Les essais et études cliniques en France dans les myosites

De nombreux essais et études sur les myosites ont lieu dans d’autres pays du monde. Pour en savoir plus, vous pouvez consulter : 

Avancées dans les myopathies inflammatoires

Essais en cours ou en préparation dans le monde

ABC008 ou ulviprubart en ouvert (pharmacologie)

• Pour qui ? Les 270 participants de deux essais de l’ABC008 dans la myosite à inclusions : l’un de phase I mené entre 2021 et 2025, et l’autre de phase II/III contre placebo terminé également, dont ce nouvel essai est une extension.
• Pourquoi ? Évaluer la sécurité et l’efficacité à long terme (trois ans) de l’ulviprubart. 
• Quand ? D’octobre 2024 à avril 2029.
• Où ? Dans les mêmes centres investigateurs que l’essai contre placebo. 
• Comment ? Tous les participants reçoivent l’ulviprubart à la dose de 2 mg/kg toutes les huit semaines. Le suivi dure trois ans et comporte notamment des examens cliniques, prises de sang, questionnaires et testings musculaires manuels.

- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Informations et formulaire de contact avec l’équipe de coordination de l’essai

Anifrolumab ou Saphnelo^® (essai Jasmine, pharmacologie)

• Pour qui ? Deux cent quarante adultes âgés de 18 à 75 ans, pesant entre 40 et 100 kg et atteints de dermatomyosite ou de polymyosite modérée à sévère en dépit d’un traitement par corticoïdes ou autre médicament à visée immunitaire.
• Pourquoi ? Évaluer l’efficacité et la sécurité de l’anifrolumab comparé à un placebo. Ce médicament est un anticorps qui bloque les interférons de type 1 (IFN1), lesquels sont impliqués dans les myosites. Il a déjà une autorisation de mise sur le marché dans les formes résistantes aux traitements habituels d’une autre maladie auto-immune avec lésions de la peau et implication des IFN1 : le lupus systémique. Plusieurs publications ont également rapporté son efficacité, hors essai clinique, chez des patients atteints de myosites réfractaires.
• Quand ? De juin 2024 à août 2028.
• Où ? Dans près de 30 pays du monde, dont la France avec des centres investigateurs à Angers, Brest, Le Mans, Lille, Lyon, Paris, Reims, Rouen, Strasbourg et Toulouse.
• Comment ? Les participants à cet essai de phase III sont répartis par tirage au sort en deux groupes : les uns reçoivent l’anifrolumab, les autres un placebo, en injections sous la peau (sous-cutanées) une fois par semaine pendant un an. À ce terme, tous les participants se voient proposer de recevoir l’anifrolumab pendant une année. Le suivi comporte notamment examens cliniques, prises de sang et évaluations de la force musculaire (testing manuel).

- Descriptif de l’essai (en anglais)  
- Actualité AFM-Téléthon sur les interférons dans les myosites
- Fiche info de l’anifrolumab (Saphnelo^®) en perfusions sur la base de données publiques des médicaments

AZD5492 (essai Titan, pharmacologie)

• Pour qui ? Soixante-douze personnes âgées de 18 à 65 ans, atteintes de dermatomyosite, de polymyosite ou de lupus érythémateux disséminé, présentant une intolérance ou une réponse insuffisante à plusieurs traitements immunosuppresseurs.
• Pourquoi ? Évaluer la sécurité, l’efficacité et le devenir dans l’organisme de l’AZD5492. Ce candidat-médicament est un T-cell engager :  il mobilise les lymphocytes T CD8 (ou lymphocytes cytotoxiques) afin qu’ils s’attaquent aux lymphocytes B, à l’origine de la production des auto-anticorps et qui sont reconnus grâce à leur récepteur de surface CD20. L’AZD5492 est également à l’essai pour traiter des cancers nés de la multiplication anarchique de lymphocytes B.
• Quand ? De mai 2025 à septembre 2027.
• Où ? Dans une trentaine de centres investigateurs dans le monde, dont 6 en France, à Bordeaux, Montpellier, Nancy, Paris, Strasbourg et Toulouse.
• Comment ? Les participants reçoivent deux doses d’AZD5492 par voie sous-cutanée, à sept jours d’intervalle. Le suivi, d’une durée d’un an, prévoit des examens cliniques, des électrocardiogrammes et des prises de sang.

- Descriptif de l’essai (en anglais)

Baricitinib (essai Bird, pharmacologie)

• Pour qui ? Soixante-deux adultes âgés de 18 à 64 ans, atteints d’une dermatomyosite active sur le plan musculaire ou cutané, récente ou en rechute.
• Pourquoi ? Évaluer contre placebo l'efficacité du baricitinib (Olumiant^®), un médicament déjà commercialisé pour traiter d’autres maladies. Il inhibe les janus-kinases (JAK), des enzymes nécessaires à certaines voies de l’inflammation faisant intervenir des interférons et qui sont suractivées dans la dermatomyosite.
• Quand ? D’août 2022 à février 2026.
• Où ? L’essai Bird compte un seul centre investigateur, à l’Hôpital de la Pitié-Salpêtrière (Paris).
• Comment ? Chaque participant reçoit son traitement habituel (corticoïdes, azathioprine ou méthotrexate) associé à un comprimé par jour soit de baricitinib, soit de placebo pendant 5 mois et demi. La dose de corticoïdes est diminuée de façon progressive. Une fois validée la participation à l’essai, quatre consultations sont prévues : avant la première prise de baricitinib puis aux 5e, 12e et 24e semaines de traitement. Ce suivi comporte examens cliniques par le médecin, questionnaires et prises de sang.

