Les essais et études cliniques en France dans les myosites

De nombreux essais et études sur les myosites ont lieu dans d’autres pays du monde. Pour en savoir plus, vous pouvez consulter : 

Avancées dans les myopathies inflammatoires

Essais en cours ou en préparation dans le monde

ABC008 ou ulviprubart  (essai ABC008-IBM-201, pharmacologie)

• Pour qui ? Deux cent trente et un adultes dans le monde, âgés de plus de 40 ans, atteints de myosite à inclusions, capables de se lever d’une chaise sans l’aide d’un tiers ou d’un dispositif d’assistance (comme une canne), et capables de marcher trois mètres avec ou sans dispositif d’assistance.
• Pourquoi ? Évaluer contre placebo la sécurité d’emploi, l'efficacité et la tolérance de l’ABC008 ou ulviprubart. Ce médicament en développement est un anticorps anti-KLRG1 conçu pour réduire de façon spécifique la sous-population des lymphocytes T cytotoxiques KLRG1, des cellules dont l’activation par un antigène musculaire pourrait être le mécanisme initiateur de la myosite à inclusions.
• Quand ? De février 2023 à décembre 2025.
• Où ? À Paris, Hôpital de la Pitié-Salpêtrière. À noter que cet essai international rassemble une trentaine de centres investigateurs dans le monde, lesquels ont pu débuter le recrutement de leurs participants avant la France.
• Comment ? Chaque participant reçoit soit de l’ABC008 (dose de 0,5 mg ou de 2 mg), soit un placebo, au rythme d’une injection sous-cutanée toutes les huit semaines pendant près d’un an et demi. Le suivi prévoit notamment des examens cliniques, prises de sang, électrocardiogrammes (ECG), mesures de la force musculaire des muscles des mains (hand grip) et des cuisses (quadriceps) et des évaluations de l’impact de la maladie sur différentes activités du quotidien (marche, repas, habillage…). 

- Informations et formulaire de contact avec l’équipe de coordination de l’essai
- Descriptif de l’essai (en anglais) 

Baricitinib (essai Bird, pharmacologie)

• Pour qui ? Soixante-deux adultes âgés de 18 à 74 ans, atteints d’une dermatomyosite active sur le plan musculaire ou cutané, récente ou en rechute
• Pourquoi ? Évaluer contre placebo l'efficacité du baricitinib (Olumiant®), un médicament déjà commercialisé pour traiter d’autres maladies. Il inhibe les janus-kinases (JAK), des enzymes nécessaires à certaines voies de l’inflammation faisant intervenir des interférons et qui sont suractivées dans la dermatomyosite.
• Quand ? D’août 2022 à février 2026.
• Où ? À Paris, Hôpital de la Pitié-Salpêtrière.
• Comment ? Chaque participant reçoit son traitement habituel (corticoïdes, azathioprine ou méthotrexate) associé à un comprimé par jour soit de baricitinib, soit de placebo pendant 5 mois et demi. La dose de corticoïdes est diminuée de façon progressive. Une fois validée la participation à l’essai, quatre consultations sont prévues : avant la première prise de baricitinib puis aux 5e, 12e et 24e semaines de traitement. Ce suivi comporte examens cliniques par le médecin, questionnaires et prises de sang.

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Résultats d’un autre JAK inhibiteur dans la dermatomyosite réfractaire dans nos actualités
- Informations sur les interférons dans les myosites dans nos actualités  
- Fiche info du baricitinib sur la base de données publiques des médicaments

Baricitinib (essai Myocit, pharmacologie)

