Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai SAPPHIRE
L’essai SAPPHIRE évalue, dans la SMA de type II ou III, les effets d’une association de deux traitements : l’apitegromab en complément du nusinersen ou du risdiplam. Il se déroule à l’international et en France. Les premiers résultats sont attendus pour février 2024.