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Résultats d’un autre inhibiteur de JAK pour la dermatomyosite réfractaire dans nos actualités
- Actualité sur les interférons dans les myosites
- Fiche info du baricitinib sur la base de données publiques des médicaments

Catr-Pat (pharmacologie)

• Pour qui ? Soixante-seize personnes âgées de 18 ans et plus, atteintes d’un syndrome des antisynthétases récent ou en rechute, confirmé par une prise de sang (anticorps anti-Jo-1, anti-PL7, anti-PL12, anti-EJ et/ou anti-OJ) et un scanner du thorax.
• Pourquoi ? Comparer l’efficacité et la tolérance de deux traitements du syndrome des antisynthétases, l’un plutôt utilisé en Europe (cyclophosphamide suivi d’azathioprine) et l’autre aux États-Unis (tacrolimus).
• Quand ? L’essai a démarré en février 2021.
• Où ? Dans 19 centres investigateurs répartis sur l’ensemble du territoire français, le promoteur de cet essai étant l’Assistance Publique - Hôpitaux de Paris.
• Comment ? Le traitement dure un an et consiste en 3 injections de corticoïdes en intraveineux à un jour d’intervalle, puis des corticoïdes par voie orale auxquels s’ajoutent soit une perfusion par mois de cyclophosphamide (6 au total) suivies de la prise d’azathioprine par voie orale tous les jours, soit la prise de tacrolimus par voie orale tous les jours. L'essai comporte une première consultation, avant tout traitement, puis 4 visites de suivi espacées de 3 mois. Au cours du suivi sont réalisés différents examens : prise de sang, examen clinique, scanner thoracique, exploration fonctionnelle respiratoire, gaz du sang...

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Informations sur le syndrome des antisynthétases
- Des résultats du tacrolimus dans la dermatomyosite avec atteinte des poumons dans nos actualités

Cellules AlloNK ou AB-101 (thérapie cellulaire)

• Pour qui ? Quatre-vingt-dix adultes atteints d’une forme sévère et réfractaire de différentes maladies auto-immunes, notamment de myopathies inflammatoires (hors myosite à inclusions). 
• Pourquoi ? Évaluer la sécurité et l’efficacité des cellules AlloNK associé au rituximab. Les AlloNK sont une variété de lymphocytes (natural killer ou NK), issues de sang de cordon ombilical récoltés lors des dons de placenta. Elles sont utilisées pour renforcer l’effet du rituximab sur les lymphocytes B, qui sont les cellules immunitaires à l’origine de la sécrétion des auto-anticorps.
• Quand ? De juillet 2025 à janvier 2029.
• Où ? Dans plusieurs pays du monde, dont la France qui compte trois centres investigateurs : à Marseille, Montpellier et Toulouse.
• Comment ? Le traitement comporte des immunosuppresseurs puis du rituximab et des cellules AlloNK. Le suivi dure deux ans et prévoit, notamment, des prises de sang, questionnaires et examens cliniques avec testing musculaire manuel.

- Descriptif de l’essai (en anglais)

Cellules CAR-T BMS-986515 (thérapie cellulaire et génique)

• Pour qui ? Cent vingt-cinq adultes (18 ans et plus) atteints d’une forme sévère, et résistante aux corticoïdes et aux immunosuppresseurs, de dermatomyosite, polymyosite ou syndrome des antisynthétases.
• Pourquoi ? Déterminer la sécurité, la tolérance et la dose optimale et l’efficacité des cellules CAR-T BMS-986515. Il s’agit de lymphocytes T prélevés chez des donneurs en bonne santé et dont le patrimoine génétique est modifié en laboratoire pour les mettre en capacité de reconnaitre la protéine CD-19. Elle est présente à la surface des cellules immunitaires à l’origine de la production des auto-anticorps (lymphocytes B). L’objectif du traitement est d’éliminer ces cellules afin d’opérer une forme de « réinitialisation » : les lymphocytes B dysfonctionnels seraient remplacés par de nouveaux lymphocytes, produits par l’organisme et non producteurs d’auto-anticorps.
• Quand ? D’août 2025 à août 2030.
• Où ? Dans une trentaine de centres investigateurs, dont deux en France à Lille et Strasbourg.
• Comment ? Tous les participants reçoivent une perfusion unique de cellules CAR-T BMS-986515, précédée par un traitement immunosuppresseur puissant (fludarabine, cyclophosphamide, tocilizumab) destiné à entrainer une déplétion des lymphocytes. Le suivi dure deux ans, et comporte notamment des examens cliniques, des prises de sang et des questionnaires.  

- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Page consacrée aux cellules CAR-T sur le site de l’AFM-Téléthon
- Des résultats de cellules CAR-T dans la myopathie nécrosante auto-immune et dans le syndrome des antisynthétases.

Cellules CAR-T CC-97540 (essai Breakfree-1, thérapie cellulaire et génique)

• Pour qui ? Deux cent soixante-dix adultes (18 ans et plus) atteints de différentes maladies auto-immunes dont la dermatomyosite, la myopathie nécrosante auto-immune et le syndrome des antisynthétases avec une atteinte cutanée ou musculaire sévère en dépit d’un traitement par corticoïdes et d’au moins deux traitements immunosuppresseurs (formes appelées « réfractaires »).
• Pourquoi ? Évaluer la tolérance, le devenir dans l’organisme et l’efficacité des cellules CAR-T CC-97540 (ou BMS-986353). Ces cellules sont des lymphocytes T prélevés chez la personne malade. Leur patrimoine génétique est ensuite modifié en laboratoire pour les rendre capables de reconnaitre CD-19, une protéine présente à la surface des lymphocytes B. Ces derniers sont à l’origine des cellules productrices d’auto-anticorps.  L’objectif de ce traitement est d’éliminer les lymphocytes B qui dysfonctionnent afin d’opérer une forme de « réinitialisation » (reset) de cette population de cellules immunitaires. Elles disparaitraient et seraient remplacées par de nouvelles cellules produites par l’organisme, non productrices d’auto-anticorps.
• Quand ? De septembre 2023 à août 2028.
• Où ? Dans plusieurs pays dont la France qui compte des centres investigateurs à Bordeaux, Lille, Montpellier, Nice, Paris (Hôpital Saint Louis), Rennes et Strasbourg.
• Comment ? Un traitement immunosuppresseur puissant (fludarabine, cyclophosphamide) destinée à entrainer une déplétion des lymphocytes précède la perfusion unique de cellules CAR-T.  Le suivi post-perfusion dure deux ans. Il prévoit notamment examens cliniques, prises de sang et explorations fonctionnelles respiratoires (EFR).

- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Page consacrée aux cellules CAR-T sur le site de l'AFM-Téléthon
- Des résultats de cellules CAR-T dans la myopathie nécrosante auto-immune et dans le syndrome des antisynthétases.

Cellules CAR-T FT819 (thérapie cellulaire et génique)

• Pour qui ? Deux cent quarante-quatre adultes atteints de maladies auto-immunes (dont les myosites, hors myosites à inclusions) réfractaires aux traitements habituels. 
• Pourquoi ? Évaluer la sécurité, le devenir dans l’organisme et l’activité anti-lymphocytes B d’une ou deux doses de cellules CAR-T FT819. Ces cellules CAR-T sont dérivées de cellules souches, différenciées en lymphocytes et modifiées en laboratoire pour les rendre capables de reconnaitre CD-19. Cette protéine est présente à la surface des lymphocytes B, qui sont à l’origine des cellules productrices d’auto-anticorps.
• Quand ? De mars 2024 à septembre 2042.
• Où ? Dans différents pays dont la France, à l’Hôpital de la pitié Salpêtrière (Paris).
• Comment ? L’essai va tester des doses croissantes de cellules CAR-T FT819, seules ou associées à une chimiothérapie immunosuppressive préalable (cyclophosphamide, fludarabine, bendamustine). Le suivi va durer 2 ans, comprenant notamment des prises de sang, examens cliniques avec testing musculaire manuel, questionnaires.

- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Page consacrée aux cellules CAR-T sur le site de l'AFM-Téléthon
- Des résultats de cellules CAR-T dans la myopathie nécrosante auto-immune et dans le syndrome des antisynthétases.

Cellules CAR-T YTB323 (rapcabtagene autoleucel, thérapie cellulaire et génique)

• Pour qui ? Cent-vingt-trois personnes âgées de 18 à 65 ans, atteintes d’une forme réfractaire et grave de dermatomyosite, de myopathie nécrosante auto-immune ou de syndrome des antisynthétases.
• Pourquoi ? Évaluer l’efficacité et la sécurité des cellules CAR-T YTB323 (rapcabtagene autoleucel). Elles sont dirigées contre CD19, une protéine présente à la surface des lymphocytes B. L’objectif du traitement est d’éliminer les lymphocytes B auto-réactifs, afin d’opérer un forme de « reset » (réinitialisation) de cette population de cellules immunitaires, remplacées à terme par de nouveaux lymphocytes B produits par l’organisme, non producteurs d’auto-anticorps. Les CAR-T YTB323 sont à l’essai également pour traiter des cancers du sang et d’autres maladies auto-immunes comme le lupus, la sclérodermie ou encore la myasthénie.  Elles sont administrées en une perfusion intraveineuse unique.
• Quand ? De décembre 2024 à juillet 2030.
• Où ? Il existe 30 sites investigateurs dans le monde, dont à Brest, Lyon, Paris et Rennes.
• Comment ? Les participants sont répartis en deux groupes. Dans le premier, tous les participants reçoivent une perfusion de cellules CAR-T YTB323. Dans le second, ils reçoivent soit les cellules CAR-T, soit un traitement comparateur, choisi par l’investigateur. Le suivi dure deux ans et comporte, notamment, des examens cliniques, des épreuves fonctionnelles respiratoires, des prises de sang et des questionnaires. À son terme, les participants qui ont reçu des cellules CAR-T bénéficieront d’un suivi de plusieurs années, jusqu’à 15 ans.

- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Page consacrée aux cellules CAR-T de notre glossaire
- Des résultats préliminaires des mêmes cellules CAR-T YTB323 dans le lupus

Cellules souches (essai ADSVF-in-IBM, thérapie cellulaire)

• Pour qui ? Trente-deux adultes âgés de 45 à 80 ans atteints de myosite à in-clusions, capable de marcher plus de 10 mètres et exempts d’insuffisance respiratoire sévère.
• Pourquoi ? Évaluer la capacité de réparation musculaire et la tolérance d’injections localisées de cellules souches issues du tissu graisseux du parti-cipant lui-même. Ces cellules souches pourraient exercer un effet anti-inflammatoire, mais aussi une action régénératrice car elles peuvent donner naissance à plusieurs types de tissus, dont le tissu musculaire.
• Quand ? L’essai a débuté en février 2023. Les inclusions sont terminées et l’analyse des résultats devrait intervenir fin 2026-début 2027.
• Où ? À Paris (Institut de Myologie, Pr Olivier Benveniste) et Marseille (Hôpital de la Timone).
• Comment ? Du tissu graisseux est prélevé sur chaque participant par lipo-succion. Les cellules souches sont isolées puis injectées dans les muscles flé-chisseurs des doigts de la main non-dominante (gauche pour les droitiers) à la dose de 5 millions, 10 millions ou 20 millions de cellules. L’essai dure 7 mois, un mois maximum entre la visite d'inclusion et l’injection des cellules souches puis six mois de suivi, avec une évaluation au démarrage puis à 30 jours, 3 mois et 6 mois du traitement à l’aide d’examens comme la mesure de la force musculaire, l’imagerie par résonance magnétique (IRM) et les analyses de sang.

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Dossier sur la thérapie cellulaire de l’Inserm

Dazukibart ou PF-06823859 (pharmacologie)

• Pour qui ? Trois cent-dix-huit adultes (18 ans et plus) atteints de dermatomyosite ou de polymyosite active en dépit du traitement par corticoïdes et/ ou immunosuppresseur, dont la maladie a débuté à partir de l’âge de 18 ans.
• Pourquoi ? Évaluer, contre placebo, l’efficacité et la sécurité d’utilisation du dazukibart. Il s’agit d’un anticorps conçu pour neutraliser l’interféron bêta 1, dont plusieurs études ont montré l’implication dans les myosites. Il a déjà fait l’objet entre 2018 et 2023 de deux essais cliniques (NCT03181893 et NCT05192200) dans la dermatomyosite modérée à sévère, avec des résultats encourageants sur les lésions de la peau. Le dazukibart a le statut de médicament orphelin en Europe depuis 2021 dans la dermatomyosite.
• Quand ? De mai 2023 à juillet 2027.
• Où ? Dans une vingtaine de pays du monde, dont la France qui compte des centres investigateurs à Lyon, Paris (Pitié Salpêtrière), Reims et Strasbourg.
• Comment ? Les participants reçoivent, dans le centre investigateur, soit le dazukibart soit le placebo, en perfusion intraveineuse d’une durée d’environ une heure, toutes les quatre semaines pendant 11 mois. L’essai dure au total 13 mois durant lesquels les participants ont 15 consultations en lien avec l’essai, dans leur centre investigateur, et qui comportent des examens de la peau et des mesures de la force musculaire, notamment.

- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Actualité de l’AFM-Téléthon sur l’implication des interférons dans les myopathies inflammatoires

Efgartigimod (essai Alkivia, pharmacologie)

• Pour qui ? Deux soixante-cinq adultes (18 ans et plus) dans le monde, atteints de dermatomyosite, myopathie nécrosante auto-immune, polymyosite ou syndrome des antisynthétases actif en dépit du traitement.
• Pourquoi ? Évaluer le devenir dans l’organisme, la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’efgartigimod (Vyvgart®) administré par voie sous-cutanée. Ce médicament est dirigé contre les récepteurs Fc néonataux (anti-FcRn). En les bloquant, il favorise l’élimination des anticorps et notamment des auto-anticorps. L’efgartigimod peut être administré également en perfusions intraveineuses, une forme pour laquelle il a depuis 2022 une autorisation d’accès précoce en France pour traiter la myasthénie auto-immune.
• Quand ? D’octobre 2022 à février 2027.
• Où ? Dans plusieurs pays dont la France qui compte des centres investigateurs à l’Institut de Myologie (Paris) ainsi qu’aux CHU de Lyon, Rouen et de Strasbourg.
• Comment ? L’essai dure un an. Les participants sont répartis par tirage au sort en deux groupes : l’un reçoit l’efgartigimod, l’autre un placebo, en injections sous-cutanées. L’essai prévoit 9 visites de suivi au centre investigateur pour chaque participant, avec différents questionnaires et examens : testing musculaire, examen clinique, prises de sang… 