• Pour qui ? Seize enfants ou adolescents âgés de 3 à 18 ans, atteints d’une dermatomyosite qui vient d’être diagnostiquée, non encore traitée (ou traitée uniquement par des corticoïdes et pendant moins d’un mois), avec atteinte musculaire.
• Pourquoi ? Évaluer l’efficacité et la sécurité du baricitinib en association avec des corticoïdes pour traiter les nouvelles dermatomyosites juvéniles. Commercialisé sous le nom d’Olumiant®, le baricitinib appartient à la famille des inhibiteurs de janus-kinases (JAK), des enzymes qui activent des voies d’inflammation impliquant des interférons, or la dermatomyosite est une maladie des interférons.
• Quand ? De novembre 2022 à septembre 2026.
• Où ? Cet essai français compte des centres investigateurs dans 10 villes :
  -    Bordeaux, Hôpital Pellegrin (Dr Pascal Pillet)
  -    Bron, Hôpital Femme Mère Enfant (Pr Alexandre Belot)
  -    Le Kremlin-Bicêtre, Hôpital Bicêtre (Pr Isabelle Kone-Paut)
  -    Lille, Hôpital Jeanne de Flandre (Dr Héloïse Reumaux)
  -    Marseille, Hôpital La Timone (Dr Frédérique Audic) 
  -    Montpellier, Hôpital Arnaud de Villeneuve (Dr Aurélia Carbasse)
  -    Nancy, Hôpital Brabois (Dr Irène Lemmelle)
  -    Paris, Hôpital Necker - Enfants malades (Dr Brigitte Bader-Meunier et Pr Anne Welfringer), Robert Debré (Dr Isabelle Melki) et Trousseau (Dr Arnaud Isapof)
  -    Strasbourg, Hôpital de Hautepierre (Dr Alain Meyer)
  -    Toulouse, Hôpital Purpan (Dr Karine Brochard)
• Comment ? Tous les participants reçoivent du baricitinib (1 à 2 comprimés par jour selon l’âge) et des corticoïdes pendant 5 mois et demi. L’essai prévoit 6 consultations au centre investigateur, la première avant toute prise de baricitnib, les suivantes aux 4e, 8e, 12e, 16e et 24e semaines de traitement, avec examen clinique, questionnaires à remplir par les parents, prises de sang et une  biopsie musculaire au démarrage de l’essai, puis 4 et 24 semaines plus tard.

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Résultats d’un autre JAK inhibiteur dans la dermatomyosite réfractaire dans nos actualités
- Informations sur les interférons dans les myosites dans nos actualités
- Fiche info du baricitinib sur la base de données publiques des médicaments

Catr-Pat (pharmacologie)

• Pour qui ? Soixante-seize personnes âgées de 18 ans et plus, atteintes d’un syndrome des antisynthétases récent ou en rechute, confirmé par une prise de sang (anticorps anti-Jo-1, anti-PL7, anti-PL12, anti-EJ et/ou anti-OJ) et un scanner du thorax.
• Pourquoi ? Comparer l’efficacité et la tolérance de deux traitements du syndrome des antisynthétases, l’un plutôt utilisé en Europe (cyclophosphamide suivi d’azathioprine) et l’autre aux États-Unis (tacrolimus).
• Quand ? De février 2021 à janvier 2024.
• Où ? Paris, Hôpital de la Pitié Salpêtrière (Pr Olivier Benveniste).
• Comment ? Le traitement dure un an et consiste en 3 injections de corticoïdes en intraveineux à un jour d’intervalle, puis des corticoïdes par voie orale auxquels s’ajoutent soit une perfusion par mois de cyclophosphamide (6 au total) suivies de la prise d’azathioprine par voie orale tous les jours, soit la prise de tacrolimus par voie orale tous les jours. L'essai comporte une première consultation, avant tout traitement, puis 4 visites de suivi espacées de 3 mois. Au cours du suivi sont réalisés différents examens : prise de sang, examen clinique, scanner thoracique, exploration fonctionnelle respiratoire, gaz du sang...

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Informations sur le syndrome des antisynthétases
- Des résultats du tacrolimus dans la dermatomyosite avec atteinte des poumons dans nos actualités

Efgartigimod (essai Alkivia, pharmacologie)

• Pour qui ? Deux cent quarante adultes (18 ans et plus) dans le monde, atteints de dermatomyosite, myopathie nécrosante auto-immune, polymyosite ou syndrome des antisynthétases actif en dépit du traitement.
• Pourquoi ? Évaluer le devenir dans l’organisme, la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’efgartigimod (Vyvgart®) administré par voie sous-cutanée. Ce médicament est dirigé contre les récepteurs Fc néonataux (anti-FcRn). En les bloquant, il favorise l’élimination des anticorps et notamment des auto-anticorps. L’efgartigimod peut être administré également en perfusions intraveineuses, une forme pour laquelle il a depuis 2022 une autorisation d’accès précoce en France pour traiter la myasthénie auto-immune.
• Quand ? D’octobre 2022 à février 2027.
• Où ? À l’Institut de myologie (Paris), aux CHU de Rouen et de Strasbourg.
• Comment ? L’essai dure un an. Les participants sont répartis par tirage au sort en deux groupes : l’un reçoit l’efgartigimod, l’autre un placebo, en injections sous-cutanées. L’essai prévoit 9 visites de suivi au centre investigateur pour chaque participant, avec différents questionnaires et examens : testing musculaire, examen clinique, prises de sang… 

