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Trouver un essai dans une maladie neuromusculaire ou dans une maladie rare.
L’essai SAPPHIRE évalue, dans la SMA de type II ou III, les effets d’une association de deux traitements : l’apitegromab en complément du nusinersen ou du risdiplam. Il se déroule à l’international et en France. Les premiers résultats sont attendus pour février 2024.
Une thérapie génique micro-dystrophine développée par Généthon est à l'essai afin d'évaluer chez l’enfant atteint de DMD la sécurité et l’efficacité d’un produit de thérapie génique associant un vecteur AAV et un gène de micro-dystrophine.
Essais de thérapies innovantes, pharmacologiques, études d’histoire naturelle… : des pistes pour soigner la maladie et des études pour mieux la connaître. Panorama des essais et études cliniques en cours en France dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Cette étude de pré-inclusion vise à recueillir les caractéristiques de bases de la maladie afin d'obtenir des données de référence sur son évolution chez des garçons âgés de 5 à 9 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
L'essai évaluant la tolérance du DYN101 dans les myopathies congénitales centronucléaires dues à des anomalies du gène DNM2 ou du gène MTM1 chez les plus de 16 ans a été arrêté.
Cette étude européenne de suivi post AMM évalue l’innocuité et l’efficacité de l’Ataluren (Translarna™) à long terme dans le cadre des soins courants.
Cet essai pharmacologique, en cours de recrutement en France et à l’étranger, évalue les effets d’un anticorps monoclonal anti-fibrotique, le pamrevlumab (FG-3019), chez des garçons non ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
Cet essai pharmacologique, en cours de recrutement en France et à l’étranger, évalue les effets d’un anticorps monoclonal anti-fibrotique, le pamrevlumab (FG-3019), chez des garçons ambulants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne
Un essai de phase III en double aveugle contre placebo évaluant l'efficacité du tamoxifène chez des enfants et adolescents atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, marchants ou non, sous corticothérapie ou non.
Cet essai évalue deux oligonucléotides anti-sens, le SRP-4053 et le SRP-4045, visant respectivement le saut de l’exon 53 et le saut d’exon 45 du gène DMD.
Cet essai de phase II ainsi que l'essai d'extension en ouvert qui suit sont terminés. Ils ont évalué l’eteplirsen (Exondys 51®), un oligonucléotide anti-sens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD, chez de jeunes enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Cette étude d’histoire naturelle des myopathies congénitales centronucléaires démarrée en 2017 a été arrêtée en septembre 2021. Elle visait à caractériser l’évolution de ces maladies et déterminer les meilleurs paramètres pour évaluer au mieux l’efficacité de potentiels traitements.
Ces essais évaluent l’efficacité du givinostat sur le muscle et la fonction motrice chez des garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Cet essai a évalué le SRP-4053, un oligonucléotide anti-sens qui vise le saut de l’exon 53 du gène dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Cet essai est terminé.
L’Observatoire des patients atteints de laminopathie ou d’émerinopathie est en cours de recrutement en France. Son but ? Recenser toutes les personnes atteintes de laminopathie ou d’émerinopathie en France pour mieux connaître l’histoire naturelle et faciliter la recherche sur ces maladies.