référence sur les maladies neuromusculaires ;
• IRDiRC : consortium international lancé par la Commission européenne et NIH (National Institutes of Health) aux Etats-Unis pour favoriser le développement des thérapies et des outils de diagnostic pour les maladies rares ;
• ENMC (centre neuromusculaire européen) ;
• EJP-RD (European Joint Project on Rare Diseases), un programme de recherche sur les maladies rares financé par l'Union européenne