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Des résultats de l’efgartigimod pour la myasthénie dans nos actualités

GLPG3667 (essai Galarisso, pharmacologie)

Pour qui ? Soixante-deux personnes âgées de 18 à 75 ans, dans différents pays, atteintes de dermatomyosite depuis au moins trois mois de dermatomyosite avec diminution de la force musculaire, intolérante ou résistante à un premier traitement comportant des corticoïdes en comprimés et au moins un autre immunosuppresseur.

• Pourquoi ? Évaluer l’efficacité, la sécurité, la tolérance et le devenir dans l’organisme du GLPG3667 en comparaison d’un placebo. Ce médicament en développement inhibe la tyrosine kinase 2, une enzyme de la famille des janus kinases (JAK). Ces enzymes sont impliquées dans la réaction immunitaire, via les interférons. Le GLPG3667 est à l’essai dans d’autres  maladies auto-immunes. Il se présente sous forme de gélules. 
• Quand ? De février 2023 à mars 2025. 
• Où ? À Paris (Institut de myologie), Nice (Hôpital Pasteur 2) et Strasbourg (Hôpital Hautepierre).
• Comment ? Un tirage au sort détermine qui parmi les participants reçoit le GLPG3667 et qui reçoit le placebo, par voie orale (gélule) une fois par jour pendant cinq mois et demi . L’essai prévoit un suivi avec examens cliniques, testings musculaires, prises de sang et questionnaires notamment.

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Résultats d’un autre inhibiteur de JAK pour la dermatomyosite réfractaire dans nos actualités
- Informations sur le lien entre interférons et myosites dans nos actualités

IgPro20 (essai Reclaiim, pharmacologie)

• Pour qui ? Cent-vingt-six adultes (plus de 18 ans) dans 17 pays dont la France, atteints de dermatomyosite active sur le plan musculaire ou cutané et sous corticoïdes à une dose inférieure à 20mg/jour. 
• Pourquoi ? Comparer l’efficacité, la sécurité et le devenir dans l’organisme des immunoglobulines (Ig) polyvalentes administrées par voie sous-cutanée IgPro20 (Hizentra®), versus un placebo. Les Ig polyvalentes  (par opposition aux Ig spécifiques, qui protègent d’une maladie donnée) sont des anticorps issus de donneurs en bonne santé. Elles ont la capacité de moduler l’activité du système immunitaire (effet immunomodulateur) et peuvent être injectées par voie intraveineuse (IV) ou sous-cutanée  (SC) avec dans ce dernier cas une auto-administration à domicile possible après apprentissage et un rythme d’injection le plus souvent hebdomadaire. L’Hizentra® a déjà une autorisation de mise sur le marché dans une autre maladie auto-immune.
• Quand ? D’octobre 2019 à novembre 2027. 
• Où ? Aux CHU de Dijon, Lille, Marseille La Timone, Nice (Hôpital Archet 1) et Strasbourg, ainsi qu’à l’Hôpital de la Pitié-Salpêtrière (Institut de Myologie à Paris).
• Comment ? Une partie des participants bénéficie d’injections d’immunoglobulines et l’autre, d’injections du placebo. L’essai prévoit un suivi maximal de 3,7 ans. Il comporte notamment des examens cliniques et des testings musculaires. 

- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Données d’efficacité des IgSC dans nos actualités.
- Fiche info de l’Hizentra® dans la base de données publiques des médicaments

Nipocalimab (essai Spirea, pharmacologie)

• Pour qui ? Deux cents personnes âgées de 18 ans et plus atteintes de dermatomyosite, de myopathie nécrosante auto-immune ou d’un syndrome des antisynthétases actif, dans une douzaine de pays dont la France.