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Des résultats de l’efgartigimod pour la myasthénie dans nos actualités

Efgartigimod (essai Alkivia+, pharmacologie)

• Qui ? Les participants de l’essai Alkivia (voir ci-dessus), qu’ils aient reçu l’efgartigimod ou le placebo. 
• Pourquoi ? Évaluer à long terme la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’efgartigimod.
• Quand ? De septembre 2023 à septembre 2028.
• Où ? Dans le mêmes centres investigateur que l’essai Alkivia.
• Comment ? Tous les participants reçoivent l’efgartigimod et bénéficient d’un suivi de 14 mois qui prévoit notamment des examens cliniques et des prises de sang. 

- Descriptif de l’essai (en anglais) 

GLPG3667 (essai Galarisso, pharmacologie)

• Pour qui ? Quarante personnes âgées de 18 à 75 ans atteintes depuis au moins trois mois de dermatomyosite avec diminution de la force musculaire, intolérantes ou résistantes à un premier traitement comportant des corticoïdes en comprimés et au moins un autre immunosuppresseur.
• Pourquoi ? Évaluer l’efficacité, la sécurité, la tolérance et le devenir dans l’organisme du GLPG3667 en comparaison d’un placebo. Ce médicament en développement inhibe la tyrosine kinase 2, une enzyme de la famille des janus kinases (JAK). Ces enzymes sont impliquées dans la réaction immunitaire, via les interférons. Le GLPG3667 est à l’essai dans d’autres maladies auto-immunes. Il se présente sous forme de gélules. 
• Quand ? De février 2023 à avril 2026. 
• Où ? À Paris (Institut de Myologie), Nice (Hôpital Pasteur 2) et Strasbourg (Hôpital Hautepierre) ainsi que dans d’autres pays d’Europe et du continent américain.
• Comment ? Un tirage au sort détermine qui parmi les participants reçoit le GLPG3667 et qui reçoit le placebo, par voie orale (gélule) une fois par jour pendant cinq mois et demi. L’essai prévoit un suivi avec examens cliniques, testings musculaires, prises de sang et questionnaires notamment.

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Résultats d’un autre inhibiteur de JAK pour la dermatomyosite réfractaire dans nos actualités
- Informations sur le lien entre interférons et myosites dans nos actualités

Nipocalimab (essai Spirea, pharmacologie)

• Pour qui ? Trente-six personnes âgées de 18 ans et plus atteintes de dermatomyosite, de myopathie nécrosante auto-immune ou d’un syndrome des antisynthétases actif, dans une douzaine de pays dont la France.
• Pourquoi ? Évaluer l’efficacité et la sécurité du nipocalimab contre placebo. Ce candidat-médicament est un anticorps dirigé contre les récepteurs néonataux Fc (ou FcRn). En bloquant ces récepteurs, il favorise l’élimination des auto-anticorps responsables des manifestations de myosites. Il est à l’essai dans d’autres maladies auto-immunes, comme la myasthénie.
• Quand ? De juillet 2022 à septembre 2026.
• Où ? À Nice (Hôpital de l’Archet), Paris (Institut de myologie) et Strasbourg (Hôpital de Hautepierre) ainsi que dans d’autres pays.
• Comment ? Chaque participant reçoit pendant un an une perfusion toutes les deux semaines de nipocalimab ou de placebo, puis tous les participants pourront recevoir le nipocalimab pendant 11 mois. Le suivi lié à l’essai prévoit notamment des examens cliniques, des prises de sang, des évaluations de la force musculaire (testing manuel) et des questionnaires à remplir par les participants. 

- Informations sur Spirea et formulaire de contact avec l’investigateur
- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Des résultats du nipocalimab pour la myasthénie dans nos actualités

RAY121 (essai Rainbow, pharmacologie)

• Pour qui ? Cent quarante-quatre adultes âgés de 18 à 85 ans et atteints de dermatomyosite ou de myopathe nécrosante auto-immune, avec une résistance ou une intolérance aux corticoïdes et/ou aux immunosuppresseurs. D’autre maladies auto-immunes sont concernées par cet essai (Behçet, syndrome des antiphospholipides...) : il s’agit d’un essai dit « panier », au cours duquel une même molécule est évaluée dans plusieurs pathologies.
• Pourquoi ? Évaluer la sécurité, la tolérance, le devenir dans l’organisme, et l’efficacité du RAY121. Ce candidat-médicament est un anticorps conçu pour inhiber le complément, lequel se compose de plusieurs protéines intervenant dans les réactions immunitaires. Le RAY121 se lie de façon plus spécifique à la fraction C1 du complément.
• Quand ? D'août 2024 à juin 2026.
• Où ? Dans plusieurs pays dont la France qui compte un centre investigateur à Montpellier et un autre à Paris (Hôpital de la Pitié-Salpêtrière).
• Comment ? Tous les participants reçoivent une injection régulière de RAY121. L’essai dure un peu plus de 7 mois et le suivi prévoit, notamment, des examens cliniques et des prises de sang. 

