Faites un don
C'est ce que vous coûtera ce don après les 66% de réduction d'impôts

Ligne directe donateurs : 0825 07 90 95 (0,15€ TTC/min + prix d’un appel local)

La liste des essais

Trouver un essai dans une maladie neuromusculaire ou dans une maladie rare. 

La liste des essais

(optionnel)
25/04/2023

Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai SAPPHIRE

L’essai SAPPHIRE évalue, dans la SMA de type II ou III, les effets d’une association de deux traitements : l’apitegromab en complément du nusinersen ou du risdiplam. Il se déroule à l’international et en France. Les premiers résultats sont attendus pour février 2024.

18/04/2023

Myasthénie : les essais et études cliniques en France

Très active en France dans la myasthénie auto-immune, la recherche clinique permet de mieux connaitre la maladie et d’évaluer de nouveaux traitements innovants, notamment pour les formes réfractaires aux médicaments plus anciens. 

Maladies
18/04/2023

Les essais et études cliniques en France dans les myosites

Médicaments en développement ou déjà disponibles, pharmacologie classique ou thérapie cellulaire, exosquellettes et registres de malades, la recherche clinique dans les myopathies inflammatoires compte à ce jour une dizaine de projets en cours ou en préparation dans l’Hexagone.

Maladies
20/03/2023

Dystrophie musculaire de Duchenne : les essais cliniques en cours

Essais de thérapies innovantes, pharmacologiques, études d’histoire naturelle… : des pistes pour soigner la maladie et des études pour mieux la connaître. Panorama des essais et études cliniques en cours en France dans la dystrophie musculaire de Duchenne.

MaladiesFinancé par AFM
28/11/2022

Dystrophie musculaire de Duchenne : essai microdystrophine

Une thérapie génique micro-dystrophine développée par Généthon est à l'essai afin d'évaluer chez l’enfant atteint de DMD la sécurité et l’efficacité d’un produit de thérapie génique associant un vecteur AAV et un gène de micro-dystrophine.

MaladiesFinancé par AFM
27/11/2022

Myopathie de Duchenne : étude d’histoire naturelle

Cette étude de pré-inclusion vise à recueillir les caractéristiques de bases de la maladie afin d'obtenir des données de référence sur son évolution chez des garçons âgés de 5 à 9 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Maladies
21/11/2022

Myopathie de Duchenne : l’essai du tamoxifène

Un essai de phase III en double aveugle contre placebo évaluant l'efficacité du tamoxifène chez des enfants et adolescents atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, marchants ou non, sous corticothérapie ou non.

Maladies
14/11/2022

Myopathie de Duchenne : essais Eteplirsen

Cet essai de phase II ainsi que l'essai d'extension en ouvert qui suit sont terminés. Ils ont évalué l’eteplirsen (Exondys 51®), un oligonucléotide anti-sens visant le saut de l’exon 51 du gène DMD, chez de jeunes enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.

Maladies
14/11/2022

Myopathies congénitales centronucléaires : étude NatHis-CNM

Cette étude d’histoire naturelle des myopathies congénitales centronucléaires démarrée en 2017 a été arrêtée en septembre 2021. Elle visait à caractériser l’évolution de ces maladies et déterminer les meilleurs paramètres pour évaluer au mieux l’efficacité de potentiels traitements.