• Pourquoi ? Évaluer l’efficacité et la sécurité du nipocalimab contre placebo. Ce candidat-médicament est un anticorps dirigé contre les récepteurs néonataux Fc (ou FcRn). En bloquant ces récepteurs, il favorise l’élimination des auto-anticorps responsables des manifestations de myosites. Il est à l’essai dans d’autres maladies auto-immunes, comme la myasthénie. 
• Quand ? De juillet 2022 à avril 2027.
• Où ? À Paris (Institut de myologie, Hôpital de la Pitié-Salpêtrière), Strasbourg (Hôpital de Hautepierre) et Nice (Hôpital de l’Archet).
• Comment ? Chaque participant reçoit pendant un an une perfusion toutes les deux semaines de nipocalimab ou de placebo, puis tous les participants pourront recevoir le nipocalimab pendant 11 mois. Le suivi lié à l’essai prévoit notamment des examens cliniques, des prises de sang, des évaluations de la force musculaire (testing manuel) et des questionnaires à remplir par les participants. 

- Informations sur Spirea et formulaire de contact avec l’investigateur
- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Résultats du nipocalimab pour la myasthénie dans nos actualités

Ravulizumab (Flex study, pharmacologie)

• Pour qui ? Cent cinquante adultes (18 ans et plus) dans une dizaine de pays dont la France, atteints de dermatomyosite avec un effet insuffisant ou une intolérance à un ou plusieurs traitements (corticoïdes, azathioprine, méthotrexate, rituximab, immunoglobulines intraveineuses…) utilisés seuls ou en association. 
• Pourquoi ? Évaluer contre placebo l’efficacité, la tolérance et le devenir dans l’organisme du ravulizumab (Ultomiris®). Déjà indiqué dans d’autres maladies rares, ce médicament appartient à la famille des anti-C5 car il se lie à la fraction C5 du complément, empêchant la formation du complexe dit « d’attaque membranaire » (C5b-9) impliqué dans la genèse des lésions de dermatomyosite.
• Quand ? De décembre 2021 à mai 2028.
• Où ? Lille, Paris, Strasbourg et Toulouse.
• Comment ? L’essai dure entre 2 ans et 2,5 ans au total. Passée la phase de sélection des participants, 2 étapes se succèdent  : 
  - traitement par ravulizumab ou placebo en perfusions intraveineuses toutes les 8 semaines pendant 6 mois ou 11,5 mois (selon les participants) nécessitant 5 ou 8 visites au centre investigateur,
  - phase d’extension de l’essai pendant jusqu’à 1,5 an avec 11 visites sur site.

Chaque consultation prévoit différents examens : évaluation de la force musculaire, analyse de sang et d’urines, examen clinique…

- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Page d’information du laboratoire promoteur (en anglais)

Thérapie cellulaire (essai ADSVF-in-IBM)

• Pour qui ? Trente-deux adultes âgés de 45 à 80 ans atteints de myosite à inclusions, capable de marcher plus de 10 mètres et exempts d’insuffisance respiratoire sévère.
• Pourquoi ? Évaluer la capacité de réparation musculaire et la tolérance d’injections localisées de cellules souches issues du tissu graisseux du participant lui-même. Ces cellules souches pourraient exercer un effet anti-inflammatoire, mais aussi une action régénératrice car elles peuvent donner naissance à plusieurs types de tissus, dont le tissu musculaire.
• Quand ? De février 2023 à avril 2024.
• Où ? Paris, Institut de myologie (Pr Olivier Benveniste).
• Comment ? Du tissu graisseux est prélevé sur chaque participant par liposuccion. Les cellules souches sont isolées puis injectées dans les muscles fléchisseurs des doigts de la main non-dominante (gauche pour les droitiers) à la dose de 5 millions, 10 millions ou 20 millions de cellules. L’essai dure 7 mois, un mois maximum entre la visite d'inclusion et l’injection des cellules souches puis six mois de suivi, avec une évaluation au démarrage puis à 30 jours, 3 mois et 6 mois du traitement à l’aide d’examens comme la mesure de la force musculaire, l’imagerie par résonance magnétique (IRM) et les analyses de sang.

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Dossier sur la thérapie cellulaire de l’Inserm

Thiosulfate de sodium (essai ITS-PILOT, pharmacologie)

• Pour qui ? Quarante personnes présentant des calcifications sous la peau (calcinose) secondaires à une dermatomyosite, une sclérodermie ou une pseudo-hypoparathyroïdie de type 1a, âgées 2 ans et plus.