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l'essai (en anglais)

RAY121 (essai Rainbow LTE, pharmacologie)

• Pour qui ? Les participants de l’essai Rainbow (voir ci-dessus) qui ont reçu les 4 doses de RAY121 et en ont eu des bénéfices cliniques.
• Pourquoi ? Évaluer la sécurité et la tolérance à long terme du RAY121.
• Quand ? De décembre 2024 à avril 2027.
• Où ? Dans les mêmes centres investigateurs que l’essai Rainbow.
• Comment ? Tous les participants reçoivent du RAY121. Le suivi dure une année et prévoit prises de sang et examens cliniques.

-  Descriptif de l'essai (en anglais)

Ruxolitinib (essai Bigtim, pharmacologie)

• Pour qui ? Quatre-vingts personnes âgées de 45 ans ou plus, atteintes d’une myosite à inclusions et capables de marcher pendant 6 minutes sans l’aide d’une personne (aide technique type canne ou déambulateur autorisée). L’essai prévoit d’autres critères de sélection : degré de faiblesse du muscle de la cuisse (quadriceps), atteinte respiratoire éventuelle, autres traitements...
• Pourquoi ? Évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du ruxolitinib ou Jakavi® contre placebo. L’interféron de type II ou interféron gamma (IFNγ) retarde la réparation des muscles et provoque des lésions de vieillissement musculaire prématuré (dégénérescence) comparables à celles observées dans la myosite à inclusions. In vitro, le ruxolitinib évite ces effets délétères. Il appartient à la famille des inhibiteurs des janus kinases (JAKi) et se présente sous forme de comprimés.
• Quand ? De mai 2025 à septembre 2028.
• Où ? L’essai se déroule en France dans les différents centres experts en maladies rares neuromusculaires de la filière Filnemus. 
• Comment ? Les participants reçoivent un comprimé de ruxolitinib ou de placebo deux fois par jour pendant un an. L’essai prévoit un suivi comportant examens cliniques, tests de 6 minutes de marche, mesures de la force musculaire (dynamomètre), prises de sang, explorations respiratoires, questionnaires et imageries par résonance magnétique (IRM).

- Information et formulaire de contact avec l’équipe de coordination 
- Descriptif de l'essai (en anglais)
- Actualité AFM-Téléthon sur l’implication des interférons dans les myosites
- Fiche du ruxolitinib (Jakavi^®) sur la base de données publique des médicaments

Thiosulfate de sodium (essai ITS-PILOT, pharmacologie)

• Pour qui ? Quarante personnes présentant des calcifications sous la peau (calcinose) secondaires à une dermatomyosite, une sclérodermie ou une pseudo-hypoparathyroïdie de type 1a, âgées 2 ans et plus.
• Pourquoi ? Évaluer la sécurité d’emploi et l'efficacité du thiosulfate de sodium en injection sous la peau (sous-cutanée) en regard de calcifications provoquées par différentes maladies, dont la dermatomyosite. Ces dépôts sont constitués de cristaux insolubles de calcium. Le thiosulfate de sodium se lierait au calcium pour favoriser son élimination dans les urines (effet chélateur). Il bénéficie déjà d’une autorisation d’accès précoce (dit « compassionnel ») pour traiter la calcinose par voie intraveineuse.
• Quand ? De janvier 2020 à juin 2027.
• Où ? Au CHU de Bordeaux, à l’Hôpital Bicêtre (Kremlin-Bicêtre), aux CHU de Limoges, Rouen et Toulouse, aux Hospices civils de Lyon (Bron), aux hôpitaux Lariboisière et Pitié-Salpêtrière (Paris).
• Comment ? Six mois après son inclusion, chaque participant reçoit des injections de thiosulfate de calcium par voie sous-cutanée, en regard des calcifications, toutes les deux semaines pendant 6 mois jusqu’à un nombre total maximal de 11 injections. L'essai dure 1 an et comporte 5 consultations de suivi (à l’inclusion, 6 mois plus tard puis tous les 2 mois) avec prises de sang, examen clinique, évaluation de la douleur et de la qualité de vie. Trois scanners des zones traitées sont réalisés : à l’inclusion, puis à 6 mois et 12 mois de l’inclusion.

- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Témoignage sur la calcinose, par le Groupe d’intérêt Myopathies inflammatoires de l’AFM-Téléthon
- Notice du Thiosulfate de sodium 
- Des résultats du thiosulfate en pommade dans nos actualités

Cohorte Maia

• Pour qui ? Soixante personnes âgées de 18 ans et plus, qui présentent des signes évocateurs de myopathie inflammatoire (myosite). 
• Pourquoi ? Décrire sur les plans clinique et immunologique (sous-populations de lymphocytes notamment) une cohorte d’adultes chez qui les médecins suspectent une myosite, à partir du diagnostic et au fil du suivi. 
• Quand ? De mai 2022 à mai 2030. 
• Où ? CHU de Brest.
• Comment ? À partir de l’inclusion, des données d’examens cliniques et biologiques (analyses de sang, d’urines, de selles, de biopsie musculaire) des participants sont collectées.

