Notre soutien à la recherche
C’est de la connaissance des gènes et de la compréhension des mécanismes à l’origine des maladies que naissent les traitements et l’innovation thérapeutique. Aussi, au-delà de ses 3 laboratoires de pointe rassemblés au sein de l’Institut des Biothérapies des maladies rares, l’AFM-Téléthon développe depuis de nombreuses années des collaborations avec des scientifiques du monde entier.
Des financements dans le cadre d’une politique d’appel d’offres
L’AFM-Téléthon organise un appel d’offres annuel scientifique et de recherche médicale qui lui permet de financer des programmes de recherche et des jeunes chercheurs (doctorants et post-doctorants) après évaluation par son conseil scientifique. En 2024, 115 projets et 46 jeunes chercheurs ont été financés dans le cadre de ces appels d'offres.
L’AFM-Téléthon organise également ponctuellement des appels d’offres thématiques pour renforcer la recherche sur certains sujets d’intérêt. Les derniers appels d’offres thématiques portent sur « Les Dystrophies Myotoniques », « L’ARN comme produit ou cible thérapeutique », « Les technologies de rupture en Bioproduction ».
Partenariats associatifs : dans le cadre de sa stratégie d’intérêt général, l’AFM-Téléthon soutient des programmes de recherche issus d’appels d’offres organisés par des associations partenaires et dédiés au développement des biothérapies innovantes. En 2024, l’Association a ainsi financé 4 projets : 2 pour Vaincre la Mucoviscidose, 1 pour Retina France et 1 pour l’IFCAH (fonds de dotation hyperplasie congénitale des surrénales). L’Association a aussi initié un consortium d’associations luttant contre les maladies mitochondriales en France, afin de construire un portail commun, MitoGether, visant à rassembler les informations sur les différentes maladies mitochondriales, les essais en cours, les congrès, les soutiens à la recherche pour les malades, les cliniciens et les chercheurs.
À l’international, l’AFM-Téléthon développe également des collaborations de recherche dans le cadre d’appels d’offres organisés par des associations de malades (consortium SMA-Europe, World Duchenne Organization (WDO), fédérations européennes FSHD Europe et Euro-DyMA).
Par ailleurs, l’AFM-Téléthon est partenaire du programme Atip-Avenir, appel d’offres dans le cadre d’un partenariat entre l’Inserm et le CNRS et dont l’objectif est de promouvoir la mobilité de jeunes chercheurs de haut niveau et leur permettre de mettre en place une équipe au sein d’une structure française.
Des projets « Ignition »
A l’interface de l’appel d’offres et des programmes stratégiques, cette nouvelle catégorie de projet permet d’apporter le soutien nécessaire à des équipes qui développent des approches innovantes avec une part de risque plus importante pour leur permettre de valider une preuve de principe. Le soutien des projets ayant atteint cette étape pourra se poursuivre par d’autres types de financement. Ces projets peuvent être identifiés dans les appels d’offres AFM annuels et thématiques
Des programmes stratégiques pluri-annuels
L’AFM-Téléthon soutient plus d'une vingtaine de programmes stratégiques qui bénéficient d’un financement pluriannuel important pouvant aller jusqu’à 500 K€ par an et qui sont généralement menés en réseau avec plusieurs partenaires français et internationaux. Ils font l’objet d’un suivi spécifique par des comités d’orientation stratégique et thérapeutique.
Des pôles stratégiques
L’AFM-Téléthon soutient quatre pôles stratégiques regroupant plusieurs centaines de chercheurs sur une durée de 5 ans renouvelable. Ces structures font l’objet d’un suivi par des comités d’évaluation.
- MoThard dirigé par Frédérique Magdinier situé à Marseille étudie ldes mécanismes moléculaires impliqués dans les maladies rares et le développement de nouveaux outils de diagnostic et des thérapeutiques. Les maladies étudiées sont celles du système nerveux (périphérique – neuropathies sensitives et nerveuses – et syndrome de Rett), les maladies du muscle (dystrophies et myopathies rares) ou liées à des protéines de la matrice nucléaire (notamment laminopathies, dont les syndromes de vieillissement prématuré), les cardiomyopathies génétiques dilatées et hypertrophiques, les maladies rares de l’hypophyse et du système nerveux autonome (syndrome d’Ondine). 10 équipes de recherche et 156 experts y travaillent.