• Pourquoi ? Évaluer la sécurité d’emploi et l'efficacité du thiosulfate de sodium en injection sous la peau (sous-cutanée) en regard de calcifications provoquées par différentes maladies, dont la dermatomyosite. Ces dépôts sont constitués de cristaux insolubles de calcium. Le thiosulfate de sodium se lierait au calcium pour favoriser son élimination dans les urines (effet chélateur). Il bénéficie déjà d’une autorisation d’accès précoce (dit « compassionnel ») pour traiter la calcinose par voie intraveineuse.
• Quand ? De janvier 2020 à juin 2025.
• Où ? Au CHU de Bordeaux, à l’Hôpital Bicêtre (Kremlin-Bicêtre), aux CHU de Limoges, Montpellier, Rouen et Toulouse, aux Hospices civils de Lyon (Bron) et à l’Hôpital Lariboisière (Paris). Contact: Pr Vincent Guigonis, investigateur principal de l'essai (tel : 05 55 05 63 58).
• Comment ? Six mois après son inclusion, chaque participant reçoit des injections de thiosulfate de calcium par voie sous-cutanée, en regard des calcifications, toutes les deux semaines pendant 6 mois jusqu’à un nombre total maximal de 11 injections. L'essai dure 1 an et comporte 5 consultations de suivi (à l’inclusion, 6 mois plus tard puis tous les 2 mois) avec prises de sang, examen clinique, évaluation de la douleur et de la qualité de vie. Trois scanners des zones traitées sont réalisés : à l’inclusion, puis à 6 mois et 12 mois de l’inclusion.

- Descriptif de l’essai (en anglais) 
- Témoignage sur la calcinose, par le Groupe d’intérêt Myopathies inflammatoires de l’AFM-Téléthon
- Notice du Thiosulfate de sodium 
- Résultats du Thiosulfate en pommade dans nos actualités

Exosquelette Keeogo (essai Exo-KGO1)

• Pour qui ? Cinquante-deux adultes âgés de 18 à 70 ans, déjà suivis à l'Institut de Myologie pour une myosite, une dystrophie musculaire, une myopathie congénitale, une myopathie mitochondriale ou une glycogénose musculaire, capables de marcher 2 minutes sans aide et pesant moins de 136 kg.
• Pourquoi ? Évaluer la sécurité d’utilisation et l’efficacité immédiate de l’exosquelette des hanches et des genoux Keeogo™, et élaborer des recommandations pour son utilisation efficace et sans danger chez les personnes atteintes de maladie neuromusculaire. Les exosquelettes sont des dispositifs robotisés d’assistance au mouvement conçus pour compenser la faiblesse musculaire afin de regagner en autonomie. L’exosquelette portable Keeogo™ a déjà été utilisé avec succès dans la rééducation de blessés médullaires.
• Quand ? De décembre 2021 à juillet 2024.
• Où ? À Paris, Institut de myologie (contact : essais-adultes@institut-myologie.org).
• Comment ? L’essai dure un mois. Il comporte une visite d'inclusion puis deux consultations au cours desquelles sont réalisées différentes évaluations (distance de marche en 2 minutes, 10 mètres chronométrés, montée d’escaliers…) sans et avec le Keeogo™, après un premier apprentissage de son fonctionnement.

- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Résultats d’un exosquelette de rééducation dans la myosite à inclusions dans nos actualités
- Orthèses et exosquelettes, par le Groupe d’intérêt Myopathies inflammatoires de l’AFM-Téléthon 

Exosquelette MyoSuit (essai Exo-NMD1)

• Pour qui ? Cinquante-deux adultes âgés de 18 à 70 ans suivis à l’Institut de myologie pour une myosite, une dystrophie musculaire, une myopathie congénitale, une myopathie mitochondriale ou une glycogénose musculaire, mesurant 1,50 à 1,95 mètre, pesant entre 45 et 110 kg et capables de marcher 2 minutes sans aide.
• Pourquoi ? Évaluer la tolérance, la sécurité d’utilisation et l'efficacité de l’exosquelette de hanches et de genoux motorisé MyoSuit™ et élaborer des recommandations pour son utilisation optimale par les personnes atteintes de maladie neuromusculaire. Destinés à compenser la faiblesse musculaire, et regagner en autonomie,  le MyosuitTM est un système portable qui facilite le mouvement des hanches et des genoux contre la pesanteur, tout en étant plus léger que les exosquelettes des membres inférieurs habituels. Des études ont montré qu’il était utile et efficace dans les activités de la vie quotidienne, notamment lors des transferts en position assise, chez des personnes indemnes de pathologie neuromusculaire.
• Quand ? De janvier 2022 à juillet 2024.
• Où ? À Paris, Institut de myologie (contact : essais-adultes@institut-myologie.org).
• Comment ? D’une durée d’un mois, l’essai prévoit trois consultations : l’une à l’inclusion et les deux suivantes avec réalisation de différents tests fonctionnels sans et avec le MyoSuit™ après apprentissage de son fonctionnement : distance de marche pendant 2 minutes, 10 mètres chronométrés, relevés du sol,  squats, montées d’escaliers…