- Descriptif de l’étude de cohorte Maia (en anglais)
- Informations sur les registres de patients dans notre glossaire

Étude Cytildass

• Pour qui ? Vingt-quatre adultes (18 ans et plus) qui viennent de recevoir le diagnostic de syndrome des antisynthétases avec atteinte des poumons (pneumopathie interstitielle) et n’ont pas reçu de corticoïdes ni de médicaments immunosuppresseurs ou immunomodulateurs dans les trois mois qui ont précédé ce diagnostic.
• Pourquoi ? Rechercher une corrélation entre le nombre de lymphocytes Thelpers (Th) 1 et 17 dans le liquide bronchoalvéolaire au moment du diagnostic et l’évolution de l’atteinte pulmonaire six mois plus tard. Les Th1 et Th17 sont des cellules immunitaires qui contribuent à l’inflammation et à la réaction auto-immune. L’hypothèse des chercheurs est que leur nombre, au moment du diagnostic, dans les bronches et les alvéoles pulmonaires serait proportionnelle à la sévérité de l’atteinte des poumons et pourrait aider à prédire son devenir sous traitement. 
• Quand ? L’étude a débuté en août 2024.
• Où ? À Dijon, Metz, Nancy, Paris, Reims et Strasbourg.
• Comment ? L’étude dure six mois et prévoit un examen clinique et un lavage bronchoalvéolaire au moment du diagnostic, ainsi que deux évaluations de la fonction respiratoire (mesure de la capacité vitale) lors du diagnostic et six mois plus tard.

- Descriptif de l'étude Cytildass (en anglais)
- Informations sur le rôle des cellules immunitaires dans les maladies auto-immunes 
- FAQ sur le syndrome des antisynthétases par la filière FAI²R 
- Actualité sur les critères diagnostiques du syndrome des antisynthétases

Étude DM-Antilles

• Pour qui ? Dix personnes âgées de 16 ans ou plus, atteintes d’une dermatomyosite qui vient d’être diagnostiquée, résidant en Guadeloupe et dont les parents ou grands-parents sont originaires des Antilles.
• Pourquoi ? Identifier des facteurs de gravité susceptibles d’expliquer pourquoi la maladie reste associée à une morbidité et une mortalité à court et moyen plus élevée dans les Antilles françaises qu’ailleurs. Cela pourrait permettre d’élaborer des recommandations spécifiques de prise en charge précoce.
• Quand ? De juillet 2021 à juillet 2029.
• Où ? CHU de la Guadeloupe (Pointe-à-Pitre). 
• Comment ? Le suivi dure 2 ans et prévoit des examens cliniques et des prises de sang, notamment.

- Descriptif de l’étude (en anglais)

Étude des manifestations rénales

• Pour qui ? Quinze adultes (18 ans et plus) atteints d’une myopathie inflammatoire (myosite), ayant déjà eu une biopsie de rein, hospitalisés au CHU de Strasbourg entre le 1er janvier 1990 et le 1er mai 2023 et indemnes de maladie rénale d’une autre origine que la myosite.
• Pourquoi ? Décrire les manifestations rénales des myosites.
• Quand ? L'étude a commencé en janvier 2024.
• Où ? Au CHU de Strasbourg (service de rhumatologie).
• Comment ? Il s’agit d’une étude rétrospective : elle consiste à analyser les données des dossiers médicaux de patients.

- Descriptif de l’étude (en anglais)

Étude Pannicul

• Pour qui ? Vingt enfants (à partir de 1 an) et adultes atteints de dermatomyosite ayant entrainé une panniculite, c’est-à-dire une inflammation du tissu graisseux situé sous la peau.
• Pourquoi ? Décrire la panniculite liée à une dermatomyosite, avec l’objectif d’identifier des caractéristiques (cliniques, visuelles, biopsies...) qui permettraient de la différencier des panniculites dues à d’autres causes (comme le lupus). 
• Quand ? D’octobre 2025 à avril 2028.
• Où ? CHU de Strasbourg.
• Comment ? Il s’agit d’une étude observationnelle rétrospective, sur les données des dossiers médicaux de patients concernés.

