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Comment fonctionne l’AEEH ? Quelles démarches effectuer auprès de la MDPH ? Dans ce nouvel épisode de notre série « Mes droits », les juristes de l’AFM-Téléthon apportent des repères concrets pour mieux comprendre cette aide et les démarches associées. 

Des experts français des Centres de référence des maladies neuromusculaires ont fait le point sur les bonnes pratiques dans les myopathies des ceintures de type LGMD R1 et LGMD D4 afin d’améliorer le parcours de soins des patients. Elles détaillent aussi les approches thérapeutiques en cours d’évaluation, comme la thérapie cellulaire.

La mise en évidence que la répétition anormale d’une petite séquence d’ADN entraîne la production de protéines toxiques ouvre la voie à de nouvelles pistes thérapeutiques dans la myopathie oculo-pharyngo-distale et la myopathie oculo‑pharyngée avec leuco-encéphalopathie.

De nouveaux travaux ont été publiés sur un nouveau générique du Spinraza dans la SMA, deux thérapies qui s’arrêtent dans la myopathie de Duchenne et une enzymothérapie à domicile dans la maladie de Pompe.

Suivez en direct le Grand Live « Rendre compte » le 24 juin 2026 à 18h30. Cet événement s’inscrit dans une démarche de transparence de l’AFM-Téléthon qui existe depuis près de 40 ans, depuis la création du Téléthon en 1987.

Les troubles de la vie sexuelle sont encore peu étudiés dans les maladies neuromusculaires, ce qui limite la possibilité d’un accompagnement adapté. Une équipe de l’Institut de Myologie a réalisé un état des lieux à partir des données disponibles. Audrey El Kaïm, kinésithérapeute, qui a mené ce travail, nous en dit plus.

Et si les enfants étaient les meilleurs vulgarisateurs ? La Minute des Minus, c'est la science vue par ceux qui la découvrent : des petit mots d’enfants pour répondre à de grandes questions sur la biologie et la médecine. Sang, cœur, ADN, médicaments, maladies neuromusculaires… En une minute chrono, Eliott, Victor, Adèle, Gabin, Erwan, Morgan et Marius nous prouvent que la curiosité n'a pas d'âge, et que la science non plus.

Une étude allemande, qui a analysé les données en pratique courante, suggère qu’une transition vers les enzymothérapies de nouvelle génération est faisable dans la forme tardive de la maladie de Pompe. En plus d’être sûres, elles permettent de maintenir une stabilité clinique.

4 décembre 1987. Une émission de télé inédite. Deux pères qui font un pari fou, et un compteur auquel il a fallu ajouter un chiffre à la main tant le résultat de la collecte dépassait toutes les espérances. Quarante éditions plus tard, ce pari a contribué à transformer la médecine. Aujourd’hui, plus que jamais, le combat continue. En avant pour notre 40e édition les 4 et 5 décembre 2026 ! 

Les Français ont plus que jamais dit « Ouiiii » au Téléthon ! La collecte exceptionnelle du Téléthon 2025 témoigne d’une confiance et d’une fidélité remarquables des bénévoles, des donateurs et des partenaires, engagés à nos côtés. Un immense merci à toutes et à tous !

Sommeil, traitements, histoire naturelle, surveillance des symptômes, sont à l’honneur dans diverses maladies neuromusculaires de cette nouvelle actualité.

Les dystrophies musculaires d'Emery-Dreifuss (DMED) sont des maladies musculaires rares, d'origine génétique, caractérisées par une atteinte musculaire et cardiaque. Il en existe trois types : les laminopathies dues à des anomalies dans le gène LMNA codant les lamines A/C, ainsi que les DMED dues à des anomalies dans les gènes EMD codant l’émerine ou les gènes FHL1 codant la protéine FHL1. Le Dr Rabah Ben Yaou de l’Institut de myologie fait le point sur les récentes avancées dans ces maladies.

L'Institut de Myologie, laboratoire de référence de l'AFM-Téléthon dans la lutte contre les maladies neuromusculaires, sera au cœur d'un événement sportif et caritatif d'envergure le dimanche 31 mai. Au stade Geoffroy-Guichard, les légendes du football de l'AS Saint-Étienne et une équipe de personnalités se retrouveront pour financer la recherche contre la maladie de Charcot.

Dans ce nouveau numéro de VLM, retrouvez : une rubrique pour partager les dernières actus de l’association, un dossier pour comprendre un sujet en profondeur, une rubrique pour décrypter les avancées de la recherche et des conseils pour vivre au quotidien. Découvrez-le vite !

La prise en charge et la recherche sur les myopathies mitochondriales dues à un déficit en thymidine kinase 2 (TK2) connaissent aujourd'hui plusieurs avancées, grâce à l’arrivée possible d’une première thérapie en Europe dans les formes précoces et à un meilleur suivi de la progression des formes tardives.