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La liste des essais

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La liste des essais

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Maladies
01/07/2022

Le registre Dystrophinopathies

Cette base de données médicale (registre DYS), mise en place par l’AFM-Téléthon est en cours de recrutement en France. Elle recueille des données génétiques et cliniques des personnes atteintes de dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker.

Maladies
20/06/2022

La base de données neuropathies périphériques

Cette base de données médicale est en cours de recrutement en France. Elle recueille des données sur le diagnostic, la prise en charge et le suivi des personnes atteintes de neuropathie périphérique (dont la CMT).

Maladies
20/06/2022

Ataxie de Friedreich : essai ACTFRIE

Cet essai soutenu par l'AFM-Téléthon vise à évaluer les effets de la pioglitazone dans une maladie rare du système nerveux, l'ataxie de Friedreich.

Maladies
20/06/2022

Myopathie GNE : étude ClinBio-GNE

Cette étude clinique d’histoire naturelle qui visait à trouver des paramètres cliniques et biologiques significatifs pour caractériser l’évolution de la myopathie GNE en prévision de futurs essais thérapeutiques, qui s'est déroulée en France est terminée.

 

Maladies
16/06/2022

Myopathie de Duchenne : essai DYSTANCE-51

Cet essai de phase II/III, évaluant la tolérance et l’efficacité du WVE-210201 ou suvodirsen, a été arrêté, comme l'ensemble du programme de développement de l'oligonucléotide antisens WVE-210201 ciblant l’exon 51 du gène DMD.

Maladies
16/06/2022

SMA de type 1 : essai STR1VE-EU

Cet essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1 est terminé en Europe. Il visait à évaluer les effets du Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) chez 33 personnes atteintes de SMA de type 1, âgées de moins de 6 mois.

Maladies
14/06/2022

CMT 1A et PXT3003 : essai « PLEO CMT »

Un essai clinique international en cours en France afin d'évaluer la sécurité d'utilisation et l’efficacité du PXT3003 pendant 15 mois, chez plus de 300 personnes atteintes de maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A.

Maladies
14/06/2022

Amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 : essai DEVOTE

Cet essai de phase II/III évalue la tolérance et l'efficacité de plus fortes doses de nusinersen (Spinraza®). En France, le recrutement a débuté en mars 2021. Les premiers résultats sont attendus pour novembre 2022.