- Descriptif de l’essai (en anglais)
- Résultats d’un exosquelette pour la rééducation dans la myosite à inclusions
- Orthèses et exosquelettes, par le Groupe d’intérêt Myopathies inflammatoires de l’AFM-Téléthon

Cohorte Maia

• Pour qui ? Soixante personnes âgées de 18 ans et plus, qui présentent des signes évocateurs de myopathie inflammatoire (myosite). 
• Pourquoi ? Décrire sur les plans clinique et immunologique (sous-populations de lymphocytes notamment) une cohorte d’adultes chez qui les médecins suspectent une myosite, à partir du diagnostic et au fil du suivi. 
• Quand ? De mai 2022 à mai 2030. 
• Où ? CHU de Brest (contact : Dr Dewi Guellec, dewi.guellec@chu-brest.fr) 
• Comment ? À partir de l’inclusion, des données d’examens cliniques et biologiques (analyses de sang, d’urines, de selles, de biopsie musculaire) des participants sont collectées.

- Descriptif de l’étude de cohorte Maia (en anglais)
- Informations sur les registres de patients dans notre glossaire

Étude Cytildass

• Pour qui ? Vingt-quatre adultes (18 ans et plus) qui viennent de recevoir le diagnostic de syndrome des antisynthétases avec atteinte des poumons (pneumopathie interstitielle) et n’ont pas reçu de corticoïdes ni de médicaments immunosuppresseurs ou immunomodulateurs dans les trois mois qui ont précédé ce diagnostic.
• Pourquoi ? Rechercher une corrélation entre le nombre de lymphocytes Thelpers (Th) 1 et 17 dans le liquide bronchoalvéolaire au moment du diagnostic et l’évolution de l’atteinte pulmonaire six mois plus tard. Les Th1 et Th17 sont des cellules immunitaires qui contribuent à l’inflammation et à la réaction auto-immune. L’hypothèse des chercheurs est que leur nombre, au moment du diagnostic, dans les bronches et les alvéoles pulmonaires serait proportionnelle à la sévérité de l’atteinte des poumons et pourrait aider à prédire son devenir sous traitement. 
• Quand ? D’octobre 2023 à octobre 2025.
• Où ? À Dijon (Pr Bernard Bonnotte), Metz (Dr Julien Campagne), Nancy (Dr Paul Decker), Paris (Pr Olivier Benveniste), Reims (Dr Loïs Bolko) et Strasbourg (Pr Alain Meyer).
• Comment ? L’étude dure six mois et prévoit un examen clinique et un lavage bronchoalvéolaire au moment du diagnostic, ainsi que deux évaluations de la fonction respiratoire (mesure de la capacité vitale) lors du diagnostic et six mois plus tard.

- Descriptif de l’étude Cytildass (en anglais)
- Informations sur le rôle des cellules immunitaires dans les maladies auto-immunes 
- Résultats de la greffes de cellules CAR-T pour le syndrome des antisynthétases dans nos actualités

Étude Mide

• Pour qui ? Quarante-cinq  personnes âgées de 18 ans et plus, ayant eu une biopsie musculaire pour suspicion de myosite récente (moins de six mois) et qui se sont révélées finalement être atteintes de dermatomyosite, d’une autre  forme de myosite ou indemne de maladie neuromusculaire. 
• Pourquoi ? Comparer la consommation des fibres musculaires en oxygène dans la dermatomyosite, dans les autres formes de myosite et en l’absence de maladie neuromusculaire. Il s’agit de vérifier l’hypothèse selon laquelle la faiblesse des muscles et la moindre capacité à réaliser des exercices d’endurance (aérobie) induite par la dermatomyosite trouve son origine dans une altération du fonctionnement des mitochondries musculaires, lesquelles sont les principales consommatrices d’oxygène, pour produire de l’énergie.  L’AFM-Téléthon a financé un projet préalable à cette étude.
• Quand ? De novembre 2019 à  janvier 2025. 
• Où ? Au CHU de Strasbourg (contact : Dr Alain Meyer, alain.meyer1@chru-strasbourg.fr) 
• Comment ? Chaque participant a une biopsie musculaire, dont l’analyse permettra d’évaluer le fonctionnement des mitochondries.

