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La liste des essais

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La liste des essais

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Maladies
07/09/2023

SMA : les essais et études cliniques en France

Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA), les trois traitements innovants déjà sur le marché, le Spinraza®, le Zolgensma® et l’Evrysdi®, continuent d’être évalués dans le cadre d’essais cliniques, certains se déroulant en France, pour connaitre leurs effets dans les différents types de la maladie ou avoir plus de recul sur le long terme. D’autres candidats-médicaments ou études cliniques sont également en cours ou en préparation sur le territoire français.

Maladies
15/06/2023

Le registre Dystrophinopathies

Cette base de données médicale (registre DYS), mise en place par l’AFM-Téléthon est en cours de recrutement en France. Elle recueille des données génétiques et cliniques des personnes atteintes de dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.

Maladies
15/06/2023

Les essais et études cliniques en France dans les myosites

Médicaments en développement ou déjà disponibles, pharmacologie classique ou thérapie cellulaire, exosquellettes et registres de malades, la recherche clinique dans les myopathies inflammatoires compte à ce jour une quinzaine de projets en cours ou en préparation dans l’Hexagone.

Maladies
15/06/2023

Dystrophie musculaire de Duchenne : essais cliniques en cours en France

Essais de thérapies innovantes, pharmacologiques, études d’histoire naturelle… : des pistes pour soigner la maladie et des études pour mieux la connaître. Panorama des essais et études cliniques en cours en France dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

01/06/2023

Myasthénie : les essais et études cliniques en France

Très active en France dans la myasthénie auto-immune, la recherche clinique permet de mieux connaitre la maladie et d’évaluer de nouveaux traitements innovants, notamment pour les formes réfractaires aux médicaments plus anciens. 

Maladies
21/05/2023

Myopathie de Duchenne : essai du tamoxifène (Terminé)

Un essai de phase III en double aveugle contre placebo évaluait l'efficacité du tamoxifène chez des enfants et adolescents atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, marchants ou non, sous corticothérapie ou non.

MaladiesFinancé par AFM
28/11/2022

Dystrophie musculaire de Duchenne : essai microdystrophine

Une thérapie génique micro-dystrophine développée par Généthon est à l'essai afin d'évaluer chez l’enfant atteint de DMD la sécurité et l’efficacité d’un produit de thérapie génique associant un vecteur AAV et un gène de micro-dystrophine.

MaladiesFinancé par AFM
27/11/2022

Myopathie de Duchenne : étude d’histoire naturelle

Cette étude de pré-inclusion vise à recueillir les caractéristiques de bases de la maladie afin d'obtenir des données de référence sur son évolution chez des garçons âgés de 5 à 9 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.