- Descriptif de l’étude (en anglais)

Étude Scleromyomics

• Qui ? Cinquante-cinq personnes majeures atteintes de myosite possible ou certaine, ou de sclérodermie systémique.
• Pourquoi ? Identifier des biomarqueurs diagnostiques et prédictifs de l’évolution. Un biomarqueur ou marqueur biologique est une caractéristique mesurable en lieu avec un processus biologique normal ou une maladie. Par exemple le taux de sucre dans le sang (glycémie) est un biomarqueur de diabète. Certains auto-anticorps sont des biomarqeurs de myosites. Dans cette étude les chercheurs vont essayer d’identifier par analyses multiomiques (génome, protéome, transcriptome…) des biomarqueurs dont la présence dans le sang, la peau ou le muscle permettrait d’affirmer le diagnostic et de prédire l’évolution de la myosite ou de la sclérodermie.
• Quand ? De novembre 2021 à juin 2028.
• Où ? À Strasbourg, Hôpital de Hautepierre.
• Comment ? L’étude prévoit un suivi des participants sur cinq ans, avec prise de sang et biopsie de peau et de muscle à l’inclusion dans l’étude, une à deux consultations par an (ou davantage si nécessaire) dans le cadre du suivi habituel, et de nouveaux prélèvements (prise de sang et/ou biopsie de peau) à deux reprises.

- Descriptif de l’étude Scleromyomics (en anglais) 
- Informations sur la scléromyosite dans nos actualités.

Registre Masc2

• Pour qui ? Quatre mille adultes (18 ans et plus) atteints de dermatomyosite, polymyosite, myosite à inclusions, myopathie nécrosante auto-immune ou myosite induite par un médicament.
• Pourquoi ? Collecter des données de suivi et des prélèvements biologiques (prises de sang, biopsie de muscle) pour nourrir des travaux de recherche qui améliorent la compréhension des myosites (fréquence, causes, mécanismes…) et aident à imaginer de nouvelles approches de traitement. La base de données facilite également le recrutement pour les essais cliniques. L’acronyme « Masc » correspond à Myosites, Muscles, ADN/ARN, Sérum, Cellules. Masc2 remplace le projet Masc, initiée en 2013. Il rassemblait les données de plus de 2200 personnes fin mai 2024.
• Quand ? D’octobre 2022 à octobre 2057.
• Où ? Paris, Hôpital de la Pitié Salpêtrière.
• Comment ? L’étude collige, pendant une durée qui pourra aller jusqu’à 20 ans, les données recueillies lors d'une visite d’inclusion puis des consultations de suivi (mensuelles à annuelles selon les cas) avec examen clinique, évaluation de la force musculaire, analyses de sang (créatine phosphokinase, auto-anticorps…), imagerie par résonance magnétique (IRM) musculaire, biopsie musculaire, scanner thoracique, épreuves fonctionnelles respiratoires (EFR), bilan extra-musculaire (cardiaque, pulmonaire, dermatologique…) et questionnaires.

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’étude (en anglais)
- Définition et intérêt d’un registre de patients

• ABC008 ou ulviprubart : il n’aurait pas atteint les critères d’efficacité choisis pour l’essai Muscle, mené chez près de 300 personnes atteintes de myosite à inclusions, mais la maladie aurait progressé moins rapidement chez les participants atteints d’une forme débutante.
• Baricitinib : les résultats de l’essai Myocit, qui a évalué ce médicament chez des enfants et des adolescents atteints de dermatomyosite, sont en attente de publication.
• Bimagrumab (essai Resilient) : évalué entre 2013 et 2016 dans la myosite à inclusions, avec des résultats mitigés.
• Daxdilimab : ses résultats dans le cadre d’un essai conduit entre 2023 et 2025 dans la dermatomyosite et le syndrome des antisynthétases sont en attente de parution.
• Immunoglobulines IgPro20 : l’essai Reclaiim devait se terminer en mai 2028 mais a été interrompu avant car le critère principal d’efficacité n'était pas atteint. 
• Rapamycine (essai Rapami) : mené avec le soutien de l’AFM-Téléthon dès 2015 dans la myosite à inclusions, avec des résultats suffisamment positifs pour justifier un essai rassemblant 140 participants aux États-Unis, en Australie, au Royaume-Uni, en Allemagne et aux Pays-Bas.
• Ravulizumab : le promoteur de l’essai Flex, Alexion pharmaceuticals, l’a arrêté de façon prématurée en mai 2024 sans plus de précision.
• Zilucoplan : évalué de début 2020 à avril 2021 dans la myopathie nécrosante auto-immune, sans montrer d’efficacité significative selon un communiqué de presse (en anglais) du laboratoire promoteur de l’essai.
• Exosquelettes Keeogo (essai Exo-KGO1) et MyoSuit (essai Exo-NMD1) : deux études menées par l’Institut de Myologie (Paris) chez 28 patients, dont 13 atteints d’une myosite à inclusions ou d’une dermatomyosite, avec des résultats contrastés.
• Étude Jade : ses résultats font état d’une absence de différence de gravité au moment du diagnostic entre la forme juvénile de la dermatomyosite (DMJ) et celle qui débute à l’âge adulte, avec toutefois une atteinte musculaire plus importante dans la DMJ. 
• Étude Neutrosas2 : une analyse de dossiers médicaux d’adultes atteints d’un syndrome des antisynthétases, conduite par le CHU de Nancy et dont les résultats sont en attente de publication. 
• Étude Typass : cette analyse des dossiers médicaux de 132 adultes atteints d’un syndrome des antisynthétases a permis d’identifier des éléments distinctifs des formes qui évoluent rapidement.