- Descriptif de l’étude Mide (en anglais)
- Informations sur le lien entre exercice physique et mitochondries dans nos actualités. 
- Vidéo de l’Inserm sur les mitochondries 

Étude Scleromyomics

• Qui ? Cinquante-cinq personnes majeures atteintes de myosite possible ou certaine, ou de sclérodermie systémique.
• Pourquoi ? Identifier des biomarqueurs diagnostiques et prédictifs de l’évolution. Un biomarqueur ou marqueur biologique est une caractéristique mesurable en lieu avec un processus biologique normal ou une maladie. Par exemple le taux de sucre dans le sang (glycémie) est un biomarqueur de diabète. Certains auto-anticorps sont des biomarqeurs de myosites. Dans cette étude les chercheurs vont essayer d’identifier par analyses multiomiques (génome, protéome, transcriptome…) des biomarqueurs dont la présence dans le sang, la peau ou le muscle permettrait d’affirmer le diagnostic et de prédire l’évolution de la myosite ou de la sclérodermie.
• Quand ? De novembre 2021 à juin 2028.
• Où ? À Strasbourg, Hôpital de Hautepierre (Pr Alain Meyer)
• Comment ? L’étude prévoit un suivi des participants sur cinq ans, avec prise de sang et biopsie de peau et de muscle à l’inclusion dans l’étude, une à deux consultations par an (ou davantage si nécessaire) dans le cadre du suivi habituel, et de nouveaux prélèvements (prise de sang et/ou biopsie de peau) à deux reprises.

- Descriptif de l’étude Scleromyomics (en anglais) 
- Informations sur la scléromyosite dans nos actualités.

Registre Masc2

• Pour qui ? Quatre mille adultes (18 ans et plus) suivis à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière (Paris) et atteints de dermatomyosite, polymyosite, myosite à inclusions, myopathie nécrosante auto-immune ou myosite induite par un médicament.
• Pourquoi ? Collecter des données de suivi et des prélèvements biologiques (prises de sang, biopsie de muscle) pour nourrir des travaux de recherche qui améliorent la compréhension des myosites (fréquence, causes, mécanismes…) et aident à imaginer de nouvelles approches de traitement. La base de données facilite également le recrutement pour les essais cliniques. L’acronyme « Masc » correspond à Myosites, Muscles, ADN/ARN, Sérum, Cellules. Masc2 remplace le projet Masc, initiée en 2013 et qui rassemblait jusqu’alors les données de 1 600 personnes.
• Quand ? D’octobre 2022 à octobre 2057.
• Où ? Paris, Hôpital de la Pitié Salpêtrière (Pr Joe-Elie Salem - Pr Olivier Benveniste).
• Comment ? L’étude collige, pendant une durée qui pourra aller jusqu’à 20 ans, les données recueillies lors d'une visite d’inclusion puis des consultations de suivi (mensuelles à annuelles selon les cas) avec examen clinique, évaluation de la force musculaire, analyses de sang (créatine phosphokinase, auto-anticorps…), imagerie par résonance magnétique (IRM) musculaire, biopsie musculaire, scanner thoracique, épreuves fonctionnelles respiratoires (EFR), bilan extra-musculaire (cardiaque, pulmonaire, dermatologique…) et questionnaires.

- Informations et formulaire de contact avec l’investigateur coordonnateur
- Descriptif de l’étude (en anglais)
- Définition et intérêt d’un registre de patients dans nos actualités

• Bimagrumab (essai Resilient) : évalué entre 2013 et 2016 dans la myosite à inclusions, avec des résultats mitigés.
• Rapamycine (essai Rapami) : mené avec le soutien de l’AFM-Téléthon dès 2015 dans la myosite à inclusions, avec des résultats suffisamment positifs pour justifier un nouvel essai aux États-Unis et en Australie, rassemblant 140 participants jusqu’en février 2024.
• Zilucoplan : évalué de début 2020 à avril 2021 dans la myopathie nécrosante auto-immune, sans montrer d’efficacité significative selon un communiqué de presse (en anglais) du laboratoire promoteur de l’essai.
• Étude Neutrosas : conduite par le CHRU de Nancy sur les données médicales de 40 adultes atteints de syndrome des antisynthétases, ses résultats sont en attente de publication.