- Translamuscle, dirigé par Frédéric Relaix à Créteil. Dédié aux maladies neuromusculaires dégénératives (myopathies de Duchenne, centronucléaires, inflammatoires, SMA, FSHD), ce pôle s’appuie sur l’expertise complémentaire de 5 équipes et 75 collaborateurs en recherche fondamentale, préclinique et clinique afin d’ouvrir de nouvelles voies thérapeutiques pour traiter les maladies neuromusculaires dégénératives (myopathie de Duchenne, myopathies centronucléaires, myopathies inflammatoires, SMA, FSHD…).
- MyoNeurALP, dirigé par Laurent Schaeffer rassemble 17 équipes composées au total
de 250 chercheurs et de cliniciens répartis sur 4 centres de recherche
de la région Auvergne-Rhône-Alpes, à Lyon, Clermont-Ferrand, Grenoble et Saint-Étienne. Crée en 2016, il étudie les aspects fondamentaux de la biologie du muscle et du système nerveux en condition normale ou pathologique depuis le développement embryonnaire jusqu’au vieillissement. Il vise à comprendre la physiopathologie des maladies neuromusculaires et faire émerger de nouvelles stratégies thérapeutiques. - MYOccitanie, dirigé par Alain Lacampagne à Montpellier. Ce pôle constitue le premier consortium dédié à l’étude de la physiologie et la physiopathologie des différents types de muscle (muscles lisses, squelettiques, cardiaques) soutenu par l’Association. 27 projets collaboratifs y sont menés par 6 équipes de recherche du laboratoire de physiologie et médecine expérimentale du cœur et des muscles, par près de 70 scientifiques. au sein de l’unité mixte PhyMedExp (Université Montpellier, CNRS, Inserm). Il allie cliniciens issus de différents services hospitaliers (cardiologie, pneumologie, réanimation, pédiatrie, maladies métaboliques, neurologie…) et chercheurs bénéficiant d’expertises complémentaires. La force principale de ce pôle réside dans la combinaison entre recherche fondamentale et recherche translationnelle, qui favorise la transformation des résultats de la recherche en actions concrètes au service des patients.
Des bases de données pour faciliter la mise en place des essais
L’Association soutient 16 entrepôts de données génétiques et cliniques par maladie indispensables pour les essais chez l’Homme. La constitution et le développement de registres cliniques et génétiques sont essentiels pour mieux comprendre l'évolution de la maladie et recruter des patients pouvant participer à des essais cliniques.
En 2024, l’AFM-Téléthon a obtenu l’autorisation de créer un entrepôt de données de santé (EDS) afin de collecter, en lien avec les centres experts, les données de santé de malades atteints de maladies neuromusculaires et de les héberger au sein d’une infrastructure informatique unique et sécurisée. Cet EDS a pour objectif de favoriser les projets de recherche et la mise en place d’essais cliniques.
Des réseaux internationaux
L’AFM-Téléthon est également membre de différents réseaux de recherche internationaux :
• IRDiRC: consortium international lancé par la Commission européenne et NIH (National Institutes of Health) aux Etats-Unis pour favoriser le développement des thérapies et des outils de diagnostic pour les maladies rares ;
• EURO-NMD : réseau européen de référence sur les maladies neuromusculaires ;
• Screen4Care : consortium européen dédié au diagnostic des maladies rares avec en particulier des projets pilotes de dépistage néonatal ;
• REMEDi4ALL : consortium européen dédié au repositionnement de molécules pharmacologiques pour les maladies rares ;
• ERDERA: l’Alliance européenne pour la recherche sur les maladies rares lancée en septembre 2024, qui prend le relais de l’EJP-RD, est soutenue par l’Union européenne et intègre plus de 170 organisations des secteurs public et privé.